다리썩는 동맥경화·버거씨병 유전자 치료로 ‘완치’
동맥경화나 버거씨병 등으로 다리 부분이 썩어 들어가는 이른바 ‘허혈성 족부질환’을 유전자 기술을 이용해 치료할 수 있는 길이 열렸다.
삼성서울병원 김덕경(사진) 교수팀은 국내 D제약사가 개발한 유전자 치료제 ‘VMDA-3601’을 이용해 9명의 허혈성 족부질환자를 대상으로 1상 임상시험을 시행한 결과 동맥경화와 버거씨병 등으로 혈류가 차단돼 괴저현상이 진행중인 다리 부위에 새로운 측부혈관(모세혈관)이 생성됐으며,약물 투여에 따른 부작용은 전혀 나타나지 않았다고 28일 밝혔다.
식품의약품안전청의 허가를 받아 진행된 이번 시험은 유전자 치료제를 대상으로 한 국내 첫 임상시험이어서,3상 임상시험까지 거친 뒤 약품의 효능과 부작용,의료 기술 등을 따져 시판 여부를 결정할 예정이었다.그러나 첫 임상시험에서 괴저 부위의 혈관 생성이 확인된 데다 아직까지 치료제가 없는 점을 감안,곧바로 2상 임상시험만 거친 뒤 늦어도 2006년 상반기까지는 상품화할 계획이어서 향후 유사한 난치성 질환 치료에 획기적 전기가 될 것으로 기대되고 있다.세계적으로 이같은 질환을 치료하는 약제는 개발되지 않았으며,현재 미국에서 유사한 약제의 2상 임상시험이 진행중인 것으로 알려졌다.
치료팀은 이번 시험에서 9명의 허혈성 족부질환자를 3명씩 3개 그룹으로 나눈 뒤 그룹별로 4주에 걸쳐 2·4·8㎎의 ‘VMDA-3601’을 투여했다.그 결과 7명에게서 측부혈관이 생성됐으며,치료 전 이미 혈류가 차단돼 발이 썩어드는 족부궤양을 가진 6명중 2명은 완치됐고 다른 2명은 질환 상태가 현저히 개선됐다.
또 투여 전에 심한 통증이 있었던 8명중 7명의 통증이 없어지거나 크게 줄었다.
김 교수팀은 임상시험 전 병변이 발생한 다리 부위를 절단해야 했던 7명의 환자 가운데 3명은 절단하지 않아도 될 만큼 증상이 호전됐으며,나머지 4명도 절단시술을 지연하기로 했다고 밝혔다.시험에 사용한 유전자 치료제 ‘VMDA-3601’은 지난 2001년 과학기술부와 보건복지부의 지원으로 김 교수와 서울대 생명과학부 김선영 교수 등이 개발해 상용화한 것.
혈관 내벽을 형성하는 단백질에 유전자를 전달하는 유핵 발현벡터를 투입해만든 이 약제를 환자에게 주사하면 근육세포 내에 머리카락 같은 측부혈관을 만들어 기존의 막힌 혈관을 대신하게 된다.
심재억기자 jeshim@
