에스바이오메딕스, 파킨슨병 세포치료제 ‘TED-A9’ 임상 1/2a상 24개월 추적관찰 결과 공개
에스바이오메딕스는 파킨슨병 세포치료제 ‘TED-A9’의 임상 1/2a상 24개월 추적관찰에서 장기 안전성과 운동성 지표 개선을 확인했다고 밝혔다.
TED-A9는 인간 배아줄기세포를 중뇌 복측 도파민 신경전구세포로 분화시킨 세포치료제다. 도파민 신경세포 사멸에 대응하는 재생치료를 목적으로 개발 중이다. 이번 임상시험은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명을 대상으로 진행됐다. 저용량군 6명에게는 315만 개, 고용량군 6명에게는 630만 개의 세포를 투여했으며, 96주(24개월) 동안 안전성과 유효성을 평가했다. 전체 피험자의 평균 유병 기간은 10년 이상이다.
운동기능 평가 지표인 MDS-UPDRS Part Ⅲ(OFF)는 24개월 시점에 저용량군에서 평균 15.0점, 고용량군에서 평균 18.5점 감소했다. 고용량군의 감소 폭은 12개월 15.5점, 18개월 16.5점, 24개월 18.5점으로 나타났다. MDS-UPDRS Total(OFF) 지표는 저용량군 27.8점, 고용량군 35.0점 감소해 질환 중증도의 변화를 보였다. 호엔야 척도(OFF)는 24개월 시점에 저용량군 평균 1.0단계, 고용량군 평균 1.7단계 감소했으며, 고용량군의 단계 변화는 평균 약 7.7년의 질병 진행 기간에 해당하는 수치다.
파킨슨 일지(PD Diary) 분석 결과, 약효 소실 시간(OFF-time)은 24개월 시점에 저용량군 평균 4.7시간, 고용량군 평균 2.8시간 감소했다. 이상운동증이 없는 약효 발현 시간(ON-time without dyskinesia)은 저용량군 평균 4.1시간, 고용량군 평균 4.8시간 증가했다. 사측은 해당 ON-time 관련 지표가 미국 식품의약국(FDA) Pre-IND 미팅에서 미국 후기 임상의 핵심 평가변수로 설정한 항목과 동일한 계열이라고 설명했다.
뇌 영상 지표인 [¹⁸F]FP-CIT PET 판독 결과에서도 변화가 관찰됐다. 후방 배측 피각의 도파민 수송체(DAT) 결합능을 반영하는 SBR 수치는 고용량군에서 이식 전 대비 12개월 시점 18.0%, 24개월 시점 20.9% 증가해 두 시점 모두 통계적 유의성을 확보했다.
안전성 평가에서는 24개월까지 TED-A9과 관련된 이상사례가 보고되지 않았다. 전체 보고된 43건의 이상사례 중 대다수는 Grade 1·2 등급이었으며, 임상시험약과의 인과관계는 없는 것으로 평가됐다. 중대한 이상사례는 혈소판감소증, 추간판파열, 전신쇠약, 사망이 각 1건씩 총 4건 발생했으나, 모두 TED-A9과 무관한 것으로 분류됐다. 용량제한독성 및 종양 형성, 이식 세포의 과증식 현상도 관찰되지 않았다.
김동욱에스바이오메딕스 대표는 “이번 24개월 결과는 TED-A9의 효과가 장기적으로 이어질 가능성을 보여준 성과”라며 “미국 상업화 임상 개시를 위한 근거가 한층 탄탄해졌다. 앞으로 국내와 미국, 일본을 잇는 글로벌 개발 전략을 체계적으로 추진할 계획”이라고 밝혔다.
에스바이오메딕스는 올해 중 미국 FDA에 임상 3상 계획(IND)을 신청할 예정이다. 오는 7월 8일부터 11일까지 캐나다 몬트리올에서 개최되는 ISSCR 2026 연례학술대회에서 이번 24개월 추적관찰 결과를 공식 발표한다. 회사는 2025년 10월 FDA와 Pre-IND 미팅을 완료했으며, 향후 Type C 미팅을 통해 후기 임상 디자인을 협의하고 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)와의 사전상담도 병행 중이다.