종근당이 연구개발비 투자와 연구개발 파이프라인을 확대하며 신약 개발에 속도를 높이고 있다. 2021년 매출액 대비 12.2%인 1628억원을 투자해 연구개발 파이프라인을 2년 새 56개에서 87개로 31개 확대한 데 이어 지난해 국내 임상 승인 21건으로 5년 연속 임상 건수 최다 1위를 기록했다. 이런 노력은 성과로 나타나고 있다. 황반변성 치료제 바이오시밀러 ‘루센비에스’는 네스벨에 이은 종근당의 두 번째 바이오시밀러로 지난해 10월 품목허가를 받고 지난 13일 출시됐다. 비소세포폐암 치료제로 개발 중인 항암이중항체 바이오신약 ‘CKD-702’는 지난해 9월 열린 유럽종양학회(ESMO)에서 약동학적 특징과 안전성을 확인한 임상 1상 Part 1의 결과를 발표했다. 샤르코-마리-투스 치료제로 개발 중인 ‘CKD-510’은 지난해 5월 국제 말초신경학회(PNS)에서 유럽 임상 1상 및 비임상 연구 결과를 발표한 데 이어 8월에는 유럽심장학회(ESC)에서 심방세동 치료제로의 개발 가능성을 확인한 전임상 연구 결과도 내놓았다. 먼저 지난 13일 출시한 황반변성 치료제 루센비에스는 라니비주맙을 주성분으로 하는 고순도의 루센티스 바이오시밀러로, 항체절편 원료제조 기술로 양산돼 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 등에 사용되는 안과질환 치료제다. CKD-702는 암세포주에서 암의 성장과 증식에 필수적인 상피세포성장인자 수용체(EGFR)와 간세포성장인자 수용체(c-Met)를 동시에 표적하는 항암 이중항체다.

종근당이 연구개발비 투자와 연구개발 파이프라인을 확대하며 신약 개발에 속도를 높이고 있다. 2021년 매출액 대비 12.2%인 1628억원을 투자해 연구개발 파이프라인을 2년 새 56개에서 87개로 31개 확대한 데 이어 지난해 국내 임상 승인 21건으로 5년 연속 임상 건수 최다 1위를 기록했다. 이런 노력은 성과로 나타나고 있다. 황반변성 치료제 바이오시밀러 ‘루센비에스’는 네스벨에 이은 종근당의 두 번째 바이오시밀러로 지난해 10월 품목허가를 받고 지난 13일 출시됐다. 비소세포폐암 치료제로 개발 중인 항암이중항체 바이오신약 ‘CKD-702’는 지난해 9월 열린 유럽종양학회(ESMO)에서 약동학적 특징과 안전성을 확인한 임상 1상 Part 1의 결과를 발표했다. 샤르코-마리-투스 치료제로 개발 중인 ‘CKD-510’은 지난해 5월 국제 말초신경학회(PNS)에서 유럽 임상 1상 및 비임상 연구 결과를 발표한 데 이어 8월에는 유럽심장학회(ESC)에서 심방세동 치료제로의 개발 가능성을 확인한 전임상 연구 결과도 내놓았다. 먼저 지난 13일 출시한 황반변성 치료제 루센비에스는 라니비주맙을 주성분으로 하는 고순도의 루센티스 바이오시밀러로, 항체절편 원료제조 기술로 양산돼 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 등에 사용되는 안과질환 치료제다. CKD-702는 암세포주에서 암의 성장과 증식에 필수적인 상피세포성장인자 수용체(EGFR)와 간세포성장인자 수용체(c-Met)를 동시에 표적하는 항암 이중항체다. EGFR과 cMET에 동시에 결합해 두 수용체의 분해를 유도하고 신호를 차단해 암세포 증식을 억제한다. 또한 면역세포가 암세포에 살상기능을 발휘하도록 돕는 항체 의존성 세포 독성(ADCC)을 일으키는 작용기전으로 표적항암제의 내성 문제를 해결할 수 있는 바이오 신약으로 기대를 모으고 있다. CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약후보 물질이다. 종근당에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 임상 1상에서 안전성과 내약성이 입증됐다고 한다. 약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 확보하고 유럽 임상 2상을 준비하고 있다.

당뇨는 주로 중년 이상의 성인에서 잘 발생하는 2형 당뇨와 소아에서 발생하는 1형 당뇨로 나뉜다. 1형 당뇨의 경우 인슐린을 분비하는 췌장의 베타 세포가 파괴되어 생기기 때문에 어린 나이부터 매일 몇 번씩 혈당을 체크하고 인슐린 주사를 맞아야 한다. 이를 치료하기 위해 췌장을 이식하는 경우 장기도 부족하지만, 평생 면역 억제제를 복용해야 한다는 큰 문제점이 있다.  따라서 과학자들은 면역 억제제를 사용하지 않거나 혹은 사용을 최소화한 미니 췌장 이식 기술을 연구하고 있다. 최근 휴스턴 메소디스트 병원의 과학자들은 새로운 방식의 임플란트형 췌장 세포 이식 장치인 NICHE (Neovascularized Implantable Cell Homing and Encapsulation)를 개발했다.  NICHE의 가장 큰 장점은 이식을 위한 수술이 필요 없다는 것이다. 동전보다 약간 큰 크기의 임플란트형 기기를 피부를 조금 절개하고 피부 아래 넣는 것이 전부다. 내부에는 췌장의 인슐린 분비 세포를 배양한 직사각형 형태의 용기와 이를 둘러싼 면역 억제제 투여 용기가 있다. 피부 아래 조직에 NICHE를 이식하면 작은 미세 혈관이 배양 조직에 자라 들어와 인슐린 생산에 필요한 영양분과 산소를 스스로 공급한다. 그리고 혈액 속 혈당 수치를 파악해 인슐린을 적절히 분비한다.  물론 이 경우에도 면역 반응을 피할 순 없지만, 몸 전체에 면역 억제제를 투여하는 대신 소량의 면역 억제제가 조금씩 새어 나와 임플란트 내부에서만 면역 반응을 억제한다는 것이 가장 큰 차별점이다. 따라서 알약으로 복용하는 면역 억제제처럼 전신의 면역 반응을 억제해 여러 병원균과 바이러스, 기생충 감염에 취약한 상태로 만들지 않아 소아청소년기부터 사용해도 부작용을 최소화할 수 있다. 이 연구 결과는 저널 네이처 커뮤니케이션스에 발표됐다.  현재 NICHE는 전임상 단계로 연구팀은 프로토타입 장치를 개량해 임상 시험을 준비 중이다. 임상에 성공하더라도 상당히 오랜 시간이 걸리겠지만, 이론처럼 부작용을 최소화하고 안전하게 혈당을 조절할 수 있다면 앞으로 당뇨 치료에 획기적인 돌파구를 마련할 수 있을 것으로 기대된다. 

AI 신약개발 기업 바스젠바이오(대표 김호, 장일태)는 삼진제약(대표 최용주)과 신약후보물질에 대한 발굴과 효능 평가를 위한 공동연구 업무협약(MOU)을 체결했다고 24일 밝혔다. 이번 협약으로 두 기업은 각자의 전문 분야를 특화해 바스젠바이오는 독자 개발한 AI 신약개발 플랫폼 ‘딥시티’(DEEPCT)로 신약 후보물질 발굴과 임상시험 최적화에 집중하고, 삼진제약은 발굴된 후보물질의 효능을 검증하여 주요 파이프라인을 강화하는 데에 동의했다. 바스젠바이오는2020년 독점적으로 확보한 약 16만명의 유전체 코호트를 기반으로 근거 중심의 신약개발이 가능한 AI 플랫폼 딥시티(DEEPCT)를 개발했다. 해당 플랫폼은 환자 관점에서 효과성, 안전성, 재현성을 사전에 검증하여 약물을 설계하는 데 특화된 기술이다. 특히 이번 공동연구를 통해서 바스젠바이오는 발굴한 약물 후보물질이 전임상은 물론 임상시험까지 성공적으로 수행될 수 있도록 삼진제약을 전폭적으로 지원할 예정이다. 바스젠바이오 김두환 최고기술책임자는 “바스젠바이오의 데이터와 기술력이 삼진제약의 파이프라인 강화에 큰 힘을 실어줄 것”이라며 “두 기업의 협력이 AI 기반 바이오텍과 제약사의 모범 사례가 되도록 빠르고 성공적인 결과물을 내는 데에 집중하겠다”고 전했다. 한편, 바스젠바이오는 자체 개발한 AI 신약개발 플랫폼으로 국내 대학병원 및 제약사와 연구 협력을 확대하고 있다. 아시아 최대 규모의 바이오재팬 2022 등 바이오기업 파트너링 행사 참가를 통해 다수의 글로벌 제약사들과 공동연구개발, 기술 상용화에 대한 상호협력을 강화하며 글로벌 비즈니스 확장을 진행하고 있다.

국내 인구 20%에 해당하는 1000만여명(잠재인구 포함)이 ‘탈모’로 추정되는 가운데 우리 제약바이오 기업의 탈모 치료제 도전이 계속되고 있다. 기존 탈모 약의 부작용과 한계를 넘어서는 혁신 신약 후보 물질의 연구 진척 등 탈모인들에게 반가운 소식도 이어지고 있다. 21일 업계 등에 따르면 JW중외제약은 지난 15~19일 일본에서 열린 ‘윈트(Wnt) 2022’ 국제학회에서 윈트(세포 등에 필수적인 역할을 하는 신호전달 경로) 표적 탈모치료제 ‘JW0061’의 작용기전과 전임상 효능평가 결과를 최초로 공개했다. 남성호르몬이나 혈관 확장을 기전으로 삼아 부작용과 재발이 우려되는 기존의 탈모 치료제와 달리 JW0061은 모낭 증식과 모발 재생을 직접 타켓팅해 부작용을 줄인 치료제를 개발할 수 있을 것이란 게 JW중외제약의 설명이다. 연구팀은 이번 학회에서 동물 모델에 ‘JW0061’, ‘탈모 표준치료제’, ‘위약’을 각각 바르고 34일째에 모발 성장과 모낭 생성 정도를 확인했고 그 결과 JW0061이 위약군 대비 높은 발모 효과를 보였다고 발표했다. 줄기세포를 이용한 탈모치료제를 개발하고 있는 바이오벤처 프롬바이오도 지난달 한국식품영양과학회 국제심포지엄에서 관련 세션을 진행하며 주목받았다. 프롬바이오는 올해 지방 유래 줄기세포 동결 보존제와 지방유래 줄기세포 분리방법, 모유두세포(모낭형성과 모발 생장에 중요한 역할을 하는 세포)의 배양방법 등 탈모 줄기세포 치료제 개발과 관련해 특허 4건을 취득했다. 이 기술을 적용하면 증상 완화 효과에 그치는 현재 치료제의 한계를 뛰어넘어 효능은 물론 유전적 부작용과 면역 거부 반응을 낮춘 신약 개발이 가능할 것이란 기대다. 한편 유유제약은 지난 18~21일(현지시간) 호주 멜버른에서 열린 세계모발학회에서 ‘두타스테리드’ 정제의 미국·유럽 임상시험 계획을 발표했다. 이번 임상은 탈모 치료에 쓰이는 두타스테리드 크기를 3분의 1로 줄여 환자의 복용 편의성을 개선하는 게 목적이다. 전립선 비대증 치료에 쓰이는 두타스테리드는 한국과 일본에선 탈모치료제로 처방되고 있지만 미국과 유럽에선 아직 허가를 받지 못했다.

●‘아베오’ 8천억원 인수 결정…“가장 중요한 이정표”LG화학이 국내 기업 최초로 미국식품의약국(FDA) 승인 신약을 보유한 미국 혁신 항암제 기업을 인수한다. 신학철 LG화학 부회장은 이번 인수를 “바이오사업 역사상 가장 중요한 이정표”라고 평가했다. LG화학은 미국 FDA 승인 신장암 치료제를 보유한 ‘아베오 파마슈티컬스(AVEO)’를 5억 6600만 달러(약 8000억원)에 인수 결정했다고 18일 밝혔다. 국내 기업이 FDA 승인 신약을 보유한 회사를 인수하는 것은 처음으로, LG화학은 아베오 지분 100%를 인수한다. 아베오는 2002년 미국 메사추세츠주 보스톤에 설립, 임상개발·허가·영업·마케팅 등 항암시장에 특화된 종합적인 역량을 확보한 기업이다. 2010년 나스닥에 상장됐고, 지난해 신장암을 표적으로 하는 치료제 ‘포티브다(FOTIVDA)’의 미국 FDA 허가를 획득한 후 매 분기 견조한 매출 성장세를 이어가고 있다. 올해 매출은 전년 대비 3배 가까이 성장한 1500억원을 달성할 것으로 보인다. 2027년 매출은 미국 증권사 컨센서스 기준으로 5000억원이 전망된다. 포티브다와 함께 현재 진행 중인 면역항암제의 병용 임상에 성공하면 치료제의 적용 범위가 확장돼 추가적인 매출 성장이 기대된다고 회사 측이 설명했다. 이번 인수합병은 LG화학이 보유 자산 등을 활용해 미국 보스톤 소재 생명과학 자회사 LG CBL에 인수자금을 출자하고, LG CBL이 특수목적법인(SPC)을 설립해 아베오 인수합병을 진행하게 된다. 향후 아베오의 주주총회 과반 승인, 외국인투자심의위원회 심의 등 절차가 진행되며, 이번 이사회 이후 합병 완료까지 약 3~6개월 소요될 것으로 전망된다. LG화학은 이번 인수를 통해 단기간에 미국내 항암 상업화 역량을 확보하는 한편 전 세계에서 가장 큰 의약품 시장인 미국에 다양한 자체 개발 신약을 출시할 수 있는 교두보를 마련하게 됐다. 아베오가 판매 중인 FDA 승인 항암 신약 포티브다는 지난 8월 미국항암치료가이드라인(NCCNG)의 권고 약제 지위를 획득, 신장암 치료제로서의 위상을 굳혔다. 또 임상 3상 진행 중인 두경부암 치료제 등 임상개발 단계 항암 파이프라인을 3개 확보있으며, 적기 개발에 성공하면 모두 2030년 내 FDA 승인이 예상된다는 LG화학의 설명이다. LG화학은 고형암 세포치료제 등 9개 항암 파이프라인을 포함해 통풍, 비만 치료제 등 총 20개의 개발단계(전임상 및 임상) 신약 파이프라인을 확보하고 있다. LG화학은 미국 상업화 역량을 조기 확보함으로써 향후 신약 출시 초기부터 시장 진입을 가속화할 것으로 예상된다. LG화학은 아베오의 상업화 및 임상 역량을 내재화해 2027년 생명과학부문 매출 약 2조원을 달성할 계획이다. 신 부회장은 “이번 인수 결정은 LG화학 바이오사업 40여년 역사상 가장 중요한 이정표이자 이 사업이 글로벌로 도약하는 기틀을 마련한 것”이라며 “미국 상업화 역량 강화를 통해 현지 매출 확대에 적극 나서는 한편 항암 중심의 미국 임상 및 허가 역량을 한층 높여 글로벌 혁신 제약사로 도약하는데 속도를 낼 것”이라고 말했다.

경희대학교는 본교 한의과대학 김선광 교수 연구팀이 서울대학교 의과대학 김상정 교수 연구팀과 함께 ‘뉴로이미징-AI 융합기술’을 활용해 세계 처음으로 생쥐가 느끼는 통증을 실시간 측정하는 데 성공했다고 5일 밝혔다. 한국연구재단의 지원으로 진행된 이번 연구는 ‘Development of a spontaneous pain indicator based on brain cellular calcium using deep learning’이란 제목의 논문으로 지난달 18일 의학(연구·실험) 분야 저널 중 하나인 ‘실험분자의학(Experimental & Molecular Medicine, EMM)’의 온라인판에 게재됐다. ‘만성통증’은 전 세계에서 수백만명의 환자가 보고되는 난치성 질환이다. 별다른 외부 자극 없이 통증이 지속적으로 나타나는 ‘자발통’은 만성통증의 가장 중요한 임상 문제 질환으로 꼽힌다. 김선광 교수 연구팀에 따르면 최신 현미경 기법인 ‘생체 내 다광자 칼슘 이미징(In Vivo Multi-photon Calcium Imaging)’을 활용해 깨어 있는 생쥐의 대뇌피질에서 수백 개의 신경세포 활동을 동시에 기록하고 딥러닝 알고리즘인 ‘AI-bRNN’ 기술로 분석해 생쥐가 언제 얼마나 아픈지를 객관적으로 정량화하는 데 성공했다. 이 뇌신경-AI 융합기술을 기존 진통제의 효능평가에 적용한 결과, 임상에서 나타나는 결과와 가장 유사한 결과가 나타났다는 게 연구팀의 설명이다. 연구팀은 딥러닝을 활용한 뇌 신호 분석기법을 다양한 뇌 영역과 세포 타입에도 적용할 수 있을지도 확인했다고 밝혔다. 연구팀은 소뇌(Cerebellum) 버그만 글리아세포(Bergman glia)의 칼슘 신호 데이터를 기반으로 딥러닝 모델을 학습했다. 이 딥러닝 모델은 캡사이신으로 유도된 통증을 성공적으로 측정했다. 통증과 구별되는 체성감각피질에서 나타나는 가려움(Itch) 신호도 판정할 수 있는지도 파악했다. 김선광 교수는 “이번 연구를 통해 전임상 동물 모델에서 통증을 실시간으로 측정하는 세계 유일의 뇌신경-AI 융합 원천기술을 확보했다”며 “향후 만성통증의 진단 및 진통제 혁신 신약 개발에 광범위하게 응용할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

종근당은 식품의약품안전처로부터 천연물 신약 위염 치료제 ‘지텍’(성분명 육계건조엑스)의 품목허가를 획득했다고 19일 밝혔다. 지텍은 녹나무와 육계나무의 줄기 껍질을 말린 약재인 육계에 종근당이 자체 개발한 신규 추출법을 적용한 천연물 소재의 급성·만성 위염 치료제다. 종근당은 2013년부터 기존 약물에 대비해 차별화 가능성이 있는 생약 소재와 추출법을 탐색하다 육계의 위염 치료 효능을 확인하고 개발에 착수했다. 전임상에서 항염증, 위에서 점액 분비를 촉진하는 효과 등을 확인하고 본격적으로 임상에 착수해 임상 2상에서 위약 및 기존 합성의약품, 천연물의약품 대비 우수한 위염 개선 효과를 확인했다. 2019년 10월부터 진행된 임상 3상은 기존 약물 대비 우월성을 입증하는 방향으로 진행됐다. 국내 위염 환자 242명을 지텍 투여군과 대조약(애엽 95% 에탄올연조엑스) 투여군으로 나눠 분석한 결과 기존 치료제 대비 우수한 위염 치료 효과를 확인했다. 종근당 관계자는 “일본을 포함한 다수 국가와 해외 진출을 협의하는 중”이라면서 “국내에서 건강보험 등재 절차와 발매 준비를 마친 후 출시할 계획”이라고 밝혔다. 국내 위염 치료제 시장은 연간 3500억원에 달한다.

종근당은 식품의약품안전처로부터 천연물 신약 위염 치료제 ‘지텍(성분명 육계건조엑스)’의 품목허가를 획득했다고 19일 밝혔다. 지텍은 녹나무와 육계나무의 줄기 껍질을 말린 약재인 육계에 종근당이 자체 개발한 신규 추출법을 적용한 천연물 소재의 급·만성 위염 치료제다.종근당은 2013년부터 기존 약물 대비 차별화 가능성이 있는 생약 소재와 추출법을 탐색하다 육계의 위염 치료 효능을 확인하고 개발에 착수했다. 전임상에서 항염증, 위에서 점액분비를 촉진하는 효과 등을 확인하고 본격적으로 임상에 착수해 임상 2상에서 위약과 기존 합성의약품, 천연물의약품 대비 우수한 위염 개선 효과를 확인했다. 2019년 10월부터 진행된 임상 3상은 기존 약물 대비 우월성을 입증하는 방향으로 진행됐다. 국내 위염 환자 242명을 지텍 투여군과 대조약(애엽95%에탄올연조엑스) 투여군으로 나눠 분석한 결과 기존 치료제 대비 우수한 위염 치료 효과를 확인했다. 종근당 관계자는 “일본을 포함한 다수 국가와 해외 진출을 협의 중에 있다”면서 “국내에서 건강보험 등재 절차와 발매 준비를 마친 후 출시할 계획”이라고 밝혔다. 국내 위염 치료제 시장은 연간 3500억원에 달한다.

신약을 개발할 때 약효보다 더 중요한 것은 유해성 여부이다. 신약 물질의 유해성을 파악하기 위해서는 세포나 동물을 이용한 전임상실험을 거쳐야 하지만 시간이 오래 걸린다는 단점이 있다. 국내 연구진이 전임상실험 없이 분자 구조만으로도 유해성을 예측할 수 있는 방법을 찾았다. 광주과학기술원(GIST) 전기전자컴퓨터공학부 연구팀은 심장박동을 조정하는 유전자 채널의 활동을 방해하는 약물을 사전에 파악할 수 있는 인공지능(AI) 예측 기술을 개발했다고 4일 밝혔다. 이번 연구 결과는 생명과학 분야 국제학술지 ‘생물정보학 브리핑’(Briefings in Bioinformatics)에 실렸다. 과학자들은 각종 질병 치료를 위한 약물 개발에 나서고 있다. 많은 신약 후보물질들은 임상시험 과정에서 다양한 부작용으로 신약 개발로 이어지지 못하는 경우가 많다. 특히 약물을 투여했을 때 심장의 활동 조절을 방해해 정상적인 심장박동 시스템을 무너뜨려 치명적 부작용이 생기는 심장 독성은 대표적인 부작용이다. 연구팀은 심장 부정맥을 유발할 수 있는 hERG 채널 저해제 관련 기존 예측 연구들에서는 사용되지 않은 빅데이터를 이용해 인공지능을 학습시켰다. 이를 통해 다양한 화합물 구조에 익숙해 분자 구조만으로도 문제를 예측할 수 있는 인공지능 기술을 개발했다. 지금까지 알려진 다양한 신약 개발 예측 인공지능 모델과 비교해 예측 신뢰도가 30% 이상 높다는 것이 확인됐다. 또 이번 기술은 신약 후보물질의 분자 구조 중 독성 원인이 되는 부분을 구체적으로 제시할 수 있다는 장점이 있다. 남호정 GIST 교수는 “약물 개발 초기 단계에서 약물의 심장 독성 유발 가능성을 높은 정확도와 신뢰도로 예측해 신약 개발 단계의 효율성, 약물 안정성 확보에 기여할 수 있는 중요한 연구”라며 “신약 개발 단계에서 시행착오를 획기적으로 줄여 신약개발 기간을 단축하는 데 도움을 줄 것으로 기대한다”고 말했다.

광주과학기술원(지스트) 전기전자컴퓨터공학부 남호정 교수 연구팀은 심장박동을 조정하는 유전자 hERG(human ether-à-go-go-related gene) 채널의 활동을 방해하는 약물을 개발 단계에서 파악할 수 있는 인공지능 예측 기술을 개발했다고 4일 밝혔다. 항암제 등 약물에 의한 심장 독성은 신약 개발에서 큰 난제로 꼽힌다. 독성 유발 잠재성을 평가하기 위한 가장 좋은 방법은 사람의 세포나 조직을 이용하는 것인데, 심장의 경우 일부를 잘라내는 수술이 매우 드물고 세포 분리 및 배양이 어려워 독성(毒性) 평가에 활용하는 것은 매우 어렵다. 또한 신약 개발 단계 중 전임상 단계에서 이뤄지는 생물학적·화학적 검증은 시간과 비용이 많이 든다는 단점이 있다. 연구팀은 심부정맥을 유발할 수 있는 ‘hERG 채널 저해제’ 예측을 위한 인공지능 기술을 개발하고, 기존 인공지능 모델과 비교해 높은 정확성·신뢰성·해석성을 확보(비교모델 대비 균형 정확도 3~18% 향상)하는 데 성공했다. 남호정 교수는 “이번 연구는 약물 개발 초기 단계에서 약물의 심장 독성 유발 가능성을 높은 정확도와 신뢰도로 예측함으로써 신약 개발 단계의 효율성 및 약물 안정성 확보에 크게 기여할 수 있는 중요한 연구”라고 강조했다.

감염병 치료제와 예방백신 개발을 위한 임상시험 지원 시스템이 본격 가동된다. 과학기술정보통신부는 8일 대전 한국생명공학연구원에서 국가전임상시험지원센터 현판식을 갖고 신·변종 감염병 치료제 및 백신 개발을 위한 전(前)임상시험의 상시 지원 체계를 본격 운영한다고 밝혔다. 전임상시험은 의약품을 개발할 때 사람을 대상으로 하는 임상시험에 들어가기 전에 세포나 생쥐, 원숭이 같은 동물로 약물 유효성, 안전성, 생체 독성을 평가하는 과정이다. 정부는 코로나19 발생 이후 SK바이오사이언스, 셀트리온 등 기업의 코로나19 치료제와 백신 개발을 위해 한시적으로 전임상시험 지원을 했다. 이번에 설치된 국가전임상시험지원센터에는 생명공학연구원, 국가마우스표현형분석사업단, 한국화학연구원, 안전성평가연구소, 한국파스퇴르연구소 등이 참여한다. 센터에서는 코로나19 치료제, 백신 후보물질의 전임상시험을 우선 지원하고 코로나19 상황 안정 여부에 따르 발생 가능성이 높은 감염병으로 지원 범위를 확대할 계획이다. 고서곤 과기부 연구개발정책실장은 “감염병의 특성상 출현 형태와 시점에 대한 예측이 어려워 신·변종 감염병이 발생했을 때 즉각 대응할 수 있는 체계를 선제적으로 갖추는 것이 매우 중요하다”며 “센터가 미래 미지의 감염병 ‘질병X’ 치료제와 백신을 신속하게 개발할 필요가 있을 때 중요한 역할을 할 것으로 기대한다”고 말했다. 고경철 센터장도 “코로나19 협의체를 통해 쌓은 전임상시험 지원 경험을 바탕으로 협력체계를 확대하고 고도화시켜 감염병에 대한 선제적 대응 역량을 강화함으로써 국민건강 증진에 앞장서겠다”고 밝혔다. 한편 센터는 오는 21일까지 코로나19 치료제·백신을 개발하는 국내 산·학·연 기관을 대상으로 전임상시험 지원을 위한 1차 모집을 한다. 자세한 정보와 신청은 센터 통합관리시스템 누리집(portal.kribb.re.kr/kpec)에서 가능하다.

종근당은 국내 임상뿐만 아니라 해외 임상을 추진하면서 신약 개발에 나서고 있다. 2020년 약 1500억원을 연구개발에 투자한 데 이어 지난해에도 매출액 대비 약 12%를 투자해 합성신약, 바이오 신약, 개량신약 등의 연구개발에 집중하고 있다. 종근당이 최근 가시적인 성과를 보이는 분야는 바이오 의약품이다. 종근당 제1호 바이오시밀러인 빈혈치료제 ‘네스벨’을 동남아와 중동에 연이어 수출하고 있다. 또한 황반변성 치료제 바이오시밀러 ‘CKD-701’의 임상 3상을 완료하고 지난해 7월 식품의약품안전처에 품목허가를 신청해 두 번째 바이오시밀러의 탄생을 기대하고 있다. 항암이중항체 바이오신약 ‘CKD-702’는 국가신약개발사업단의 지원 과제로 선정돼 임상 1상을 진행하고 있다. 먼저 CKD-701은 라니비주맙을 주성분으로 했다. CKD-701의 적응증인 황반변성은 눈 망막에서 빛을 받아들이는 조직인 황반이 노화와 염증으로 기능을 잃거나 심할 경우 실명에 이르게 하는 질환이다. 특히 비정상적으로 생성된 혈관(신생혈관)에서 누출된 삼출물이나 혈액이 망막과 황반의 구조적 변화와 손상을 일으키는 습성 황반변성은 65세 이상 노인 인구의 3대 실명 원인 중 하나로 꼽힌다. 종근당은 임상 3상에서 습성 황반변성 환자에게 CKD-701과 오리지널 약물을 각각 투여해 3개월 경과 후 최대교정시력(BCVA)을 비교 분석했다. 종근당 측은 “평가 결과 15글자 미만으로 시력이 손실된 환자의 비율이 CKD-701 투여군에서 146명 중 143명인 97.95%로 나타났고 오리지널 약물 투여군에서 145명 중 143명인 98.62%로 나타나 동등성 범위를 충족했다”며 “최대교정시력의 평균 변화도 CKD-701 투여군이 7.14글자, 오리지널 약물이 6.28 글자로 개선돼 약물 효능 및 기타 약동학, 면역원성, 안전성 모두 오리지널 약물과 통계적으로 유의한 차이가 없음을 확인했다”고 말했다. 종근당은 CKD-702 개발에도 도전하고 있다. CKD-702는 고형암 성장에 필수적인 간세포성장인자 수용체(c-Met)와 상피세포성장인자 수용체(EGFR)를 동시에 저해하는 항암 이중항체다. 각 수용체에 결합해 암세포 증식 신호를 차단하고 수용체의 수를 감소해 암을 치료하는 바이오 신약이다. CKD-702는 항암 효과와 작용 기전을 확인하고자 비소세포폐암 동물모델로 진행된 전임상 시험에서 간세포성장인자 수용체와 상피세포성장인자 수용체를 동시에 억제하는 항암 효과를 나타냈다고 한다. 특히 기존에 사용되던 c-Met, EGFR 표적항암제(타이로신키나제 억제제·TKI)에 내성이 생긴 동물모델에서도 항암 효과를 보였다고. 종근당은 비소세포폐암을 적응증으로 CKD-702의 국내 임상 1상을 진행하고 2023년 글로벌 임상 2분의 1상에 진입할 예정이다. 향후 바이오마커를 기반으로 선별된 환자의 치료 효과를 확인해 미충족 수요(Unmet Needs)가 높은 다양한 암으로 적용 범위를 확대하는 연구도 진행한다는 계획이다.

루게릭병은 치매, 파킨슨병과 함께 대표적인 퇴행성 뇌질환으로 꼽힌다. 루게릭병은 ‘근위축성측색경화증’이라는 병명처럼 운동 신경세포만 퇴화되고 파괴되면서 근육이 약화되고 서서히 몸이 굳어가는 질환이다. 다른 퇴행성 뇌질환들처럼 정확한 발병원인이 파악되지 않아 치료방법도 없는 상황이다. 이런 가운데 한국기초과학지원연구원, 순천향대 의료과학과, 한국뇌연구원 치매연구그룹 공동 연구팀은 루게릭병을 유발시키는 단백질과 작동 메커니즘을 밝혀내 루게릭을 비롯한 퇴행성 뇌신경질환 치료제 개발 가능성을 높였다고 28일 밝혔다. 이번 연구 결과는 생명과학 분야 국제 학술지 ‘디벨롭먼트 셀’에 실렸다. 루게릭병 환자 신경세포에서는 ‘퍼스’를 비롯해 비정상적 단백질들이 응집돼 세포질에 과다하게 축적되며 이것들이 신경세포를 손상시키는 것으로 알려져 있다. 연구팀은 퍼스 단백질 응집체를 조절하는 ‘글루타치온 전이효소’(GSTO)라는 물질을 찾아냈다. 연구팀은 루게릭병과 똑같은 증상을 유발시킨 초파리에게 GSTO를 주입해 관찰했다. 그 결과 신경과 근육 연결 접합부 손상, 행동 퇴행이 나타났던 초파리들에게서 루게릭병 증상이 완화되는 것이 관찰됐다. 또 루게릭병을 일으킨 생쥐의 신경세포에도 GSTO를 주입한 결과 퍼스 단백질이 축적되는 것을 억제한다는 것이 관찰됐다. 이성수 기초과학지원연구원 박사는 “이번 연구 성과는 루게릭병 발병 메커니즘에 대한 이해를 높이고 신규 체료제 개발을 위한 새로운 전략에 도움을 줄 것”이라며 “실제로 후속 연구를 통해 유인원 같은 고등동물 모델에 적용해 효과적인 루게릭병 치료제 개발에 나설 것”이라고 말했다. 연구팀은 고령동물생육시설, 3차원 홀로토모그래피, 발광-형광 전임상분자영상시스템 등 첨단 광학영상 분석장비를 이용해 퇴행성 신경질환 발병 메커니즘을 추가로 연구할 계획이다.

‘오미크론+스텔스 오미크론’이스라엘서 발견된 변이발열, 근육통 등 가벼운 증상 최근 국내 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 확진자중 오미크론 변이가 검출된 비율이 100%에 달하는 등 오미크론이 우세종이 된 가운데, 현재까지 보고된 바 없는 새로운 코로나19 변이 바이러스가 이스라엘에서 발견됐다. 이번엔 오미크론과 스텔스 오미크론이 결합한 형태다. 17일 이스라엘 보건부에 따르면, 지난 16일 해외여행 후 귀국한 여행객 2명이 기존 오미크론(BA.1)과 스텔스 오미크론(BA.2)가 결합한 새로운 변이에 감염된 것으로 확인됐다. BA.2 변이는 일부 코로나19 진단검사에서도 나타나지 않아 스텔스 오미크론이라는 별명이 붙었고, 전파력이 기존 오미크론 변이보다 강한 것으로 알려졌다. 여행객 2명은 수도 텔아비브 벤구리온 국제공항으로 입국해 받은 유전자증폭(PCR) 검사에서 양성 판정을 받았다. 이들은 현재 발열, 두통, 근육통 등 가벼운 증상을 보이고 있다.“중증으로 악화될 것으로 우려하지는 않아” 이스라엘 코로나19 대응 책임자인 살만 자르카 박사는 “현재로선 새로운 변이의 증세가 중증으로 악화될 것으로 우려하지는 않는다”고 말했다. 이어 그는 “코로나19 변이가 새로운 변이와 결합하는 것은 일반적인 현상이다. 서로 다른 변이 바이러스가 유전물질 일부를 서로 교환해 제3의 바이러스를 생성하는 것”이라고 설명했다. BA.1과 BA.2가 결합한 새로운 변이에 대해서는 아직 정확히 밝혀진 바가 없어 전파력과 증상 등 추가적인 연구가 필요한 상황이다.델타·오미크론 섞인 ‘델타크론’ 변이도 등장 앞서 미국과 유럽 등에서는 치명률이 높은 델타와 전염성이 강한 오미크론이 섞인 ‘델타크론’ 변이가 발견됐다. 최근 LA타임스 등 외신에 따르면 ‘델타크론’ 변이 바이러스가 발견되면서 세계 각국 보건당국이 주의를 기울이고 있다. 이름만 보면 마치 델타 변이의 치명력과 오미크론 변이의 폭발적인 전염력을 모두 갖춘 무서운 바이러스처럼 느껴지지만, 전문가들은 새 변이가 우려할만한 변이는 아니라고 본다. 캘리포니아주 보건국 전염병학 에리카 팬 박사는 관련 브리핑에서 “델타크론은 지난해 여름(델타 변이)과 올해 겨울(오미크론 변이) 유행한 코로나19 변이들이 섞인 변종”이라고 소개했다.‘코로나 변이’ 잡는 항바이러스제 1호 탄생 임박 코로나19 변이 바이러스가 계속 생겨나고 있는 가운데, 바이러스가 증식을 위해 세포에 침입하면 그 세포가 해당 바이러스를 잡아먹는 ‘숙주표적’ 항바이러스제 1호가 순수 한국기술로 탄생할 것으로 보인다. 17일 현대바이오(대표 오상기)는 코로나19 경구용 항바이러스제 CP-COV03의 2상 임상계획이 승인남에 따라 신속히 임상을 진행해 CP-COV03의 긴급사용승인을 최대한 빨리 신청할 계획이라고 밝혔다. 현대바이오의 독창적인 약물전달체(DDS) 기반 기술로 개발된 CP-COV03는 주성분인 니클로사마이드의 태생적 한계인 낮은 흡수율과 짧은 반감기를 극복한 혁신적 신약이다. 신약 개발의 전 과정인 비임상과 임상1상을 모두 성공적으로 거치고 임상2상에 진입한 최초의 국산 항바이러스제이다. 특히 기전 면에서 CP-COV03는 바이러스 증식을 억제하는 기존 ‘바이러스 표적’ 항바이러스제와 비교해 혁신적이라는 평가를 받는다. 바이러스가 숙주인 세포에 침입하면 세포가 바이러스를 제거하는 기전이라 복용시 몸 속의 바이러스 농도가 빠르게 감소해 뚜렷한 증상완화를 빨리 체감할 수 있다는 점이 CP-COV03의 큰 장점이다. CP-COV03는 효능, 안전성, 범용성 등 여러 면에서 현존 항바이러스제보다 뛰어나다는 점이 전임상, 임상1상에서 차례로 입증돼 코로나 사태 속에 게임체인저급 치료제 후보로 주목받고 있다.

코로나19를 비롯해 이후 발생할 수 있는 신·변종 감염병의 대응역량을 높이기 위해 정부출연연구기관, 대학, 기업이 역량을 모으기로 했다. 과학기술정보통신부는 20일 코로나19 대응을 위해 한시적으로 운영했던 연구협력체계를 지속화하고 신변종 감염병 대응 주요 연구기관의 협력을 강화하기 위해 대전 한국화학연구원에서 ‘감염병 기초·원천 R&D 협력 생태계 조성’ 업무협약을 맺었다. 바이러스 연구협력협의체는 지난 7월 개소한 기초과학연구원(IBS) 산하 한국바이러스기초연구소를 중심으로 바이러스 감염병을 연구하는 대학과 정부출연연구기관이 참여해 연구역량을 결집하고 감염병 공동연구 기획과 연구개발 전략수립 등을 위한 싱크탱크 역할을 할 계획이다. 특히 기업과 방역기관과 활발한 소통을 통해 기초연구 성과가 방역현장에서 활용될 수 있도록 할 방침이다. 이를 위해 생명공학연구원은 동물모델 개발과 타겟발굴에 주력하고 화학연구원은 후보물질 발굴, 약물 최적화, 기계연구원, 표준과학연구원, 과학기술연구원(KIST)는 인공지능과 빅데이터 등 첨단기술을 접목하고 분야간 융합, 약물 성능 개선 연구에 나설 예정이다. 파스퇴르연구소는 약물스크리닝과 중개연구에 나서고 대학은 정부출연연이 하지 못하는 기초기술과 장기연구에 나서게 된다.이와 함께 감염병 치료제와 백신 개발에 반드시 필요한 전임상시험(동물실험)을 상시적이고 총괄적으로 지원하기 위한 국가 전임상시험 지원센터도 출범시킬 계획이다. 지원센터 산하에는 4개의 연구센터를 두게 된다. 기초유효성평가센터는 실험실 수준연구의 유효성을 평가하고 소동물실험센터는 생쥐, 햄스터, 페럿 등 소·중형 동물모델의 유효성 평가, 영장류실험센터는 붉은털원숭이, 게잡이원숭이 등 영장류를 이용한 유효성 평가, 독성평가센터는 독성과 안전성 약리평가시험을 수행하게 된다. 이와 함꼐 대학과 기업들도 단계별로 참여하도록 해 기초부터 전임상까지 감염병 기초·원천연구 전주기에 걸쳐 연구협력 생태계를 조성하는데 적극 지원할 계획이다. 고서곤 과기부 연구개발정책실장은 “언제 발생할지 모르는 감염병에 신속 대응하기 위해서는 감염병 전반에 대한 기초·원천 연구역량을 선제적으로 확보하는 것이 필요하다”며 “이번 협약으로 정부-대학-기업의 연구 3각주체의 협력이 활성화되고 연구역량을 강화하는데도 도움이 될 것”이라고 말했다.

소변이 만들어지는 콩팥부터 요도, 방광, 요도를 포함하는 요로기계 감염을 요로 감염 (UTI, Urinary tract infection)이라고 한다. 생각보다 매우 흔한 세균 감염으로 항생제를 이용한 치료에 잘 반응하는 편이나 재발이 잦다. 그러나 최근에는 항생제 내성 세균에 의한 요로 감염이 증가하면서 새로운 문제가 되고 있다. 항생제 치료에 반응하지 않는 심각한 요로 감염의 경우 신우신염이나 패혈증 같은 더 심각한 상황으로 진행해 생명이 위험할 수 있다. 일부 과학자들은 이 문제를 극복하기 위해 요로 감염 백신에 도전하고 있다. 요로 감염의 대부분 (80%)는 대장균에 의해 발생하기 때문에 대장균에 대한 면역을 지니고 있으면 아예 감염 자체를 처음부터 막거나 혹은 감염되더라도 쉽게 치료되고 중증으로 진행되지 않게 막을 수 있다. 문제는 요로 감염이 일어나도 세균에 대한 면역이 충분히 생가지 않는다는 것이다. 세균은 바이러스보다 매우 복잡한 항원성을 지니고 있어 면역 시스템이 인식하기 쉽지 않을 뿐 아니라 소변에 의해 계속 쓸려나가는 요로 자체가 면역 시스템이 제대로 작동하기 힘든 환경이다. 따라서 한 번 완치된 이후에도 같은 세균에 재감염이 쉽게 일어난다. 세균을 불활성화한 백신을 만들어도 마찬가지 이유로 강한 면역이 생기지 않는다. 텍사스 대학의 연구팀은 항원을 계속 배출해 면역 시스템이 인식할 수 있는 새로운 방법을 개발했다. 연구팀이 찾은 해답은 금속 유기 골격체 (metal organic framework, MOF)다. 금속 유기 골격체는 내부에 많은 공간을 지닌 독특한 물질로 화학 반응의 촉매나 물질 저장 소재로 과학자들의 주목을 받고 있다. 연구팀이 주목한 부분은 불활성화 세균 백신 항원 물질을 저장했다가 오랜 시간 방출할 수 있는 능력이다. 연구팀은 금속 유기 골격체 내부에 불활성화 세균 백신을 넣고 쥐를 이용한 동물 실험을 통해 효과를 검증했다. 그 결과 불활성화 세균 백신만 넣은 대조군과 비교해서 금속 유기 골격체를 사용한 실험군은 4일 정도 더 대장균 항원을 배출했으며 항체의 농도도 5배나 높았다. 마지막으로 치사량의 대장균을 주입해 중증 요로 감염 모델을 만든 경우 금속 유기 골격체 백신을 접종한 실험군만 생존했다. 아직은 기초 연구 단계이지만, 연구팀은 금속 유기 골격체가 요로 감염은 물론 다른 환경에서의 세균 백신 개발에 큰 도움이 될 것으로 기대하고 있다. 다만 실제로 사람에서 효과적이고 안전하다는 것을 입증하기 위해서는 더 많은 전임상 연구 및 임상 연구가 필요하다. 앞으로 금속 유기 골격체 백신 기술이 상용화될 수 있을지 연구 결과가 주목된다.

JW중외제약의 신약 개발에 탄력이 붙고 있다. 주요 신약 후보물질 가운데 이미 기술 수출에 성공한 통풍(물질 URC102)과 아토피 피부염(JW1601) 치료제는 각각 국내 2b상, 1상을 마치고 상위, 글로벌 임상을 검토·진행 중이고 탈모치료제(JW0061), 표적항암제(JW2286)도 전임상을 거쳐 내년 이후 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다. 국내 수액 시장 최강자를 넘어 오리지널 신약개발사로의 체질 전환에 성공한 JW중외제약의 연구개발(R&D) 현황을 들여다봤다.“우리 그룹의 R&D 전략 핵심은 ‘희귀질환’ 영역에서의 ‘정밀의약개발’ 추구라고 말씀드릴 수 있습니다.” 박찬희 JW중외제약 최고기술책임자(CTO)는 12일 서울신문과의 서면 인터뷰에서 JW중외제약의 R&D 방향을 묻는 말에 “기존의 신약 개발이 병변에만 초점을 맞췄다면 JW중외제약은 환자마다 질환을 일으키는 주범(바이오마커)을 표적으로 한 약물 개발에 힘을 쏟고 있다”며 이렇게 답했다. ●희귀 유전적 질환도 의료 접근 방식 달라져 실제 통풍, 아토피 피부염, 탈모 등은 발병률이 낮은 희귀질환이거나 제대로 된 치료법이 없는 질환으로 분류된다. 막대한 자금과 시간이 소요됨에도 성공 확률이 1만분의1에 불과한 신약 개발 과정을 생각해 보면 이런 질환 중에서도 환자를 특정화하는 ‘환자 맞춤형 신약’은 시장성이 떨어지는 것으로 여겨져 왔다. 그동안 많은 국내 제약·바이오 업체가 오리지널 신약 개발 대신 다국적 제약사 물질을 들여와 제형 등을 개선하는 개량 신약이나 복제약에 집중하는 전략을 취했던 이유다. 박 CTO는 이에 대해 “일반적으로 우리가 아는 희귀질환 개념에 변화가 있다”면서 “유전적 원인에 의한 질환으로 여겨지던 희귀질환도 환자에 따른 특이 신호 체계가 움직인 결과로 해석되면서 접근 방식이 달라지고 있다”고 설명했다. 그러면서 그는 “특정 환자가 대상이지만 의료적 혜택이 크다면 시장에서 가치를 인정받을 수 있다”고 했다. 환자 맞춤형 신약이 시장성이 있느냐를 따지는 시대는 지나갔다는 설명이다.●美 종양·면역질환 물질 82% 희귀의약품에 실제 지난해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻은 약물 가운데 종양과 면역질환을 타깃으로 개발된 약물의 약 82%가 희귀 의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다. 이 가운데 85%의 약물이 3~4년 내 2억 달러(약 2400억원) 이상의 매출을 얻을 것이란 전망이다. 박 CTO는 “JW중외제약의 모든 프로젝트는 초기 인큐베이션 단계부터 특정한 환자를 타깃으로 어떤 특정한 혜택을 줄 것인가를 정밀의약 관점으로 접근해 TPP(Targer Product Profile·목표제품 특성)를 세우고 과제를 시작한다”면서 “특정 질환에서 주요한 역할을 하는 특정 타깃 단백질을 뽑아내고 이에 특화된 전략의 약물을 개발해 보다 환자를 특정화하고 그에 따른 의약적 혜택을 최대화하는 것이 우리의 목표”라고 말했다. 이를 위해 JW중외그룹은 약 10년 전부터 바이오마커 중심의 연구가 가능한 비임상 연구 플랫폼을 구축해 왔다. 주얼리(JWERLY)와 클로버(CLOVER)로 대표되는 유전체 데이터베이스(DB) 평가계가 그것이다. JW중외제약 연구팀은 주얼리와 클로버를 통해 질환 특성에 맞는 신약 후보 물질을 발굴하고 있는데 이 플랫폼에는 300여종의 세포주, 동물모델로부터 얻은 조직 샘플, 단백질 구조를 모방한 2만 5000여종의 화합물 문헌, JW중외제약이 개발한 20여종의 약물 디자인 프로그램 등 방대한 정보가 담겨 있다. JW중외제약의 주요 신약 후보 물질인 URC102, JW1601, JW0061 등도 클로버와 주얼리를 거쳤다. 최근에는 인공지능(AI)을 도입해 한층 더 고도화했다. 박 CTO는 “현장(환자) 정보(질환과 관련한 유전학적·단백질학적)의 파악과 이의 활용 가능성에 따라 신약 개발의 속도와 실패 확률이 달라진다”면서 “이 밖에도 다양한 기관과의 협력을 통해 신약 개발에 더욱 박차를 가할 예정”이라고 했다. JW중외제약은 공동 연구(오픈 이노베이션)도 적극적이다. 1992년 오로지 신약 연구만을 위해 일본 주가이사와 공동 투자해 설립한 C&C 신약연구소(현 JW C&C 신약연구소)를 시작으로 삼성서울병원, 하버드대학병원 등 현재 다양한 산·학·연 공동연구를 진행하고 있다. 핵심 플랫폼을 보유한 전문 제약 바이오텍들과의 산·산 연구협력도 눈에 띈다. 올해부터 시작한 단백질분해기술 플랫폼을 보유한 보로노이사와의 공동연구가 대표적이다. ●저분자 신약·세포치료제로 취급 영역 확장 박 CTO는 “중장기적으로 오픈 이노베이션을 보다 더 강화해 저분자 신약, 세포 치료제 분야의 새로운 양상(modality·치료기법) 창출과 동반진단 영역으로 확장해 그룹 R&D 포트폴리오를 확장, 강화하고자 한다”면서 “이를 통해 환자들에게 지속적으로 더욱 높은 다양한 치료 혜택을 제공하고 국내는 물론 R&D 중심의 글로벌 제약 리더가 되는 것이 목표”라고 했다. 한편 JW중외제약은 올해 상반기 매출 2881억원, 영업이익 114억원을 기록하며 흑자 전환에 성공했다. 올해를 ‘R&D 중심 경영의 원년’으로 선포한 JW중외제약은 올해 R&D 투자 비율을 매출액의 10%로 끌어올린다는 방침이다. JW중외제약의 지난해 매출 대비 R&D 투자 비율은 9.26%(507억원), 올해 상반기는 9.02%(260억원)였다.

JW중외제약의 신약 개발에 탄력이 붙고 있다. 주요 신약 후보물질 가운데 이미 기술 수출에 성공한 통풍(물질 URC102)과 아토피 피부염(JW1601) 치료제는 각각 국내 2b상, 1상을 마치고 상위, 글로벌 임상을 검토·진행 중이고 탈모치료제(JW0061), 표적항암제(JW2286)도 전임상을 거쳐 내년 이후 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다. 국내 수액 시장 최강자를 넘어 오리지널 신약개발사로의 체질 전환에 성공한 JW중외제약의 연구개발(R&D) 현황을 들여다봤다. “우리 그룹의 R&D 전략 핵심은 ‘희귀질환’ 영역에서의 ‘정밀의약개발’ 추구라고 말씀드릴 수 있습니다.” 박찬희 JW중외제약 최고기술책임자(CTO)는 12일 서울신문과의 서면 인터뷰에서 JW중외제약의 R&D 방향을 묻는 말에 “기존의 신약 개발이 병변에만 초점을 맞췄다면 JW중외제약은 환자마다 질환을 일으키는 주범(바이오마커)을 표적으로 한 약물 개발에 힘을 쏟고 있다”며 이렇게 답했다. 실제 통풍, 아토피 피부염, 탈모 등은 발병률이 낮은 희귀질환이거나 제대로 된 치료법이 없는 질환으로 분류된다. 막대한 자금과 시간이 소요됨에도 성공 확률이 1만분의1에 불과한 신약 개발 과정을 생각해 보면 이런 질환 중에서도 환자를 특정화하는 ‘환자 맞춤형 신약’은 시장성이 떨어지는 것으로 여겨져 왔다. 그동안 많은 국내 제약·바이오 업체가 오리지널 신약 개발 대신 다국적 제약사 물질을 들여와 제형 등을 개선하는 개량 신약이나 복제약에 집중하는 전략을 취했던 이유다. 박 CTO는 이에 대해 “일반적으로 우리가 아는 희귀질환 개념에 변화가 있다”면서 “유전적 원인에 의한 질환으로 여겨지던 희귀질환도 환자에 따른 특이 신호 체계가 움직인 결과로 해석되면서 접근 방식이 달라지고 있다”고 설명했다. 그러면서 그는 “특정 환자가 대상이지만 의료적 혜택이 크다면 시장에서 가치를 인정받을 수 있다”고 했다. 환자 맞춤형 신약이 시장성이 있느냐를 따지는 시대는 지나갔다는 설명이다. 실제 지난해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻은 약물 가운데 종양과 면역질환을 타깃으로 개발된 약물의 약 82%가 희귀 의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다. 이 가운데 85%의 약물이 3~4년 내 2억 달러(약 2400억원) 이상의 매출을 얻을 것이란 전망이다. 박 CTO는 “JW중외제약의 모든 프로젝트는 초기 인큐베이션 단계부터 특정한 환자를 타깃으로 어떤 특정한 혜택을 줄 것인가를 정밀의약 관점으로 접근해 TPP(Targer Product Profile·목표제품 특성)를 세우고 과제를 시작한다”면서 “특정 질환에서 주요한 역할을 하는 특정 타깃 단백질을 뽑아내고 이에 특화된 전략의 약물을 개발해 보다 환자를 특정화하고 그에 따른 의약적 혜택을 최대화하는 것이 우리의 목표”라고 말했다. 이를 위해 JW중외그룹은 약 10년 전부터 바이오마커 중심의 연구가 가능한 비임상 연구 플랫폼을 구축해 왔다. 주얼리(JWERLY)와 클로버(CLOVER)로 대표되는 유전체 데이터베이스(DB) 평가계가 그것이다. JW중외제약 연구팀은 주얼리와 클로버를 통해 질환 특성에 맞는 신약 후보 물질을 발굴하고 있는데 이 플랫폼에는 300여종의 세포주, 동물모델로부터 얻은 조직 샘플, 단백질 구조를 모방한 2만 5000여종의 화합물 문헌, JW중외제약이 개발한 20여종의 약물 디자인 프로그램 등 방대한 정보가 담겨 있다. JW중외제약의 주요 신약 후보 물질인 URC102, JW1601, JW0061 등도 클로버와 주얼리를 거쳤다. 최근에는 인공지능(AI)을 도입해 한층 더 고도화했다. 박 CTO는 “현장(환자) 정보(질환과 관련한 유전학적·단백질학적)의 파악과 이의 활용 가능성에 따라 신약 개발의 속도와 실패 확률이 달라진다”면서 “이 밖에도 다양한 기관과의 협력을 통해 신약 개발에 더욱 박차를 가할 예정”이라고 했다. JW중외제약은 공동 연구(오픈 이노베이션)도 적극적이다. 1992년 오로지 신약 연구만을 위해 일본 주가이사와 공동 투자해 설립한 C&C 신약연구소(현 JW C&C 신약연구소)를 시작으로 삼성서울병원, 하버드대학병원 등 현재 다양한 산·학·연 공동연구를 진행하고 있다. 핵심 플랫폼을 보유한 전문 제약 바이오텍들과의 산·산 연구협력도 눈에 띈다. 올해부터 시작한 단백질분해기술 플랫폼을 보유한 보로노이사와의 공동연구가 대표적이다. 박 CTO는 “중장기적으로 오픈 이노베이션을 보다 더 강화해 저분자 신약, 세포 치료제 분야의 새로운 양상(modality·치료기법) 창출과 동반진단 영역으로 확장해 그룹 R&D 포트폴리오를 확장, 강화하고자 한다”면서 “이를 통해 환자들에게 지속적으로 더욱 높은 다양한 치료 혜택을 제공하고 국내는 물론 R&D 중심의 글로벌 제약 리더가 되는 것이 목표”라고 했다. 한편 JW중외제약은 올해 상반기 매출 2881억원, 영업이익 114억원을 기록하며 흑자 전환에 성공했다. 올해를 ‘R&D 중심 경영의 원년’으로 선포한 JW중외제약은 올해 R&D 투자 비율을 매출액의 10%로 끌어올린다는 방침이다. JW중외제약의 지난해 매출 대비 R&D 투자 비율은 9.26%(507억원), 올해 상반기는 9.02%(260억원)였다.

정 명예회장 “국민 건강·행복에 힘 되길”정의선 “빨리 다 같이 나눠 쓰면 좋겠다” 감염병 연구·신약 개발 핵심 거점 될 듯정몽구(83) 현대자동차그룹 명예회장이 31일 감염병 백신을 개발하는 데 쓰라며 개인 돈 100억원을 기부했다. 현대차그룹과 학교법인 고려중앙학원은 이날 서울 성북구 고려대 인촌기념관에서 기부금 약정 체결식을 열었다. 체결식에는 정 명예회장을 대신해 아들 정의선 회장이 참석했다. 김재호 고려중앙학원 이사장, 정진택 고려대 총장, 공영운·김걸 현대차 사장도 동석했다. 정 명예회장의 기부금은 고려대의료원이 추진 중인 백신혁신센터를 설립하고 운영하는 데 쓰일 예정이다. 센터의 공식 명칭은 기부자의 이름을 붙여 ‘정몽구 백신혁신센터’로 정해졌다. 정 명예회장은 “현대차그룹을 성원해 준 국민에게 도움이 되고자 국산 백신 개발에 기여할 백신혁신센터에 기부하게 됐다”면서 “감염병을 극복해 건강과 행복을 되찾는 데 조금이나마 힘이 되길 바란다”고 기부 배경을 설명했다. 정 회장은 이날 체결식에서 “대한민국 백신 주권을 확보하는 과정에 정 명예회장의 뜻이 더해져 의미가 깊다”면서 “좋은 백신을 빨리 개발해 우리가 다 같이 나눠 쓸 수 있으면 좋겠다”고 말했다. 김재호 이사장은 “기부금은 정몽구 백신혁신센터 설립과 운영에 소중하게 사용될 것이고 코로나19 이후 글로벌 감염병 예방과 치료 기술 개발에 크게 기여하게 될 것”이라고 화답했다. 고려대의료원은 내년 완공을 목표로 기존 고려대 정릉캠퍼스에 바이오메디컬 연구와 산학협력, 교육을 담당할 ‘메디사이언스파크’를 조성하고 있다. 이 메디사이언스파크에 대표 시설로 들어서는 정몽구 백신혁신센터는 감염병 연구에 필수적인 후보물질 유효성 평가 시스템과 전임상 연구 플랫폼 등을 완비해 국내 신약개발 연구의 핵심 거점이 될 전망이다. 정 명예회장은 2007년 사재 8500억원을 출연해 미래 인재 육성을 위한 ‘현대차 정몽구 재단’을 설립했다. 13년간 사회공헌 사업에 총 2219억원을 집행했고 직간접 수혜 인원은 83만명에 달한다.