유상임 과학기술정보통신부 장관이 내년도 연구개발(R&D) 예산안 규모를 역대 최대치인 29조 7000억원 정도라고 밝혔다. 유 장관은 26일 국회 과학기술정보방송통신위원회 전체회의에서 황정아 더불어민주당 의원의 질의에 “(2025년 R&D 예산이) 애초 2023년 수준에서 1000억원 정도 느는 것으로 얘기되다가 조금 더 느는 것 같다”며 “29조 7000억원 정도로 예상된다”고 답했다. 종래 발표된 2023년도 R&D 예산 31조 1000억원에는 못 미치는 것이나, 정부는 당시 발표된 예산 가운데 1조 8000억원은 이후 국제 기준에 따라 비(非) R&D 예산으로 전환돼 실질적인 2023년 R&D 예산은 29조 3000억원 수준이라고 설명하고 있다. 이에 따르면 내년도 R&D 예산 규모는 2023년보다 4000억원(1.4%) 증액되는 셈이다. 올해 R&D 예산을 대폭 삭감하며 과학계와 극심한 마찰을 빚었던 정부가 1년 만에 원상복구 이상을 한 것으로 해석된다. 이날 이우일 부의장 주재로 ‘제10회 심의회의’를 열고 ‘제1차 국가전략기술 육성 기본계획’을 심의·의결한 국가과학기술자문회의 역시 12대 분야 연구개발(R&D)에 2028년까지 30조원 이상 지원하겠다는 중장기 목표를 제시했다. 정부가 지난 2022년 선정한 12대 전략기술은 반도체·디스플레이, 이차전지, 모빌리티, 차세대원자력, 첨단바이오, 우주항공·해양, 수소, 사이버보안, 인공지능(AI), 차세대통신, 첨단로봇·제조, 양자다. 과학계에서는 “구체적인 R&D 투자안이 나오지 않은 상태에서 판단하기는 어렵다”면서도 “국가전략기술이라면서 12개 분야에 5년 동안 30조원이면 산술적으로도 분야별로 1년에 5000억원 투자하는 수준인데, 그 정도로 과연 정부가 목표로 하는 세계적인 수준의 연구 성과를 낼 수 있겠나”라며 의문을 제기하기도 했다. 한편 코로나19 메신저리보핵신(mRNA) 개발 지원사업은 이날 예비타당성조사 면제가 확정됐다. 사업 추진에 속도가 붙을 전망이다. 다음 팬데믹(감염병 대유행)이 오더라도 200일 이내에 mRNA 백신을 개발해 안정적으로 공급하는 것이 mRNA백신 사업의 목적이다. 현재는 국산 mRNA 백신이 없어 전량을 수입에 의존하고 있다. 정부는 2028년까지 ‘mRNA 백신 플랫폼’을 확보하기 위해 가능성 높은 기업 중심으로 비임상부터 임상 3상까지 연구개발을 지원할 계획이다.

국산 신약 31호인 유한양행 폐암 치료제 ‘렉라자’가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 국내 제약사가 글로벌 빅파마에 기술 이전해 출시까지 이어진 첫 사례다. 20일 유한양행은 렉라자(레이저티닙)와 존슨앤드존슨의 리브리반트(성분명 아미반타맙) 정맥주사(IV) 제형 병용요법의 비소세포폐암 1차 치료제로 FDA의 승인을 받았다고 밝혔다. FDA는 지난 2월 렉라자와 리브리반트의 병용요법 승인을 우선심사대상으로 지정해 심사해왔다. 우선심사제도는 심각한 질환의 치료 등에서 효과나 안전성을 유의미하게 개선할 수 있는 의약품을 대상으로 신약 승인 여부를 6개월 내 결정하는 제도다. 앞서 공개된 임상 3상(MARIPOSA)에서는 병용요법이 다른 폐암치료제 ‘타그리소’(오시머티닙) 단독요법에 비해 질병 진행 또는 사망위험을 30% 감소시켰다는 결과가 나왔다. 이번 FDA승인으로 유한양행은 연구개발(R&D)에서 오픈이노베이션의 첫 결실을 맺게 됐다. 유한양행은 렉라자의 임상 1상을 진행하던 중인 2018년 렉라자의 글로벌 개발·판매 권리를 존슨앤드존슨 산하의 얀센에 총 1조 6000억원 규모로 기술 수출했다. 국내에선 2021년 1월 식품의약품안전처에서 허가를 받아 비소세포폐암 환자의 치료제로 쓰이고 있다. 지난해 6월 국내 1차 치료제로 허가가 확대된 이후 6개월 만에 건강보험 급여 적용을 받아 지난 1분기(1~3월) 처방 200여억원을 달성했다. 유한양행은 연내 1000억원의 목표 달성을 기대하고 있다. 이번 FDA에서 리브리반트의 병용요법 허가로 인해 승인심사를 앞두고 있는 유럽, 중국, 일본은 물론 국내에서도 렉라자의 처방에 긍정적인 영향을 줄 것으로 내다봤다. 조욱제 유한양행 사장은 “이번 FDA 승인은 오픈이노베이션을 통한 유한양행 R&D 투자의 유의미한 결과물” 이라며 “이번 승인이 종착점이 아닌 하나의 통과점이 되어 R&D투자를 통해 한국을 대표하는 글로벌 혁신 신약 출시와 함께 유한양행의 글로벌 톱50 달성을 위한 초석이 되었으면 한다” 고 했다.

삼성바이오에피스는 면역항암제 ‘키트루다’의 바이오의약품 복제약(바이오시밀러) 후보물질인 ‘SB27’의 글로벌 임상 3상 시험을 시작했다고 5일 밝혔다. 삼성바이오에피스는 지난 1월부터 한국을 포함한 글로벌 4개 국가에서 SB27의 임상 1상을 진행 중이다. 개발 시간 단축을 위해 임상 3상을 착수하며 임상 1상과 3상을 동시 진행하는 ‘오버랩(overlap)’ 전략을 택했다. 바이오시밀러는 이미 오리지널 제품을 통해 안전성과 유효성, 용량이 정해져 있기에 신약과 달리 임상 2상을 건너뛰는 것이 가능하다. 이번 임상 3상에서는 14개 국가에서 전이성 비소세포폐암 환자 616명을 모집하고 SB27과 오리지널 의약품인 키트루다의 유효성, 안정성 등을 비교할 예정이다. 키트루다는 미국의 다국적 제약회사 MSD가 판매 중인 블록버스터 면역항암제로 흑색종, 비소세포폐암, 두경부암 등의 치료에 사용된다. 지난해 연간 글로벌 매출 규모는 약 32조 5000억원(250억 달러)으로 의약품 매출 1위 제품이다. 임상을 총괄하고 있는 홍일선 삼성바이오에피스 상무는 “키트루다 바이오시밀러의 적기 개발을 위해 최선을 다하고 있으며 고가 의약품의 환자 접근성 개선과 국가 재정 부담 경감에 기여할 수 있도록 지속 노력하겠다”라고 말했다.

신약 개발 기업인 지엔티파마가 개발 중인 뇌졸중 치료제 ‘넬로넴다즈’ 임상 3상 결과를 국제 학회에서 발표했다. 지엔티파마는 지난 8일 미국에서 열린 국제뇌졸중콘퍼런스(ISC 2024)에서 넬로넴다즈를 발병 후 응급실 도착 1시간 이내 환자에게 투여할 경우 장애 개선 효과가 위약(가짜약) 대비 5배 가까이 높았다는 내용을 발표했다고 13일 밝혔다. 넬로넴다즈 임상 3상은 발병 후 12시간 이내에 동맥 내 혈전제거술을 받는 중증 뇌졸중 환자를 대상으로 진행됐다. 이번 임상시험에 참여한 496명 환자는 발병 후 응급실 도착 7시간 이내에 약물을 투여 받았으며 동시에 혈전제거술을 시행해 12주 후 장애 개선 효과와 안전성을 분석했다. 지엔티파마 관계자는 “넬로넴다즈의 약효는 약물 투여 및 혈전제거술 시행 시간과 관계가 있는 것으로 나타났다”며 “응급실 도착 1시간 이내에 위약을 투여한 23명에 비해 넬로넴다즈 투여군(24명)은 장애 개선 치료 효과가 4.93배로 나타났다”고 말했다. 이어 그는 “넬로넴다즈의 유의적인 장애 개선 효과는 응급실 도착 70분 이내에 약물을 투여받은 79명의 환자에게서도 확인됐다”고 덧붙였다. ISC 2024에서 임상 3상 총괄책임자인 서울아산병원 신경과 권순억 교수는 “중증 뇌졸중 임상시험에서 넬로넴다즈의 치료 효과는 일시적 뇌졸중 동물모델에서 확인된 세포 보호 효과와 거의 유사한 양상을 보였다”며 “막힌 뇌혈관을 신속하게 개통함과 동시에 넬로넴다즈를 빠르게 투여하는 것이 뇌세포 보호 효과에 중요하다”고 설명했다. 또 뇌졸중 환자의 장애를 평가하는 수정랭킨척도(mRS) 분포와 비율은 위약 투여군과 넬로넴다즈 투여군에서 차이가 없었으며, 넬로넴다즈 투여는 안전한 것으로 확인됐다. 지엔티파마가 과학기술정보통신부와 경기도 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 NMDA 글루타메이트 수용체를 억제하는 동시에 활성산소를 제거해 뇌졸중 후 뇌세포 사멸의 원인인 흥분성 신경독성과 활성산소독성을 차단하는 이중표적 뇌세포 보호 약물이다. 곽병주 지엔티파마 대표이사는 “심정지와 뇌졸중이 발생한 후 막힌 혈관이 골든타임 내에 재개통되는 환자에게서 넬로넴다즈의 뇌신경기능 장애 개선 효과가 확인됐다”며 “글로벌 시장 진출을 목표로 응급실 도착 후 신속한 혈전제거술 시행과 넬로넴다즈 투여로 환자의 장애가 개선되는지 확증하는 다국적 2차 임상 3상을 추가 진행할 것”이라고 말했다.

“지엔티파마의 신약 물질인 ‘넬로넴다즈’가 세계 최초로 심정지 환자 치료제가 될 가능성이 커졌습니다.” 넬로넴다즈 임상 2상을 주도한 전병조 전남대병원 응급의학과 교수는 31일 서울신문과의 인터뷰에서 “5년 동안 심정지 환자 105명을 대상으로 한 임상시험에서 뇌 손상과 심장기능 부전 등 심정지 후 증후군 발생률이 위약(가짜 약) 투여군보다 약 50% 낮아졌고 부작용은 거의 없었다”며 이같이 말했다. 전 교수는 “식품의약품안전처로부터 ‘품목 조건부 허가’를 받고 시판된다면 세계적으로 심정지 환자 치료에 획기적인 일이 될 것”이라고 강조했다. 이에 따라 제약업계에서는 이미 식약처 ‘희귀 의약품’으로 지정된 넬로넴다즈가 블록버스터급 신약이 될 것으로 기대한다. 업계 관계자는 “신약 물질이 많지만 넬로넴다즈처럼 임상 2상에서 좋은 결과를 보인 물질은 거의 없다”면서 “식약처의 조건부 허가를 받는다면 세계 처음으로 심정지 환자 치료제가 국내 기술로 탄생하게 된다”고 말했다. 가장 많은 환자로 임상 2상을 성공적으로 마무리한 전 교수에게 넬로넴다즈의 임상 결과와 의미 등을 들었다.-심정지는 어떤 질환인가. “여러 원인에 의해 심장박동이 멈춰 환자가 사망했다는 것을 의미한다. 원인은 심장성과 비심장성이 있는데 심장성은 심실성 부정맥, 심부전, 급성심근경색 등 심장 질환이 직접적 원인이고 비심장성은 중증 외상과 폐, 간, 신장 등 주요 장기의 기능 부전이 원인이다. 최근 심정지 환자의 치료 방향과 목표는 심폐 기능을 회복시킨 후 손상당한 뇌 기능을 심정지 이전의 상태로 회복시키는 데 중점을 둔다.” -심정지 환자가 늘었고 사망률도 높다던데. “국내에서 심정지 환자는 해마다 증가하지만 병원 이송 환자의 생존율은 7.8%에 불과하다. 일상생활이 가능할 정도로 뇌 기능을 회복해 퇴원한 환자는 4.6%로 극히 적다. 현재 심정지 환자의 치료는 기본 및 전문 심폐소생술과 과거 저체온치료(TH)로 알려진 목표체온유지치료(TTM), 소생술 후 증후군의 증상에 따라 처치하는 대증요법 등인데 효과가 제한적이어서 적절한 치료제 개발이 시급한 상황이다.” -넬로넴다즈는 어떤 물질인가. “지엔티파마가 개발한 넬로넴다즈는 다중 경로로 신경세포 보호 작용을 나타내는 국내외 최초의 신약 물질이다. 심정지로 손상된 뇌 기능 회복에 효과적이다. 심정지 환자에게서 재관류로 나타나는 활성산소 증가에 기인한 세포사와 NMDA 수용체(신경세포 시냅스 후막에 존재하는 이온성 글루탐산 수용체의 일종) 활성화에 의한 글루타메이트 독성 유발에 의한 세포사를 막아 주는 역할을 한다.”5년간 환자 105명 대상 임상시험뇌 손상·심부전 등 증후군 발생률위약 투여군보다 약 50% 낮아져임상 1상 이어 부작용·위험 없어상반기 다국적 임상 3상 준비 중희귀 의약품 ‘넬로넴다즈’세계 최초 심정지 후유증 치료약다중 경로로 신경세포 보호작용식약처 ‘조건부 허가’ 시판된다면첫 국내기술 심정지 치료제 탄생-임상 2상은 어떻게 진행했나. “삼성서울병원, 전남대병원, 부산대병원 등 전국 5개 대학병원 응급의학과에서 2018년 환자 모집을 시작해 5년간 105명을 대상으로 진행했다. 넬로넴다즈 고용량과 저용량, 위약 투여군 등 세 그룹으로 나눠 약효를 평가했다. 뇌 기능 장애 개선 효과는 90일 후 신경학적 뇌 기능 수행 분류 척도(CPC)와 수정랭킨척도(mRS)로 평가했다. 또 뇌 MRI 촬영을 통해 영역별 비등방도(FA) 평균을 산출해 비교했다.” -약효는 확인됐나. “임상 2상 결과에서 넬로넴다즈 투여군은 위약 투여군보다 뇌 기능 회복 정도를 보여 주는 CPC와 mRS 값이 개선된 것으로 나타났다. 위약군 대비 각 투여군의 CPC가 개선될 가능성은 고용량군에서 1.9배, 저용량군에서 1.8배로 증가했다. 또 mRS는 고용량군에서 2.1배, 저용량군에서 1.5배로 증가했다. 뇌 MRI 영상을 분석한 결과 위약군보다 고용량군에서 뇌 손상 정도가 낮은 것으로 분석됐다. 치료 중 사망 환자 수도 위약 투여군에 비해 적은 숫자로 조사됐다.” -부작용이나 위험성은 없었나. “임상 2상에 참여한 105명 모두에게서 보고된 부작용이나 위험성은 없었다. 이미 미국과 중국에서 진행됐던 임상 1상에서도 안전성이 확인된 것으로 안다.” -전남대병원에서만 85명 환자의 임상을 완료했다. 이례적인 성과로 평가받는다. “일반 질환보다 심정지 환자를 대상으로 임상시험을 진행하기는 매우 어렵고 규제도 많다. 특히 코로나19 영향으로 환자 모집도 쉽지 않았다. 그러나 임상 2상에 참여한 대학병원 모두가 열심히 노력했다. 특히 전남대병원에서 가장 많은 환자를 모집할 수 있었던 것은 기존에 구성된 임상연구팀의 열의와 체계적인 임상시험 시스템 구축, 지역 거점 병원으로서 중증 환자의 최종 치료 수행 등이 큰 역할을 했을 것으로 보인다. 함께 수고해 준 모든 연구원에게 감사한 마음을 전한다.” -현재 심정지 치료제가 없어서 출시되면 세계적으로 반향이 클 텐데. “맞다. 국내는 물론 해외에도 심정지 후유증 치료에 사용되는 약물은 없는 것으로 안다. 이번 임상 2상 결과를 바탕으로 품목 조건부 허가를 받게 된다면 심정지 환자 치료에 사용할 수 있을 것이다. 상반기 개시 예정인 다국적 임상 3상에서도 좋은 결과를 얻을 경우 세계 최초로 심정지 환자의 치료제 개발에 한 획을 그을 수 있는 약물이 된다.”

2021년 한 해 동안 확인된 국내 심정지 환자는 3만 3235명이었다. 인구 10만명당 64.7명에 해당하며 조사가 시작된 2006년 이후 해마다 늘고 있다. 심정지 환자의 90% 정도는 사망하며 생존한 환자들도 뇌 손상, 내부 장기 손상 등으로 영구 장애를 겪곤 한다. 전 세계적으로 병원 밖에서 발생하는 심정지 환자는 10만명당 55명으로 심각한 사회경제적인 문제가 되지만 아직 이렇다 할 치료제가 개발되지 않고 있다. 이번에 전남대병원 등 국내 5개 대학병원에서 임상 2상을 완료한 ‘넬로넴다즈’는 신약 개발 벤처기업 지엔티파마가 과학기술정보통신부와 경기도 등의 지원을 받아 발굴한 신약으로 심정지와 심폐 소생 후 발생하는 뇌 손상을 막기 위한 세계 최초 다중표적 약물이다. 넬로넴다즈는 2019년 식품의약품안전처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발 단계 희귀 의약품으로 지정됐고 2020년에는 희귀 질환 신약 개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원을 받았다. 희귀 의약품으로 지정되면 임상 2상 이후 품목 조건부 허가를 받을 수 있어 신속한 상용화가 가능하다. 지엔티파마는 미국과 중국에서 165명을 대상으로 진행한 임상 1상에 이어 임상 2상에서 넬로넴다즈의 약효와 안전성이 확인됨에 따라 조만간 식약처에 품목 조건부 허가를 신청할 예정이다. 세계 시장조사 기관 데이터엠 인텔리전스에 따르면 전 세계 심정지 치료 시장 규모는 2021년 162억 3000만 달러(약 21조 2937억원)였으며 연평균 9.21% 성장해 2030년까지 246억 9000만 달러에 이를 것으로 예상된다. 관련 업계에서는 넬로넴다즈가 출시되면 세계 최초의 심정지 치료 약물이자 국내 최초로 연간 1조원 이상의 매출을 올리는 블록버스터 신약이 탄생할 것으로 기대한다. 지엔티파마 관계자는 31일 “넬로넴다즈의 안전성과 약효가 확인된 만큼 신속하게 심정지 환자를 위한 희귀 의약품으로 품목 조건부 허가를 신청하고 글로벌 시장 진출을 위한 임상 3상을 진행할 것”이라고 말했다.

신약 개발 벤처기업 지엔티파마는 ‘넬로넴다즈와 저체온 치료의 병용요법’에 대해 국내 우선권 특허를 출원했다고 3일 밝혔다. 다중표적 신약 넬로넴다즈가 응급조치로 자가순환이 재개된 후 저체온 치료를 받은 중증 심정지 환자에서 뇌세포 보호 및 뇌신경기능 개선 효과, 안전성이 확인돼 특허를 출원한 것이다. 심장이 일시적으로 정지하면 뇌에서 글루타메이트와 활성산소가 축적되기 시작해 분당 약 200만 개의 뇌신경세포가 사멸한다. 골든타임을 놓칠 경우 환자는 장애와 사망에 이르게 된다. 심정지 환자 치료는 심폐소생술과 환자의 체온을 32~34도 낮추는 저체온 치료법이 유일한데 효과가 미약하고 제한적이어서 적절한 치료제 개발이 시급한 상황이다. 지엔티파마가 과학기술정보통신부와 경기도, 아주대학교 등의 지원을 받아 개발한 ‘넬로넴다즈’는 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 최초의 다중표적 뇌세포 보호 약물이다. 지엔티파마는 삼성서울병원, 전남대학교병원 등 5개 대학병원에서 심정지 환자 105명을 대상으로 완료한 임상 2상에서 넬로넴다즈와 저체온 치료의 병용이 안전하게 환자의 뇌신경기능을 개선하고 뇌사를 줄인다는 것을 확인했다. 특히 심폐소생으로 자가순환이 재개돼 4시간 이내에 고용량(5,250mg) 넬로넴다즈를 투여받은 중증, 코마(혼수) 상태 심정지 환자에서 90일 후에 장애 없이 독립적으로 활동할 수 있는 환자의 비율은 63%로 위약 투여군 40.7%에 비해 22.3% 증가했다. 또한 확산텐서자기공명영상(DTI) 검사에서 고용량 넬로넴다즈 투여군은 뇌량, 뇌궁 등 주요 뇌백질(뇌 신경망) 영역의 손상이 유의적으로 크게 감소했다. 이에 따라 지엔티파마는 저체온 치료를 받는 심정지 환자는 물론 저체온 치료를 받는 뇌졸중, 뇌척수손상, 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증 환자에서 뇌세포를 보호하고 뇌신경기능을 개선하는 용도로 넬로넴다즈 특허를 출원했다. 넬로넴다즈는 2019년 식품의약품안전처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품으로 지정되면 임상 2상 이후 품목 조건부 허가와 우선심사제도 적용 등 혜택을 받을 수 있어 빠른 상용화가 가능하다. 식약처에서는 임상적 효과와 안전성을 합리적으로 예측할 수 있는 임상시험자료 등을 근거로 일정 기간 내에 임상 3상 자료를 제출하는 조건으로 신속하게 심사해 허가를 내주고 있다. 지엔티파마는 이번 심정지 임상 2상에서 넬로넴다즈의 약효와 안전성이 확인됨에 따라 조만간 상품명 ‘잔티넬’로 품목 조건부 허가를 신청할 예정이다. 곽병주 지엔티파마 사장은 “심정지는 환자의 생존율이 극히 낮은 데다 세계적으로 치료제가 없는 질환이어서 잔티넬이 품목 조건부 허가를 받게 되면 세계 최초의 심정지 치료제로 반향이 클 것으로 전망하고 있다”면서 “넬로넴다즈의 안전성과 약효가 확인된 만큼 신속하게 심정지 환자를 위한 희귀의약품으로 품목 조건부 허가를 신청하고 글로벌 시장 진출을 위한 임상 3상을 진행할 것”이라고 말했다.

“글로벌 협력 체계를 구축하지 않으면 이제는 백신 개발이 불가능할 정도입니다.” 송만기 국제백신연구소 사무차장은 23일 혁신적 백신 개발을 가능하게 하는 핵심 동력으로 국제 협력과 정부 지원을 꼽았다. 과거에는 내수 시장만 보고 백신을 개발했지만 이젠 팬데믹(대유행) 대비와 국제 공중보건 등 개발 대상이 넓어진 데다 신기술을 적용해야 하는 백신이 늘어 지원과 협력이 필수 요소가 됐다는 것이다. 대표적인 예가 SK바이오사이언스가 개발한 국산 1호 코로나19 백신 ‘스카이코비원’이다. 항원 합성 백신 스카이코비원은 미국 워싱턴대 약학대 항원디자인연구소(IPD)의 항원 기술과 글락소스미스클라인(GSK)의 면역 증강제를 적용해 개발했다. 개발비는 국제민간기구인 전염병대비혁신연합(CEPI), 빌앤드멜린다게이츠재단 등에서 지원받았고 국제백신연구소가 글로벌 임상을 도왔다. 또 영국의약품규제당국(MHRA)으로부터 허가 승인을 받아 세계보건기구(WHO) 긴급사용목록에 등재되는 단초를 마련했다. 아울러 정부는 국책연구기관, 민간연구소와 함께 임상시험 진입 전 필수 절차인 백신 후보 물질 효능 평가와 전임상시험(동물 시험·독성 평가 등)을 지원했고 임상 3상에 신속히 진입할 수 있도록 대조 백신 확보를 지원했다. 백신 개발 기업과 정부, 국제기구와 민간 전문가가 합심해 국산 1호 백신을 만들어 낸 것이다. 송 사무차장은 “예를 들어 메신저 리보핵산(mRNA) 기술로 라싸열에 대응할 백신을 만들려면 라싸열이 풍토병으로 자리잡은 서아프리카 지역에서 임상을 해야 한다”며 “바이러스 확보부터 임상시험까지 국제 협력이 없으면 개발 자체가 어려운 경우가 많다”고 설명했다. 정부는 매년 백신·원부자재 기업에 필요한 정보를 제공하고 있으며 백신 개발부터 생산·판매 전 단계의 애로 사항을 참조해 지원 노력을 하고 있다. 백신 개발 기업 셀리드도 정부 지원으로 코로나19 백신 ‘AdCLD-CoV19-1 OMI’ 임상 3상에 속도를 내고 있다. 화이자의 ‘코미나티 2주’를 대조약으로 안전성과 면역원성을 평가할 계획인데, 질병관리청 도움으로 임상 3상 시험용 대조 백신을 무사히 확보했다. 셀리드의 강창율 대표는 “mRNA 플랫폼은 우수하지만 가격이 비싸 개발도상국에서는 쓰기 어렵다”며 “아데노바이러스 벡터 플랫폼 기반 백신은 가격이 싸고 생산공정이 단순하며 mRNA처럼 신종 감염병에 바로 대응할 수 있어 잘 만들어 놓으면 코로나19가 아닌 다른 감염병이 와도 대처할 수 있다”고 설명했다. 다만 강 대표는 “지금 백신 기업들이 자금 확보에 어려움을 겪고 있다”면서 “소규모 기업이 250억원 남짓 소요되는 임상 3상 비용을 마련하기는 어렵다. 정부가 K바이오·백신 펀드를 백신 개발 기업들에 신속히 지원했으면 한다”고 말했다. 복지부는 지난 8일 정부·국책은행 출자금 600억원과 민간 출자금 900억원 등 총 1500억원 규모의 K바이오·백신 1호 펀드 우선 결성을 추진한다고 밝혔다. 강 대표는 “미국은 백신 기업의 위험 부담을 줄여 주고자 사전 구매 계약을 맺었다. 한국도 임상 3상에 진입한 기업이 생산할 백신 물량의 일부를 정부가 사주는 계약을 해 위험 부담을 어느 정도 안고 가줬으면 한다”며 “미래를 개척하기 위해 애쓰는 기업들을 위한 특별한 대책이 필요하다”고 강조했다.

강원 강릉시가 국가산업단지 후보지인 구정면 천연물 바이오 산단에 입주할 기업을 잇달아 유치했다. 바이오 산단의 경제성을 키우며 국가산단 지정 가능성을 높인 것이다. 강릉시는 31일 서울 FKI타워 컨퍼런스센터에서 메디헬프라인, 엠테라파마와 투자계획 협약을 맺는다. 이번 협약에 따라 이들 기업은 바이오 산단이 조성되면 본사 또는 생산공장을 이전한다. 메디헬프라인은 우선 강릉과학산업진흥원에 연구소를 신설할 예정이다. 메디헬프라인은 퇴행성 뇌 질환 치료제를 개발하는 기업으로 파킨슨 치료제는 임상 3상, 경도인지장애와 당뇨성족부궤양 치료제는 각각 임상 2상을 진행하고 있다. 엠테라파마는 국내에서 유일하게 미국식품의약국(FDA)으로부터 파킨슨 치료제에 대한 임상 2상 시험 계획을 승인받았다. 앞선 3월 국토교통부가 국가산단 후보지로 바이오 산단을 선정했고, 이후 강릉시는 입주 기업 유치에 총력을 기울이고 있다. 국가산단 승인 여부를 좌우할 예비타당성 조사를 통과하는 데 있어 관건인 경제성을 제고할 수 있기 때문이다. 현재까지 강릉시에 입주 의향을 밝힌 기업은 메디헬프라인, 엠테라파마를 포함 총 52곳이다. 김대기 강릉시 산단물류유치담당은 “전국 15개 신규 국가산단 후보지 중 가장 먼저 예타를 통과할 수 있도록 기업 유치에 박차를 가하고 있다”며 “지금까지 입주의향서를 낸 기업이 하나도 빠짐없이 모두 입주하면 산단 부지를 꽉 채우게 된다”고 말했다. 바이오 산단 시행사인 LH는 연내 타당성 조사 용역에 착수하고, 내년 상반기에는 기획재정부에 예타를 신청할 계획이다. 착공 목표 시기는 2026년 초이다. 강릉시 관계자는 “입주 기업 유치를 위해 전방위 활동을 벌이는 한편 LH와 소통하며 유기적으로 협력하고 있다”며 “산단 조성이 일정대로 이뤄질 수 있도록 전폭적으로 지원하겠다”고 밝혔다.

동국제약은 최근 전립선비대증 복합제 개량신약 ‘DKF-313’(코드명)의 임상 3상을 성공적으로 완료했다고 밝혔다. 이에 따라 연내 DKF-313에 대한 임상 3상 결과보고서를 완료하고, 품목허가와 발매를 순차적으로 진행해 간다는 계획이다. 제품 개발이 완료되면 6년간 국내 독점권도 확보하게 돼 국내 시장에서의 지배력 확대는 물론 세계 시장 진출에도 박차를 가할 예정이다. DKF-313은 세계 최초의 ‘두타스테리드’와 ‘타다라필’ 복합제로, 전립선 크기를 줄여 주는 동시에 전립선비대증으로 인한 배뇨장애 증상을 개선해 주는 이중 효과를 통해 단일제보다 우수한 치료 효과를 기대할 수 있다. 이번 임상시험에서는 이런 효과를 확인할 수 있었으며, 치료제를 장기간 먹어야 하는 질환의 특성상 1일 1회 1정 복용으로 환자의 편의성과 삶의 질 향상도 기대할 수 있다는 게 동국제약의 설명이다. 동국제약 관계자는 “전 세계적으로 다국적 제약사의 1개 제품을 제외하고 전립선비대증 복합제가 거의 없는 상황이기에 DKF-313의 개발은 전립선비대증의 치료에서도 고혈압, 당뇨병 치료제와 같은 복합 성분 약제 개발의 신호탄이 될 것이라는 점에서 그 의미가 크다”고 말했다. 동국제약은 2020년 7월 식품의약품안전처로부터 DKF-313의 3상 임상시험 수행을 위한 IND 승인을 받았고, 2021년 전국 18개 병원에서 650여명의 환자 등록을 목표로 본격적인 임상시험을 개시한 바 있다.

동국제약은 최근 전립선비대증 복합제 개량신약 ‘DKF-313’(코드명)의 임상 3상을 성공적으로 완료했다고 26일 밝혔다. 이에 따라 연내 DKF-313에 대한 임상 3상 결과보고서를 완료하고, 품목허가와 발매를 순차적으로 진행해 간다는 계획이다. 제품 개발이 완료되면 6년간 국내 독점권도 확보하게 돼 국내 시장에서의 지배력 확대는 물론 세계 시장 진출에도 박차를 가할 예정이다. DKF-313은 세계 최초의 ‘두타스테리드’와 ‘타다라필’ 복합제로, 전립선 크기를 줄여 주는 동시에 전립선비대증으로 인한 배뇨장애 증상을 개선해 주는 이중 효과를 통해 단일제보다 우수한 치료 효과를 기대할 수 있다. 이번 임상시험에서는 이런 효과를 확인할 수 있었으며, 치료제를 장기간 먹어야 하는 질환의 특성상 1일 1회 1정 복용으로 환자의 편의성과 삶의 질 향상도 기대할 수 있다는 게 동국제약의 설명이다. 동국제약 관계자는 “전 세계적으로 다국적 제약사의 1개 제품을 제외하고 전립선비대증 복합제가 거의 없는 상황이기에 DKF-313의 개발은 전립선비대증의 치료에서도 고혈압, 당뇨병 치료제와 같은 복합 성분 약제 개발의 신호탄이 될 것이라는 점에서 그 의미가 크다”고 말했다. 이번 임상시험을 총괄한 임상시험조정자(CI) 이화여자대학교 의과대학 부속 목동병원 전립선암센터장 비뇨의학과 김청수 교수는 “복합제가 각 단일제 대비 국제전립선증상점수(IPSS) 개선 효과가 우월한 것으로 나타났고, 약물 이상 반응에서 복합제와 단일제 간 통계적으로 유의한 차이가 없었다”며 “향후 제품 출시로 이어지면 전립선비대증 환자들의 치료 및 삶의 질 개선에 새롭고 큰 도움이 될 것으로 기대된다”고 말했다. 동국제약은 지난 2020년 7월 식품의약품안전처로부터 DKF-313의 3상 임상시험 수행을 위한 IND 승인을 받았고, 2021년 전국 18개 병원에서 650여명의 환자 등록을 목표로 본격적인 임상시험을 개시한 바 있다. DKF-313 개발에는 동국제약이 주관사로서 동아에스티, 신풍제약, 동구바이오제약 3개 국내 제약사가 참여사로서 비용을 분담했고, 향후 제품화에 성공하게 되면 각 사가 품목허가를 취득한 후 동시 발매한다. 이 복합제의 개량신약은 주관사인 동국제약의 전용 시설에서 제조해 공급하게 된다.

영화 '기생충'에서 주인공 가족은 거짓말로 남을 속이고 재물을 가로채는 기생충 같은 모습을 보여준다. 실제로도 기생충은 숙주에게 아무 도움도 되지 않으면서 영양분만 가로채는 존재다. 따라서 인류는 기생충을 박멸하기 위해 노력했고 덕분에 선진국에서는 대부분의 기생충이 사라지는 성과를 거뒀다. 하지만 그 후 과학자들은 오히려 일부 질병이 기생충 제거 후 증가했다는 사실을 발견했다. 예를 들어 독일 통일 후 기생충 감염률이 높았던 동독 지역에서는 알레르기 질환 유병률이 낮았던 반면 서독 지역에서는 상당히 높게 보고됐다. 그 원인이 모두 기생충 때문은 아니지만, 기생충이 숙주의 면역 반응을 억제해 면역 관련 질병의 유병률을 낮춘다는 사실은 어느 정도 인정되는 분위기다. 심지어 기생충을 질병 치료에 활용하는 연구도 진행 중이다. 호주 제임스 쿡 대학과 호주 열대 보건 및 의학 연구소(AITHM) 과학자들도 기생충을 의학적으로 활용하는 연구를 진행 중이다. 다만 특이하게도 당뇨 위험도를 낮추는 것이 목표다. 일반적으로 당뇨는 면역 관련 질병으로 여겨지지 않지만, 사실 만성 염증과 연관된 인슐린 저항성이 발병에 큰 영향을 미친다. 연구팀의 목표는 구충(hookworms)을 이용해 사람에게 거의 피해를 입히지 않으면서 장기적으로 안전한 선에서 과도한 면역 반응과 염증 반응을 억제하고 인슐린이 잘 듣지 않는 인슐린 저항성을 개선하는 것이다. 연구팀은 이를 위해 치료 목적으로 실험실에서 특별히 키운 아메리카 구충(Necator americanus)을 건강한 자원자에게 이식하는 1상 임상 시험을 진행했다. 40명의 건강한 자원자들은 위약군, 20마리 이식군, 40마리 이식군으로 나뉘어 실험에 참가했다. 1상 임상의 목표는 소량의 아메리카 구충이 인체에 큰 피해 없이 인슐린 저항성을 개선할 수 있는지 확인하는 것이다. 참고로 이 기생충은 인체에서 스스로 증식할 순 없으며 위생이 잘 갖춰진 선진국에서는 남에게 전파할 가능성이 매우 낮다. 1년 간의 실험 결과 20마리나 40마리의 아메리카 구충은 숙주에 영양 결핍이나 다른 증상을 유발하지 않았다. 반면 인슐린의 지표인 HOMA-IR 수치는 대조군과 비교해서 구충 복용군에서 낮아지는 추세를 보였다. 구충 20마리 복용 그룹은 HOMA-IR 값이 3에서 1.8로 감소하고 40마리 그룹은 2.4에서 2.0으로 줄어든 반면 대조군은 2.0에서 2.9로 오히려 증가했다. 다만 이번 실험은 기생충이 당뇨를 예방할 수 있다는 것을 증명하기에는 대상자 숫자도 적고 기간도 짧아 결론을 내리기 힘들다. 따라서 연구팀은 지원을 받아 좀 더 큰 규모의 국제 2상, 3상 연구를 진행할 계획이다. 후속 연구를 통해 실제 효과를 검증할 수 있을지 주목된다. 여담이지만, 후속 연구에서 긍정적인 결과가 나오더라도 일반적인 기생충을 치료 목적으로 사용할 수는 없다. 치료 목적으로 쓰이는 거머리는 안전하게 고인 피만 제거하도록 위생적으로 키운 것이지만, 자연 상태의 거머리는 그렇지 않은 위험한 기생충인 것처럼 자연적으로 감염된 구충은 여전히 위험한 기생충이고 박멸의 대상이다. 

신약 개발 벤처기업 지엔티파마가 개발 중인 뇌졸중 치료제 ‘넬로넴다즈’가 미국 특허 등록 결정서를 받았다. 8일 지엔티파마는 ‘재개통 치료 후 조직 손상과 출혈을 치료하는 넬로넴다즈의 용도와 조성물’에 대해 미국 특허청에 특허 등록을 완료했다고 밝혔다. 이번에 미국 특허 등록이 결정된 특허권은 재개통 치료를 받는 뇌졸중 환자에서 장애를 줄이는 넬로넴다즈 유도체의 용도와 제형에 관한 것이다. 지엔티파마가 과학정보통신부 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 NMDA 수용체를 억제하는 동시에 활성산소를 제거해 뇌졸중 후 뇌신경세포의 사멸을 방지하는 최초의 다중표적 뇌세포 보호 약물이다. 지엔티파마 관계자는 “넬로넴다즈의 안전성은 미국과 중국에서 정상인 165명을 대상으로 완료한 임상 1상, 한국과 중국에서 뇌졸중 환자 447명을 대상으로 완료한 임상 2상에서 확인됐다”면서 “8시간 이내에 혈전제거술을 받은 뇌졸중 환자 209명을 대상으로 진행한 임상 2상에서 위약 투약군에 비해 넬로넴다즈 투약군에서 장애 개선 효과가 확인됐으며, 특히 중증 뇌졸중 환자에게서 효과는 더욱 확연하게 나타났다”고 말했다. 넬로넴다즈는 재개통 치료의 주요 부작용인 출혈을 억제하는 효과도 확인됐다. 전국 24개 대학병원 뇌졸중 센터에서 12시간 이내에 동맥 내 혈전제거술을 받은 중증 뇌졸중 환자 496명을 대상으로 진행한 넬로넴다즈 임상 3상은 지난달 초 모두 종료됐다. 장애 개선과 뇌경색 방지 효과 등의 주요 결과는 오는 4분기에 발표될 전망이다. 곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “표준치료법인 재개통 치료를 받은 뇌졸중 환자에게서 넬로넴다즈의 약효를 검증하는 임상 3상이 종료된 시점에서 미국 특허 등록이 결정돼 매우 고무적”이라며 “뇌세포 보호 약물이 개발되면 재개통 치료와 함께 뇌졸중 후 장애와 사망을 획기적으로 줄일 수 있기 때문에 이번 넬로넴다즈의 뇌졸중 임상 3상 결과에 전 세계가 주목하고 있다”고 말했다. 한편, 세계뇌졸중기구(WSO)의 2022년 보고서에 따르면 뇌졸중은 전 세계 사망의 2번째, 장애의 3번째 원인이 되는 심각한 뇌질환이다. 2019년 기준 전 세계 뇌졸중 환자 수는 1억 100만명, 발병 환자 수는 1220만명, 사망자 수는 655만명으로 뇌졸중의 치료와 관리에 총 940조원의 비용이 발생했다. 현재 뇌졸중의 표준 치료법으로 막힌 혈관을 뚫는 혈전용해제와 혈전제거술이 일부 환자에게 사용되고 있지만, 이후 발생하는 뇌신경세포의 사멸을 막는 약물이 없어 환자들은 여전히 장애와 사망의 위험에 노출돼 있다. 뇌졸중이 발생하면 급성기에 NMDA 글루타메이트 수용체 과활성에 따른 칼슘 이온의 축적으로 뇌신경세포가 사멸하고, 혈관 재개통 후 생성되는 활성산소가 축적되면서 점차적인 뇌세포 사멸을 유발한다. 지난 30년 동안 단일표적 약물로 발굴된 NMDA 수용체 길항제와 항산화제는 뇌졸중 동물모델에서 약효가 입증됐지만, 뇌졸중 임상시험에서 장애 개선 효과 부재와 약물의 부작용으로 실패를 거듭했다.

미국의 저명한 암치료센터 시티오브호프 연구팀이 증식세포핵항원(PCNA)을 표적으로 한 분자 ‘AOH 1996’의 동물 전임상 시험에 성공했다고 밝혔다. ‘전임상 시험’이란 새로 개발한 신약후보물질을 사람에게 사용하기 전에 동물에게 사용하여 부작용이나 독성, 효과 등을 알아보는 시험이다. 전임상 시험 후 임상 1상, 2상, 3상 등 사람을 대상으로 한 시험에 들어가고 3상시험이 통과되면 신약시판 허가를 받는다. 미국 시티 오브 호프 국립메디컬센터는 6일(한국시간) 동물 전임상 연구에서 모든 고형 악성 종양(암 종양)을 죽일 수 있는 표적 화학 요법 약물을 개발했다고 발표했다. 시티 오브 호프는 미국에서 가장 우수한 암 치료 센터 중 하나로 알려진 곳이다. 이번 연구 결과는 ‘셀 케미컬 바이오로지’에 게재됐다.AOH1996은 암세포 DNA 복제에 중요한 역할을 하는 PCNA(증식 세포 핵 항원)를 억제하는 역할을 한다. 암세포는 정상 세포의 유전자에 생긴 이상으로 정상 범위를 넘어 자율적으로 분열과 증식을 반복해 체조직에 다양한 악영향을 미친다. 암 환자에 대한 항암제 및 면역요법 등의 치료가 이루어지지만, 암세포는 변이를 통해 치료 내성을 획득하고 재발을 반복할 수 있다. 시티오브호프 분자진단·실험치료학부 교수 린다 말카스 박사는 20년에 걸쳐 암세포의 DNA 복제 및 복구에 필수적인 단백질 PCNA를 표적으로 한 암 치료제 ‘AOH 1996’를 개발해 왔다. PCNA는 모든 세포에 존재하기 때문에 정상 세포가 아닌 암세포 PCNA만을 표적으로 하는 약물이 개발될 수 있다면 다양한 암세포에 효과적인 치료제가 될 수 있다.“쥐의 종양 크기, 약물 투여 전보다 감소했다” 연구팀은 70종 이상의 암 세포와 정상세포 그룹(대조군)에서 AOH1996의 항암 활성을 테스트했다. 그 결과 AOH1996가 정상세포에 영향을 미치지 않고 암세포의 DNA 복제를 막아 암세포의 사멸을 유발하는 것으로 나타났다. AOH1996은 특히 유방, 전립선, 뇌, 난소, 자궁경부, 피부 및 폐 암에서 유래된 세포를 치료하는 과정에 매우 효과적이었다. 변형된 단백질을 선택적으로 타깃하고 손상된 DNA를 가진 암 세포의 분열을 막는다. 더 나아가 건강한 세포는 공격하지 않는 만큼, 화학요법과 관련된 유해한 부작용을 줄일 수 있을 것이라는 전망이다. 즉 경구용 화학요법 탄생도 가능하다는 설명이다. 말카스 박사는 “지금까지 밝혀진 결과는 매우 긍정적”이라며 “AOH1996은 독성을 초래하지 않고 동물 모델에서 단독 치료 또는 병행 치료로 종양의 성장을 억제했다”고 말했다. 이어 “PCNA가 암 세포 내 핵산 복제에서 오류를 일으키는 원인 중 하나라고 가정하고 연구를 진행했고, 사실로 드러났다. 전에는 알지 못했던 부분에 대해 더 많은 이해가 이뤄진 만큼, 향후 보다 개인화되고 표적화된 암 치료제를 개발하는 데 큰 도움을 줄 것”이라고 덧붙였다. 한편 동물 실험을 통해 약물의 안전성을 확인한 연구팀은 현재 암 환자를 대상으로 한 1상 임상시험을 진행 중이다. 실험 참여자는 하루 2회 경구 형태로 AOH1996을 복용한다. 미국 임상시험 데이터베이스에 따르면 이 임상시험은 내년 3월 말에 완료될 것으로 예상된다.

제테마는 24일 공시를 통해 중등증 및 중증 미간주름 개선용 보툴리눔 톡신 제테마더톡신주100U(JTM201, 이하 시험군)의 국내임상3상 결과를 발표했다. 이날 임상시험수탁기관(CRO)로부터 JTM201의 미간주름 개선에 대한 대조군(보톡스®주, 이하 대조군)과의 국내 임상3상 최종 분석결과서를 수령했다고 밝혔다.제테마는 중등증 및 중증의 미간주름 개선이 필요한 성인 306명을 대상으로 지난해 5월부터 올해 3월까지 중앙대병원, 건국대병원, 서울아산병원에서 임상3상시험을 진행했다. 다기관, 이중 눈가림, 무작위배정, 평행설계, 비열등성, 활성대조시험을 시행했다 이번 1차지표 통계분석방법은 군간개선율 차이(시험군-대조군)에 대한 95% 신뢰구간을 제시하고, 산출된 95%신뢰구간 하한치가 비열등성 허용한계인 -15%보다 큰 경우에 시험군은 대조군 대비 비열함을 입증하는것으로 이번 임상시험을 통해 개선율은 ■JTM201(시험군)에서 85.43%(129/151명), ■보톡스®주(대조군)에서 76.82%(116/151)명이었다. ■군간 개선율의 차이(시험군-대조군)는 8.61%, 95% 양측 신뢰구간(CI)은 (-0.16%, 17.38%)로 95% 신뢰구간의 하한치가 비열등성 허용한계인 -15%보다 크므로 JTM201은 보톡스®주 대비 비열등함을 입증했다고 밝혔다. 또한 안전성에 대해서도 시험군 및 대조군 모두 중대한 이상반응(SAE), 시험 중지를 야기한 이상반응 및 급성 이상반응은 발생하지 않았다. 제테마 관계자는 “이번 결과를 토대로 빠르면 9월에 식약처로 품목허가 신청서를 제출할 계획이다. 그리고 내년 상반기 품목허가승인을 목표로 모든 역량을 총동원할 계획”이라고 밝혔다. 또한 “국내 허가진행과는 별도로 브라질을 비롯하여 다수의 현지 파트너사와 체결한 톡신수출계약을 기반으로 빠르게 현지 품목허가를 획득할 수 있도록 최선의 노력을 다 할 것”이라고 말헸다.

종근당이 연구개발 파이프라인과 연구개발비 투자를 확대하며 신약 개발에 속도를 내고 있다. 지난해 매출액 대비 약 12.2%인 1814억원을 투자해 유전자치료제, 세포치료제와 같은 첨단바이오의약품과 ADC 항암제 등으로 신약 개발 범위를 확대하며 ‘세상에 없던 신약’(First-in-class)과 ‘미충족 수요(Unmet needs) 의약품’을 타깃으로 연구개발에 집중하고 있다. 21일 종근당에 따르면 지난해 5월 세포∙유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업 이엔셀과 전략적 투자 및 세포∙유전자치료제 공동연구를 위한 양해 각서를 체결했다. 이어 같은해 9월에는 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하고 기존 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃(Undruggable Target)의 희귀∙난치성 치료제를 개발 중이다. 최근에는 네덜란드의 시나픽스와 항체·약물 접합체 기술 도입 계약을 체결하고 항체·약물 접합체 플랫폼 기술 3종 GlycoConnect™, HydraSpace™, toxSYN™의 사용권리를 확보해 ADC 항암제 개발에도 나서고 있다. 연구 및 임상시험과 관련해 산학연 협력과 교류를 강화하고 국내∙외 기업들과 오픈 이노베이션을 통한 공동개발도 추진 중이다. 바이오의약품 개발로 미래 먹거리 확보 종근당은 지난해 10월 식품의약품안전처로부터 황반변성치료제 바이오시밀러 ‘루센비에스(CKD-701)’의 품목 허가를 받았다. 루센비에스는 라니비주맙을 주성분으로 하는 고순도의 루센티스 바이오시밀러로 종근당의 순수 독자 기술인 항체절편 원료제조 기술로 양산돼 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 등에 사용되는 안과질환 치료제다. 종근당은 2012년 바이오시밀러 자체 플랫폼 기술을 적용해 고생산성 균주를 개발하고 라니비주맙 항체 원료의약품의 제조기술을 확보했다. 천안공장에서 제조한 상용화 원료의약품을 기반으로 2018년 9월부터 2021년 3월까지 서울대학교병원을 비롯한 25개 병원에서 습성 연령관련 황반변성 환자 312명을 대상으로 루센비에스의 임상 3상을 진행했다. 바이오신약 개발에도 도전하고 있다. 지난해 9월 유럽종양학회에서 항암 이중항체 바이오 신약인 CKD-702의 임상 2상 권장 용량을 결정하고 약동학적 특징, 안전성 및 항종양 효과를 평가한 임상 1상 Part 1 결과를 발표하며 그 가능성을 확인했다. CKD-702는 암세포주에서 암의 성장과 증식에 필수적인 상피세포성장인자 수용체(EGFR)와 간세포성장인자 수용체(c-Met)를 동시에 표적하는 항암 이중항체다. EGFR과 cMET에 동시에 결합해 두 수용체의 분해를 유도하고 신호를 차단하여 암세포 증식을 억제한다. 종근당은 현재 비소세포폐암을 적응증으로 CKD-702의 임상 1상 Part 2를 진행 중이다. 향후 바이오마커를 기반으로 선별된 환자의 치료 효과를 확인하여 미충족 수요가 높은 다양한 암으로 적용 범위를 확대하는 연구도 진행할 계획이다.

삼성바이오에피스가 글로벌 블록버스터 의약품인 자가면역질환 치료제 ‘휴미라’의 바이오시밀러(복제약) ‘SB5’를 개발해 두 약품간 상호교환성을 확인하기 위한 임상을 마쳤다. 29일 업계에 따르면 삼바에피스는 SB5(미국 제품명 하드리마)의 상호교환성 확인 임상 완료 소식을 글로벌 임상시험 정보 제공 사이트 ‘클리니컬 트라이얼즈’에 게시했다. 이번 임상은 하드리마의 시장 경쟁력을 높이기 위해 진행됐다. 하드리마는 이미 미국식품의약국(FDA)으로부터 허가를 받았지만, 최대 의약품 시장인 미국에서 의사 개입 없이 약국에서 대체 처방할 수 있도록 하려면 별도의 안정성과 효능을 입증해야 했다는 설명이다. 이에 따라 삼바에피스는 지난해 8월부터 폴란드, 체코 등 유럽 4개 국가에서 만성 판상 건선 환자 371명을 대상으로 임상을 진행했다. 해당 임상 데이터를 분석해 하드리마와 휴미라를 대체·교체해서 처방할 때 약효와 안전성 등을 재확인할 예정이다. 오는 6월 말 특허가 풀리는 휴미라를 두고 국내외 제약사들은 바이오시밀러 제품 출시에 열을 올리고 있다. 휴미라는 류머티즘 관절염이나 건선, 크론병 등의 질병에 주로 쓰이는데, 지난 2012년부터 2021년까지 코로나19 백신을 제외하면 세계 전체 의약품 중 매출 1위를 차지한 블록버스터 약이다. 지난해 매출은 약 212억 3,700만 달러(약 27조 6000억원)에 달했다. 현재 미국 시장에서 상호교환성이 승인된 휴미라 바이오시밀러는 베링거인겔하임의 ‘실테조’가 유일하다. 국내에선 삼바에피스와 셀트리온이 오는 7월 미국 시장에 제품 출시를 목표로 하고 있다. 셀트리온은 앞서 23일(현지시간) FDA로부터 휴미라 바이오시밀러 ‘CT-P17’(제품명 유플라이마)의 품목 허가를 획득했다. 지난해부터 미국과 유럽에 유플라이마와 휴미라 간 상호교환성 확보를 위한 글로벌 임상 3상 시험계획(IND)을 승인받고 임상을 진행 중이다.

SK그룹은 지정학적 위기, 글로벌 공급망 재편, 금융 시장 불안 등 기업을 둘러싼 불투명한 경영 환경 속에서도 ‘SK 경영시스템 2.0’을 구축하고 파이낸셜 스토리 재구성을 통해 위기를 극복해 간다는 전략이다. 먼저 SK온은 지난해 7월 글로벌 완성차 업체인 포드자동차와 함께 전기차용 배터리생산 합작법인 ‘블루오벌SK’(BlueOval SK)을 설립했다. 미국 테네시, 켄터키 지역에 총 3개 공장이 완공되면 연간 배터리 셀 생산능력은 총 129GWh에 달하게 된다. SK㈜와 SK E&S는 2021년 각각 8000억원을 출자, 총 약 1조 6000억원을 공동 투자해 친환경 에너지인 수소 관련 핵심 기술력을 보유한 미국 플러그파워(Plug Power)의 지분 9.9%를 확보해 최대 주주가 됐다. 또한 SK E&S는 플러그파워와 지난해 1월 합작회사 SK플러그 하이버스(SK Plug Hyverse)를 설립하고 아시아 시장 내 수소사업도 공동으로 추진하고 있다. 이와 함께 차세대 원전으로 주목받는 소형모듈원자로(SMR)에도 지속적으로 투자하고 있다. SK㈜와 SK 이노베이션은 차세대 소형모듈원자로 설계기업인 테라파워와 포괄적 사업협력을 맺고 공동 기술 개발 및 상용화 협력에 나섰다. 반도체 분야에서는 최근 SK하이닉스가 세계 최초로 D램 단품 칩 12개를 수직 적층해 현존 최고 용량인 24GB를 구현한 HBM3 신제품을 개발하는 데 성공했다. HBM(고대역폭 메모리)은 여러 개의 D램을 수직으로 연결해 기존 D램보다 데이터 처리 속도를 혁신적으로 끌어올린 고성능으로, HBM3는 HBM 4세대 제품이다. TSV 기술이 적용된 HBM3는 풀HD 영화 163편을 1초에 전송할 수 있는 초당 819GB의 속도를 구현한다. 디지털 분야에서는 최근 유영상 SK텔레콤 사장이 주총 현장에서 SKT 2.0 시대 출범과 함께 AI컴퍼니로의 도약에 만전을 기하고 있다. 유 사장은 ▲유무선 통신 ▲미디어 ▲엔터프라이즈(Enterprise) ▲아이버스(AIVERSE) ▲커넥티드 인텔리전스(Connected Intelligence) 등 5대 사업군의 견고한 성장을 지속함과 동시에 AI 컴퍼니로의 본격적인 도약을 위한 구체적인 방법론으로 ▲코어 비즈(Core Biz.)의 AI 혁신 ▲AI 서비스로 고객 관계 강화 ▲산업 전반으로 AI를 확산하는 AIX 등 3대 핵심 전략 축을 제시했다. SK바이오사이언스는 대한민국 1호 코로나19 백신인 ‘스카이코비원(SKYCovione) 멀티주’를 출시한 바 있다. 지난 4월엔 백신 생산공장인 안동 L하우스에서 비전 선포식을 열고 ‘글로벌 바이오 허브’로 도약할 것을 다짐했다. SK바이오팜은 성인 뇌전증 환자에게 유의미한 발작 완전 소실률을 보여준 뇌전증 혁신 신약 ‘세노바메이트’에 대해 지난 3월 청소년 전신 발작 뇌전증에 대한 임상 3상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다.

종근당이 연구개발비 투자와 연구개발 파이프라인을 대폭 확대하며 신약 개발에 속도를 높이고 있다. 2022년 매출액 대비 약 12.2%인 1814억원을 투자해 유전자치료제, 세포치료제와 같은 첨단바이오의약품과 ADC 항암제 등으로 신약 개발 범위를 확대하며 ‘세상에 없던 신약’(First-in-class)과 ‘미충족 수요(Unmet needs) 의약품’을 타깃으로 연구개발에 집중하고 있다. 종근당은 지난해 5월 세포∙유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업 이엔셀과 전략적 투자 및 세포∙유전자치료제 공동연구를 위한 양해 각서를 체결했다. 이어 9월에는 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃(Undruggable Target)의 희귀∙난치성 치료제를 개발하고 있다. 최근에는 네덜란드의 시나픽스와 항체·약물 접합체 기술 도입 계약을 체결하고 항체·약물 접합체 플랫폼 기술 3종 ‘GlycoConnect’, ‘HydraSpace’, ‘toxSYN’의 사용권리를 확보해 ADC 항암제 개발에도 나서고 있다. 연구 및 임상시험과 관련해 산학연 협력과 교류를 강화하고 국내∙외 기업들과 오픈 이노베이션을 통한 공동개발도 진행하겠다는 전략이다. 바이오의약품 개발로 미래 먹거리 확보 종근당은 지난해 10월 식품의약품안전처로부터 황반변성치료제 바이오시밀러 ‘루센비에스’(CKD-701)의 품목 허가를 받았다. 루센비에스는 라니비주맙을 주성분으로 하는 고순도의 루센티스 바이오시밀러로 종근당의 순수 독자 기술인 항체절편 원료제조 기술로 양산돼 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 등에 사용되는 안과질환 치료제다. 종근당은 2012년 바이오시밀러 자체 플랫폼 기술을 적용해 고생산성 균주를 개발하고 라니비주맙 항체 원료의약품의 제조기술을 확보했다. 천안공장에서 제조한 상용화 원료의약품을 기반으로 2018년 9월부터 2021년 3월까지 서울대학교병원을 비롯한 25개 병원에서 습성 연령관련 황반변성 환자 312명을 대상으로 루센비에스의 임상 3상을 진행했다. 종근당은 바이오신약 개발에도 도전하고 있다. 지난해 9월 유럽종양학회에서 항암 이중항체 바이오 신약인 CKD-702의 임상 2상 권장 용량을 결정하고 약동학적 특징, 안전성 및 항종양 효과를 평가한 임상 1상 파트(Part)1 결과를 발표하며 그 가능성을 확인했다. CKD-702는 암세포주에서 암의 성장과 증식에 필수적인 상피세포성장인자 수용체(EGFR)와 간세포성장인자 수용체(c-Met)를 동시에 표적하는 항암 이중항체다. EGFR과 cMET에 동시에 결합해 두 수용체의 분해를 유도하고 신호를 차단하여 암세포 증식을 억제한다. 종근당은 현재 비소세포폐암을 적응증으로 CKD-702의 임상 1상 파트2를 진행 중이다. 향후 바이오마커를 기반으로 선별된 환자의 치료 효과를 확인하여 미충족 수요가 높은 다양한 암으로 적용 범위를 확대하는 연구도 진행할 계획이다.

뇌졸중 치료제로 개발 중인 ‘넬로넴다즈’의 임상 3상 환자 등록이 완료됐다. 11일 지엔티파마는 당초 예정했던 일정보다 1년 이상 빠르게 마지막 환자에 대한 투약이 마무리되면서 목표 환자 496명의 등록을 마쳤다며 이같이 밝혔다. 지엔티파마에 따르면 국내 처음으로 식품의약품안전처의 승인을 받아 진행된 임상 3상은 12시간 이내에 동맥 내 혈전제거술을 받는 중증 뇌졸중 환자에게서 넬로넴다즈의 장애 개선 효과를 검증한다. 임상 3상 주요 결과는 오는 4분기 공개될 예정이며, 결과에 따라 식품의약품안전처에 품목허가를 신청해 내년 하반기 치료제를 출시한다는 계획이다. 이번에 환자 등록을 완료한 임상 3상의 1차 유효성 평가 지표는 뇌졸중 환자의 장애를 평가하는 수정랭킨척도(mRS)의 점수분포로, 장애 개선 효과를 검증한다. 2차 유효성 평가 지표는 ▲독립활동이 가능한 환자의 비율 증가 ▲장애 증상이 없는 환자의 비율 증가 ▲뇌경색 방지 효과 ▲증상성 뇌출혈(혈전제거술의 주요 부작용) 방지 효과로, 위약 대비 약효를 검증한다. 마지막 투약 환자에 대한 관찰은 오는 7월 초에 종료될 예정이다. 지엔티파마가 과학기술정보통신부와 경기도 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 NMDA 수용체 활성을 억제하고 동시에 활성산소를 제거하는 신물질로, 뇌졸중 후 뇌세포 사멸을 방지하는 ‘다중표적’ 뇌세포 보호 약물이다. 지엔티파마 관계자는 “넬로넴다즈의 안전성과 약효는 그동안 진행된 임상 시험에서 입증됐다”면서 “8시간 이내에 혈전제거술을 받은 뇌졸중 환자 209명을 대상으로 완료한 임상 2상에서 넬로넴다즈를 투여받은 환자가 플라시보(위약)에 비해 장애가 개선된 것을 확인했다”고 말했다.