줄기세포 업체 파미셀이 개발한 알코올성 간경변 치료제의 조건부 판매가 좌절됐다. 파미셀은 의약품 허가 신청을 심사하는 식품의약품안전처의 판단이 잘못됐다며 이의신청을 하겠다고 밝혔다. 이런 소식이 알려지자 코스닥 시장에 상장된 이 업체의 주가는 전 거래일보다 30% 가까이 하락했다. 파미셀은 7일 홈페이지를 통해 알코올성 간경변 줄기세포치료제 ‘셀그램-LC’의 조건부 허가가 반려됐다며 사과했다. 셀그램-LC는 과도한 음주 등으로 손상된 간조직의 섬유화를 개선하고 간기능을 회복시키는 의약품이다. 파미셀은 이 의약품의 전임상과 임상 1상, 임상 2상 시험을 끝내고 지난 2017년 식약처에 조건부 품목 허가를 신청했지만 2년 2개월만인 지난 1일 반려 통보를 받았다고 밝혔다. 조건부 허가는 임상 2상 시험 자료를 근거로 의약품 시판을 허가하는 제도다. 희귀질환이나 암, 생명을 위협하거나 한번 발생하면 쉽게 호전되지 않는 ‘중증의 비가역적 질환’ 등에 쓰는 의약품이 조건부 허가를 받을 수 있다. 파미셀은 식약처가 과도한 잣대를 들이댔다며 공개적으로 불만을 나타냈다. 식약처 담당 심사관이 제도 취지에 맞지 않는 ‘치료적 확증의 결과’ 또는 ‘임상 3상 시험이 100% 성공할 것이라고 판단할 수 있는 자료’를 제출할 것을 요구했다는 것이다.파미셀은 이런 요구가 불가능하다고 설명하고 추가자료와 임상 시험을 진행한 전문가 의견도 제시했지만 식약처 심사관이 받아들이지 않았다고 주장했다. 파미셀은 적극적으로 이의 신청을 거쳐 셀그램-LC가 조건부 허가를 받도록 노력하겠다고 밝혔다. 관계 법령에 따라 조건부 허가가 반려된 업체는 60일 이내에 이의 신청을 할 수 있다. 파미셀은 “심사관이 제도의 법규 취지에 맞지 않는 왜곡된 시각에서 접근해 출발이 잘못되었으며 이런 결론을 통보한 것에 대해 식약처에 정보공개를 청구하고 잘못된 부분을 바로 잡겠다”고 밝혔다. 이 업체는 대한간학회에 임상 3상 시험도 의뢰하겠다고 했다. 김현수 파미셀 대표는 “국내에서 한해 5000명의 알코올성 간경화 환자가 사망한다”며 “이들에게 희망을 주려면 더 노력했어야 하는데 (식약처가) 너무 완강하게 치료의 확증적 결과를 요구했기 때문에 조건부 허가의 문턱을 넘을 수 없었다”고 설명했다. 앞서 식약처는 2016년 ‘생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정’을 개정해 안전성 및 치료 효과가 확인된 세포치료제에 대해 조건부 허가 대상을 확대했지만 지금까지 조건부 허가를 받은 줄기세포 치료제는 아직 없다. 한편 부정적인 이슈가 불거지면서 파미셀의 주가는 큰 폭으로 떨어졌다. 전 거래일 1만 6550원으로 거래를 마쳤으나 이날 오전 10시 30분 현재 1만 1600원으로 29.9% 하락했다. 파미셀은 아주대병원 혈액종양내과 교수 출신인 김현수 대표가 지난 2002년 설립한 회사다. 2011년 세계 최초로 줄기세포 치료제인 ‘하티셀그램 AMI’(급성심근경색 치료제)를 품목 허가를 받았다. 줄기세포치료제 외에 화장품과 실험기자재 등도 제조 판매하고 있다. 오달란 기자 dallan@seoul.co.kr

전 세계적으로 1억명 이상이 앓고 있는 치매나 뇌졸중 등 뇌신경질환의 진단및 예방, 치료기술 개발을 실용화하기 위해서는 뇌관련 첨단산업과 의료기관이 한곳에 결집해 협력할수 있는 클러스터 조성이 시급하다는 주장이 제기됐다. 17일 수원 라마다 플라자 호텔에서 열린 ‘뇌 과학-ICT-의료융합클러스터 조성을 위한 컨퍼런스’에서는 이를 포함한 다양한 의견이 나왔다. 이날 컨퍼런스는 신약개발업체인 (주)지엔티파마가 주최하고 보건복지부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 국토교통부, 한국뇌신경과학회, 뇌질환연구협의회가 후원했다. 지엔티파마는 난치성 질환인 뇌졸중·치매 치료제를 개발해 국내·외에서 임상시험 중에 있으며 국내 최초의 뇌 관련 의료복합단지인 ‘브레인 사이언스파크 조성 사업’을 추진중이다. 이날 컨퍼런스에서 세계신경과학회 회장과 한국과학기술연구원(KIST) 뇌과학연구소장을 지낸 데니스 최(한국명 최원규) 미국 뉴욕스토니브룩의과대 석좌교수는 기조 강연을 통해 “급속히 발전하는 뇌과학에 힘입어 뇌·척수 등 신경질환의 치료 기술 개발이 활발히 진행되고 있고 뇌기반 인공지능이 4차 산업을 주도하고 있다”면서 “한국은 의료 수요와 함께 관련 기업의 연구개발 역량이 잘 갖춰져 있고 정부도 적극적인 지원 정책을 펴고 있는 만큼, 뇌관련 의료융합 클러스터가 필요하다”고 강조했다. 최교수는 또 “20년전에는 글로벌 뇌질환 신약개발 연구비가 한해에 약 100억달러(12조원)에 달했으나 시기적으로 너무 앞선 바람에 성과가 미흡했다”며 “이제는 실험실의 연구결과를 뇌질환 환자의 치료에 적용할 수 있는 다양한 기술과 임상연구가 가능해 지면서 한국에서도 세계가 주목할 만한 결과물이 속속 개발되고 있어 매우 고무적으로 생각한다”고 말했다. 이와관련, (주)지엔티파마가 과학기술정보통신부와 보건복지부, 경기도의 지원을 받아 개발한 치매치료제(AAD-2004)가 중증 치매에 걸린 반려견에서 치료 효과를 보였으며 뇌졸중 치료제(Neu 2000)는 중국에서 임상 2상 환자(237명) 등록을 끝내고 올 하반기 임상 3상에 들어간다. 지엔티파마는 이같은 성과물을 기반으로 수도권 지역에 브레인 사이언스 파크를 조성해 신약개발및 뇌질환 전문 의료시설, 뇌 연구원, 의료기기 기업, 로봇및 인공지등 등 혁신기술 개발업체를 유치한다는 계획이다. 최 교수는 “브레인 사이언스파크 조성 사업은 한국의 뇌산업을 한 단계 발전시킬 수 있는 멋진 비젼이다”면서 “이 계획이 완성된다면 삼성전자나 SK 하이닉스 등 IT산업 생태계와 바이오 기업이 만나 융복합 시너지를 발휘할 수 있는 절호의 기회가 될 것”이라고 전망했다. 허성오 한국뇌신경과학회장(한림대의대 교수)은 “현 정부는 2019년도 국가 R&D 예산을 전년도 대비 4.4% 증가한 20조 5000억원을 배정하는 등 신약개발을 포함한 미래 성장동력 창출에 힘을 모으고 있다”면서 “특히 뇌과학-ICT-의료융합클러스터 구축과 같은 인프라 구축사업은 무한 경쟁체제에 돌입한 글로벌 신약개발 시장에서 우리나라가 유리한 고지를 선점하는데 필수적인 핵심 전략이 될 것”이라고 강조했다.두번째 세션에서 지엔티파마 곽병주 대표도 ‘4차산업혁명과 치매’란 주제강연을 통해 “전 세계는 1억명이 넘는 치매와 뇌졸중 환자로 심각한 사회·경제적인 부담을 안고 있다. 이같은 문제는 4차산업혁명으로 반드시 해결해야할 과제로, 뇌과학·정보통신기술·의료기관이 긴밀히 협력할수 있는 브레인 사이언스 파크 조성 사업 등이 기반이 될 것”이라고 역설했다. 컨퍼런스에서는 이밖에 한국보건산업진흥원 좌용건 전문위원(4차 산업혁명 시대의 의료클러스터 육성정책)과 한국 자산관리연구원 고종완 원장(지역경제및 향후 전망) 등의 주제 강연이 있었다. 한편 이날 컨퍼런스에는 노웅래 민주당 국회의원, 김종천 과천시장, 이건한 용인시의회 의장 등 정치인과 학계및 의료계 관계자, 기업인, 지역 주민 등 400여명이 참석해 지엔티파마가 추진중인 브레인 사이언스파크 조성사업에 높은 관심을 보였다. 김병철 기자 kbchul@seoul.co.kr

㈜지엔티파마가 중국에서 진행중인 뇌졸중 치료제 ‘Neu 2000’의 임상 2상 환자 등록이 완료됐다. 이에따라 올 하반기에 임상 3상에 들어가 내년에 중국내 신약판매 승인을 위한 임상 연구 절차가 마무리 될 것으로 전망된다. 경기 용인시 소재 ㈜지엔티파마는 중국 파트너인 헹디안그룹 아펠로아 제약사와 공동으로 ‘Neu 2000’의 임상 2상 목표 환자(237명) 등록및 약물 투여를 완료했다고 4일 밝혔다. 앞서 지엔티파마와 아펠로아 제약은 중국 식품약품감독관리총국(CFDA)으로부터 ‘Neu2000’의 임상 2·3상 연구 승인을 동시에 받았으며 이번에 환자 등록및 약물 투여는 발병후 8시간 이내에 병원을 찾은 급성뇌졸중 환자를 대상으로 진행했다. ‘Neu 2000’은 급성 뇌졸중후 발생하는 뇌세포 손상을 효과적으로 방지하기위해 세계 최초로 개발한 다중표적약물로, 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 억제하는 특징이 있다. 그동안 수많은 제약사들이 뇌졸중 치료제 개발에 나서 250여차례의 임상 연구를 진행했지만 약물의 부작용과 약효 미비로 모두 실패한 것으로 알려졌다. ‘Neu 2000’은 과학기술부, 보건복지부, 경기도, 아주대 등의 지원을 받아 개발했으며 동물은 물론 165명의 정상인을 대상으로 진행한 임상 1상에서 안전성이 검증됐다. 적정용량의 800%까지 투여해도 부작용이 없는 것으로 알려졌다. 중국에서의 Neu2000 임상 2상 연구는 북경 수도의과대학 탠탄병원 뇌졸중센터를 비롯 한 중국내 16개 뇌졸중 센터가 참여했다. 지엔티파마 개발이사인 안춘산 박사는 “이번 Neu2000의 임상 2상은 경증·중증·급성 뇌졸중 환자를 대상으로 약물의 안전성과 약효를 동시에 검증하는 방식으로 진행했다. 올 상반기중 임상 2상 결과 보고서를 마무리한후 하반기에 임상 3상 연구에 들어갈 것”이라고 설명했다. 지엔티파마와 아펠로아 제약의 공동개발 연구진은 지난 2014년 중국 절강성 정부로부터 과학기술혁신팀으로 선정돼 6050만위안(한화 약 111억원)의 임상연구 개발비를 지원받았다. 또 혁신신약 Neu2000 임상연구는 지난 2017년 12월 중국 국가과학중대항목의 ‘중대신약창제 (重大新藥創制)’과제로 선정됐다. 지엔티파마 곽병주 대표이사는 “뇌졸중은 전 세계적으로 매년 1100만여명이 발생해 사망하거나 영구장애를 겪지만 적절한 치료제가 없는 실정이다”면서 “한-중 연구진, 중국 식품약품감독관리총국과 협의해 내년까지 임상 3상 연구를 완료하고 중국 시장 진입을 성공적으로 마무리할 것”이라고 밝혔다. 한편 국내에서는 아주대학병원 등 7개 대학병원에서 8시간 이내에 혈전제거수술을 받은 급성 뇌졸중환자 130명에 대한 임상 2상을 진행했고 올해안에 목표 환자(216명) 등록을 모두 완료할 것으로 전망된다. 김병철 기자 kbchul@seoul.co.kr

내년도 경제정책방향에는 국민들이 실생활에서 체감할 수 있는 생활밀착형 이색대책들도 담겼다. 정부가 17일 발표한 2019년도 경제정책방향에 따르면 카카오페이·페이코와 같은 비금융기관의 간편결제서비스를 해외에서도 쓸 수 있도록 했다. 알리페이 등 해외업체 서비스는 이미 국내에서 사용할 수 있다는 점을 고려했다. 정부 관계자는 “신용카드로 해외에서 결제할 때 내던 수수료를 절감할 수 있는 효과가 있다”고 설명했다. 정부는 내년 상반기까지 외국환거래법 시행령 개정안의 개정을 완료할 예정이다. ●해외 임상시험도 세액공제 대상 포함 바이오헬스를 지원하기 위해 해외 임상시험(3상)도 신성장 연구개발(R&D) 세액공제(중소기업 25∼40%, 대·중견 0∼30%) 대상에 포함한다. 현재는 소수 건강한 사람이나 환자를 대상으로 하는 1상과 2상만 세액공제 대상이다. 앞으로는 다수 환자를 대상으로 약효와 안정성을 종합 검증하다 보니 막대한 비용이 드는 3상까지 공제 대상이 포함된다. 글로벌 신약 개발 경쟁력을 확보하기 위한 방안으로 추진된다. 부동산·주점·여관업 등을 제외한 모든 업종에서 창업할 때 부모가 준 자금에 대한 증여세를 깎아주는 방안도 추진된다. 현재 부모에게 받은 30억원 한도의 창업 자금(부동산·주식 제외)은 과세 특례를 적용해 5억원을 제외한 나머지 금액에 대해서 10% 저율로 과세하고 있다. 부모가 사망해 상속이 개시되면 증여했던 창업자금은 상속재산가액에 합산돼 과세된다. 즉 과세 시점을 부모 사망 이후로 연기해 창업기업의 자금 여력을 지원하게 된다. 이 특례는 제조업 등 31개 업종에서 창업할 때만 인정됐지만, 향후 일부를 제외한 도·소매업, 전문서비스업, 보건업 등 모든 업종으로 확대된다. 창업·자금사용 기한요건도 ‘증여일로부터 1년 이내 창업, 3년 이내 자금 사용’에서 ‘2년 이내 창업, 4년 이내 자금 사용’으로 완화된다. ●국내 유턴 이공계 박사 소득세 50% 깎아줘 국외 체류 중인 한국인 인력의 국내 복귀를 지원하는 방안도 담겼다. 이공계 박사학위를 소지한 한국인이 외국 연구기관 등에서 5년 이상 종사하다가 국내로 돌아와 연구개발 전담부서에 취업하면 5년간 소득세의 50％를 감면해줄 방침이다. 세종 황비웅 기자 stylist@seoul.co.kr

미국에서 피부에 바르는 남성용 피임 ‘젤’(gel)이 개발돼 임상시험에 들어간다. 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립 아동보건 인간발달연구소(NICHD)는 약 400여쌍의 커플을 대상으로 이 피임 젤의 효과를 확인하기 위한 2상 임상시험을 시작한다고 NBC 뉴스 인터넷판이 30일 보도했다. 이 피임 젤(NES/T)은 세게스테론 아세테이트(segesterone acetate)라는 프로게스틴(황체 호르몬. 배란 억제 작용을 하기 때문에 여성용 경구 피임약으로도 사용된다) 성분이 함유된 네스토론(Nestorone)에 남성 호르몬 테스토스테론을 섞은 것으로 어깨와 등에 바르면 피부를 통해 체내에 흡수된다고 NICHD의 다이애나 블리스 피임 개발 프로그램실장이 밝혔다. 이 젤에 함유된 프로게스틴은 체내에 흡수되면 고환에서 자연적으로 만들어지는 남성 호르몬 테스토스테론의 생산을 차단, 정자의 수를 상당히 줄이거나 거의 제로 수준까지 떨어뜨린다고 그는 설명했다. 네스토론은 경구 투여로는 체내에 흡수되지 않고 테스토스테론은 알약으로 투여할 경우 체내에 하루밖에 머물지 못하지만, 피부를 통해 흡수시키면 이 두 호르몬 모두 지속적으로 작용하고 효과도 높아진다. 남성은 프로게스테론이 원래 아주 적다. 따라서 프로게스테론 양이 늘어나면 고환에 지금은 정자를 만들 필요가 없다는 신호를 보내게 된다는 것이 블리스 실장의 설명이다. 이 피임 젤에 남성 호르몬인 테스토스테론을 추가하는 이유는 피임 젤의 부작용으로 나타날지 모르는 성욕 감퇴와 근육 손실을 막기 위한 것이다. 블리스 실장에 따르면 여성용 경구 피임약은 매일 투여해야 하는데 빼먹지 않고 완벽하게 복용할 경우 피임 실패율은 7%로 아주 낮다. 콘돔의 경우 완벽하게 사용해도 피임 실패율이 12%에 이른다. 남성용 피임 젤의 경우 이론상으로는 하루 정도 바르지 않아도 별 문제는 없지만 3~5일 사용을 중지하면 효과가 없을 수 있다고 블리스 실장은 말했다. 신진호 기자 sayho@seoul.co.kr

한국과 중국의 신약개발업체가 반려견 치매치료제 임상및 해외 반려견 시장 선점을 위해 손을 잡았다. 또 경기 용인시 남사면 일대에 동물의약품 생산기지를 조성한다. 경기도 용인시 소재 (주)지엔티파마는 최근 중국 항주의 ‘레둔 테크놀로지’와 반려견에 대한 치매 치료 효과가 입증된 신약후보물질 ‘AAD-2004’의 임상및 생산 판매를 위한 ‘MOA(합의각서)’를 체결했다고 30일 밝혔다. 지엔티파마가 개발한 AAD-2004는 치매의 원인인 뇌신경세포 사멸및 아밀로이드 플라그의 생성을 유발하는 것으로 알려진 활성산소와 염증을 동시에 억제하는 다중표적약물이다. 과학기술부, 보건복지부, 경기도,아주대 등의 지원을 받아 개발했으며 동물은 물론 사람의 임상 1상에서 안전성이 검증됐다. 협약에 따라 양사는 중국과 일본에서 치매에 걸린 반려동물을 대상으로한 AAD-2004의 임상 연구를 진행하고 반려동물 치매 신약의 조기 상업화를 추진하기로 했다. AAD-2004의 약효는 최근 실시된 국내 예비임상시험에서 확인됐다. 예비 임상은 임상 2~3상에 들어가기전에 약물의 효과와 안전성을 탐색하는 연구로, 치매에 걸린 14살 이상의 반려견 6마리를 대상으로 실시됐다. 반려견이 치매에 걸리면 주인을 몰라볼뿐 아니라 방향감각이 없어지고 활동성이 떨어져 일상생활에 심각한 장애를 겪게되는데 AAD-2004를 8주 투여한 결과 인지기능과 활동성이 정상수준으로 확연히 개선된 것으로 나타났다. 반려견 치매에 대한 신약후보물질의 임상시험 결과가 나온 것은 세계에서 처음이다. 레둔 테크놀로지의 조이펑 대표는 “중국과 일본의 반려동물은 대략 1 억마리로, 평균 수명이 증가하면서 치매에 걸린 반려동물 수도 증가하고 있으나 치료제가 전무하다”며, “AAD-2004의 안정성과 약효가 탁월하기 때문에 한국의 지엔티파마와 손잡게 됐다”고 말했다. 중국 신약 개발업체인 레둔 테크놀로지는 중국 항저우에 위치한 하이테크비즈니스센터의 대표기업으로 최첨단 시설을 기반으로 사람과 동물용 의약품 시장에서 두각을 나타내고 있는 것으로 전해졌다. 지엔티파마의 신약개발사업 총괄 책임자인 안춘산 개발이사는 “레둔 테크놀로지는 지역의 유수 동물병원과의 교류 및 협업을 통해 AAD-2004에 대한 체계적인 임상 절차를 진행할 계획”이라면서 “특히 이 회사가 중국과 일본에 구축해온 네트워크가 탄탄해 반려동물 치매 의약품 시장 선점을 위한 교두보를 마련하게 될 것”이라고 밝혔다. 지엔티파마의 곽병주 대표이사는 “사람의 알츠하이머 치매와 매우 유사하다고 밝혀진 반려견 치매에서 AAD-2004의 치료효과가 입증된 것은 매우 놀랍고 고무적이다. 혁신적인 반려동물 치매 치료제로 개발해 글로벌 시장에 조속히 출시하는 한편 내년 하반기쯤 알츠하이머 치매 환자를 대상으로한 임상에 들어갈 계획이다”고 말했다. 지엔티파마는 치매치료제 ‘AAD-2004’와 함께 뇌졸중 치료제 ‘Neu 2000’도 개발해 지난해부터 중국 제약업체와 공동으로 임상 2상을 순조롭게 진행하고 있다. 한편 지엔티파마는 글로벌 의약품 시장진출을 위해 용인시 남사면 일대에 연면적 4만 5000㎡ 규모의 부지를 확보하고 “의약품 제조 품질 관리기준 (GMP)” 시설을 갖춘 의약품 생산기지 조성에 들어갔다. 회사는 우선 AAD-2004의 경구용 동물의약품 생산시설을 유럽기준(EU GMP)에 따라 구축할 예정이다. 김병철 기자 kbchul@seoul.co.kr

SK가 국내 기업 최초로 독자 개발한 뇌전증(간질) 신약으로 미국 시장에 도전장을 내밀었다. SK의 자회사 SK바이오팜은 뇌전증 신약 후보물질 ‘세노바메이트’의 신약판매 허가신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 26일 밝혔다. 국내 기업이 독자 개발한 신약을 기술 수출하지 않고 FDA에 직접 NDA를 제출한 것은 이번이 처음이다. SK바이오팜은 북미, 유럽, 아시아, 중남미 등에서 2400여명을 대상으로 진행한 임상시험 결과를 바탕으로 미국 법인인 SK라이프사이언스를 통해 FDA에 NDA를 제출했다. 부분발작을 보이는 뇌전증 환자들을 대상으로 위약 대조 임상 2상 효능 시험과 대규모 장기 임상 3상 안정성 시험을 진행했다는 게 SK바이오팜 측의 설명이다. 허가가 이뤄질 경우 2020년 상반기 무렵에는 미국 시장에서 판매가 가능할 것으로 전망된다. 시장조사기관인 글로벌 데이터에 따르면 전 세계 뇌전증 치료제 시장은 2022년까지 69억 달러(약 7조원) 규모로 올해 대비 약 12% 성장할 것으로 관측된다. 김희리 기자 hitit@seoul.co.kr

SK가 독자적으로 개발한 뇌전증 신약이 제약 격전지인 미국 시장에 도전장을 내민다. SK그룹 지주회사 SK㈜의 자회사인 SK바이오팜은 뇌전증 신약 후보물질 세노바메이트(Cenobamate)의 신약 판매허가 신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 26일 공식적으로 밝혔다. ‘뇌전증’이란 뇌 특정 부위의 신경 세포가 흥분해 발작이 반복적으로 나타나는 질환이다. 국내 기업이 독자 개발한 신약의 기술을 수출하는 대신 FDA에 신약 판매 신청서를 직접 제출한 건 처음이다. 세노바메이트는 최고 수준의 기술과 전문성이 필요한 중추신경계 난치성 질환 치료제다. FDA 판매 허가를 받게 되면 2020년 상반기 내 미국 판매가 가능할 것으로 기대된다. SK바이오팜은 북미·유럽·아시아·중남미 등에서 2400여 명을 대상으로 진행한 임상시험 결과를 바탕으로 미국 법인인 SK라이프사이언스를 통해 NDA를 제출했다. 부분발작을 보이는 뇌전증 환자들을 대상으로 다수의 기관에서 두 번에 걸쳐 위약 대조 임상 2상 효능 시험과 대규모 장기 임상 3상 안전성 시험 등을 진행했다. 지금까지 다수의 뇌전증 치료제가 시판됐지만 환자의 절반 이상은 여전히 발작 증상으로 고통받고 있다. 새로운 치료제에 대한 요구도 크다. 시장조사 기관인 글로벌 데이터에 따르면 전세계 뇌전증 치료제 시장은 2022년까지 69억 달러(약 7조 원) 규모로 올해보다 12% 가량 성장할 전망이다. SK는 1993년 신약개발 시작 이후 중추신경계 질환 신약 개발에 주력해왔다. 불확실성이 컸지만 바이오를 미래 성장사업으로 육성하려는 최태원 SK 회장의 의지로 장기 투자를 멈추지 않았다. 2007년 지주회사 체제 전환 이후에는 신약 개발 조직을 지주사 직속으로 두고 그룹 차원에서 투자와 연구를 진행했다. SK바이오팜은 국내 최다인 16개 신약후보 물질의 임상 시험 승인을 FDA로부터 확보했다. 지난해 12월 미국 Jazz사와 공동 개발한 수면장애 신약 솔리암페톨 역시 FDA에 NDA를 제출한 상태다. 바이오·제약을 미래 신성장 동력으로 육성하고 있는 SK㈜는 SK바이오텍을 중심으로 원료의약품 생산 사업에도 투자를 지속하고 있다.지난해 SK바이오텍 아일랜드 공장 인수에 이어 지난 7월 미국 CDMO(위탁개발 및 생산업체)인 앰팩(AMPAC) 인수에도 성공했다.세노바메이트의 시판이 결정되면 SK㈜ 자회사인 SK바이오텍 등이 원료의약품 생산에 나설 것으로 보인다. SK의 독자개발 신약이 상업화에 성공하면 SK바이오팜은 연구,임상 개발뿐 아니라 생산과 판매까지 독자적으로 수행하는 ‘글로벌 종합제약사(FIPCO,Fully Integrated Pharma Company)로 도약한다.업계에선 한국의 글로벌 신약강국의 서막을 여는 획기적 이정표가 될 것으로 기대한다. 조정우 SK바이오팜 대표는 “NDA를 FDA가 검토하는 과정에서 긴밀히 협조하고,중추신경계 및 항암 분야 등 난치성 질환 치료제 개발에 매진할 것”이라고 말했다. 이기철 선임기자 chuli@seoul.co.kr

유한양행은 다국적제약사 얀센 바이오테크와 비소세포폐암 치료를 위한 임상 단계 신약 후보물질인 ‘레이저티닙’ 기술 수출 및 공동개발 계약을 맺었다고 5일 밝혔다. 계약금 5000만 달러와 개발 및 상업화까지 단계별 기술료 12억 500만 달러 등 기술 수출 규모는 12억 5500만 달러(약 1조 4000억원)에 달한다. 허가와 상업화 이후 매출 규모에 따른 경상기술료(로열티)는 별도로 지급받는다. 유한양행에 따르면 레이저티닙은 뇌 조직을 투과하는 먹는 형태의 3세대 EGFR TK(상피세포성장인자수용체 타이로신 인산화 효소) 억제제다. EGFR TK 변이성 비소세포폐암에 강력한 치료 효과를 내는 것으로 전해졌다. 현재 한국에서 임상 1, 2상을 진행 중이다. 국내 개발 및 상업화 권리는 유한양행이 유지하고, 얀센은 한국을 제외한 전 세계에서 레이저티닙에 대한 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점적 권리를 가진다. 김희리 기자 hitit@seoul.co.kr

국내 신약개발 업체인 (주)지엔티파마가 개발한 뇌졸중 치료제에 대한 국내외 임상 2상이 환자 300명을 돌파하는 등 순조롭게 진행되고 있다. 또 함께 개발한 뇌세포 보호 치매 치료제도 반려견 치매 예비 임상시험에서 탁월한 효과를 보인 것으로 확인됐다. 더불어민주당 최고위원인 남인순 국회의원(보건복지위)이 주최하고 (가칭)한국뇌질환연구협회와 (주)지엔티파마가 주관한 ‘제2회 뇌과학 발전 포럼’이 7일 서울 여의도 국회입법조사처 대회의실에서 열렸다. 이날 포럼에서 (주)지엔티파마의 곽병주 박사는 ‘노령화 시대 4차 산업혁명의 과제(치매와 뇌졸중)’란 주제발표를 통해 “과학기술부와 경기도의 예산을 지원받아 개발한 뇌졸중 치료제 ‘Neu 2000’은 급성 뇌졸중후 발생하는 뇌세포 손상을 효과적으로 방지하기위해 세계 최초로 개발한 다중표적약물로, 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 억제하는 특징이 있다”고 설명했다. 곽 박사는 “그동안 제약사에서 뇌 신경세포에 존재하는 흥분성 신경전달물질인 글루타메이트가 과도하게 방출되는 것을 억제하는데만 초점을 맞췄기 때문에 실패했다”고 덧붙였다. 실제로 전세계 빅파마들이 뇌졸중 치료제 개발에 나서 임상만 250여차례 진행됐지만 모두 실패했다. 그는 “지난해부터 ‘Neu 2000’ 임상 2상을 진행하고 있는데, 현재까지 중국에서는 204명(목표 236명), 국내에서는 108명(목표 210명)의 뇌졸중 환자에 대한 임상 연구가 순조롭게 진행되고 있다”고 밝혔다. 뇌졸중 임상 2상에 300명이 넘는 환자가 참여한 것은 매우 이례적이다. 중국은 올해 안에. 국내는 내년 상반기중 임상 2상이 끝날 것으로 전망된다. 뇌졸중은 전 세계적으로 매년 1500만여명이 발생해 600만여명이 사망하고 500만명이 영구장애를 겪는 것으로 알려졌다. 곽 박사는 “뇌졸중과 치매 알츠하이머 등 뇌신경질환의 진단및 예방, 치료 기술 개발을 실용화 하기위해서는 뇌신경과학, 정보전자통신, 뇌관련 의료기관이 한곳에 결집해 협력할수 있는 클러스터 조성과 정부의 지원시스템 구축이 시급하다”고 강조했다. 이날 포럼 첫 세션의 좌장을 맡은 연세대학교 생명 시스템대학 오영준 교수도 “의료관련 클러스터 조성에는 적지 않은 예산이 투입되는데 이를 한쪽이 책임지기에는 부담스러울수도 있다. 정부와 민간이 서로 보완적 관계를 유지하는 게 바람직하다”고 말했다. 이어 두번째 세션에서 삼성서울병원 재활의학과 김연희 교수는 ’치매의 인지재활’ 주제 발표에서 “치매 발병전 또는 발병 초기에 뇌가소성을 증진할수 있는 인지재활 치료와 약물, 운동 등 복합 치료를 진행하면 효과를 기대할수 있다”고 밝혔다. 지엔티마파의 이진환 수석연구원은 ‘알츠하이머병 신약 로페살라진의 중개연구에서 만난 반려견 치매’ 발표를 통해 “인지기능장애증후군(치매)을 앓고 있는 반려견을 대상으로 뇌세포 보호 치매치료제 ‘로페살라진’을 8주간 투여한후 주인을 몰라봤던 반려견이 주인에게 꼬리치며 안기는 등 인지 기능이 확연히 개선됐다”면서 “약물을 끊은후 4주 이상이 지나도 그 효과가 유지되는 것으로 미뤄, 증상 완화제가 아니라 근원적인 치료제임이 확인됐다”고 덧붙였다. 포럼에서는 이밖에 보건복지부 김주영 보건산업진흥과장(첨단의료복합단지 의료클러스터 육성방안), 서울대학교 김상윤 교수(치매,알츠하이머병, 그리고 AD control), 조선대학교 이건호교수(치매국책연구단장), 연세대학교 약학대학 김영수 교수 등의 주제발표가 있었다. 한편 포럼에 앞서 남인순 국회의원은 개회사를 통해 “뇌질환 가운데 특히 치매 연구개발 사업을 확대해야 한다. 고위험군에 대한 예방 가이드라인을 연구하고 약물관리 등의 예방방법을 포함한 임상연구도 추진해야 한다”고 강조했다. 김병철 기자 kbchul@seoul.co.kr

경기도내 신약개발업체가 개발한 뇌세포 보호 치매 치료제가 반려견 치매 예비 임상시험에서 탁월한 치료 효과를 보여 주목을 받고 있다. 　반려견이 치매에 걸리면 주인식별 혼돈, 방향감각 상실, 밤과 낮의 수면 패턴 변화, 잦은 배변실수, 식욕변화 등 증상을 보인다. 12세 이상의 반려견중 40%가 치매에 걸리는 것으로 알려졌다. 　경기도 용인시 소재 ㈜지엔티파마는 3일 자사가 개발한 치매치료제 합성신약인 ‘로페살라진’이 반려견 치매(인지기능 장애 증후군) 치료를 위한 예비 임상시험에서 효과가 입증됐다고 밝혔다. 　예비임상은 임상 2~3상에 들어가기 전에 약물의 효과와 안전성을 탐색하는 연구로, 반려견 치매에 대한 뇌세포 보호 신약의 임상시험 결과가 나온 것은 세계에서 처음이다. 　로페살라진은 알츠하이머 치매의 원인인 뇌신경세포 사멸 및 아밀로이드 플라크의 생성을 유발한다고 알려진 활성산소와 염증을 동시에 억제하는 다중표적약물이다. 경기도, 과학기술부, 보건복지부, 아주대 등의 지원을 받아 개발했으며 동물은 물론 사람의 임상 1상에서 안전성이 검증됐다고 회사측은 밝혔다. 　지엔티파마는 반려견 치매도 사람처럼 뇌세포 손상과 아밀로이드 플라크가 쌓이며 인지기능장애를 겪는다는 사실을 확인하고 서울 청담동 소재 이리온 동물병원과 손잡고 치매에 걸린 반려견에 6마리를 대상으로 지난 2월부터 5개월간 예비 임상을 진행했다. 　임상에 참여한 반려견들은 14살 이상으로 사람과 똑같은 치매 증상을 보였다. 주인을 몰라볼 뿐 아니라 배변을 가리지 못해 집안을 더럽히고 수면장애로 밤에 잠을 못 자는 치매증상을 앓고 있었다. 　예비 임상시험은 중증 치매로 진단받은 반려견 6마리를 대상으로 총 8주간 로페살라진을 하루에 한번씩 경구 투여한 후 안전성 및 약효를 검증하는 방식으로 진행됐다. 　약물 투여 후 4주와 8주째 반려견의 인지기능을 문진과 행동기능 검사로 평가한 결과 인지기능 및 활동성이 정상 수준으로 확연히 개선된 것으로 나타났다. 　예비임상을 주도한 이리온 동물병원 문재봉 원장은 “주인을 몰라봤던 반려견이 8주 이내에 주인에게 꼬리치며 안기는 등 호전된 모습을 눈으로 직접 확인했다. 혈액 검사와 임상행동 검사에서 약물에 의한 부작용이 전혀 발생하지 않았다”고 연구 결과를 설명했다. 　15살 반려견을 키우고 있는 박종건(39)씨는 “우리 깐돌이가 13살부터 이름을 불러도 대답하지 않고 대소변도 잘 가리지 못했다. 게다가 활동성도 떨어지고, 잠도 못 자는 등 이상 증세를 보여 마음이 무척 아팠는데 치료 8주 만에 정상으로 돌아왔다”며 기쁨을 감추지 않았다.　지엔티파마는 로페살라진의 반려견 예비 임상 시험에서 안전성과 약효가 검증됨에 따라 충북대학교 동물의료센터와 이리온 동물병원을 비롯한 5개 동물병원 등과 공동으로 로페살라진에 대한 허가용 임상시험에 착수하기로 했다. 　또 반려견에 대한 허가용 임상시험이 정상적으로 진행되면 내년 초쯤 세계 최초의 반려견 치매 치료제가 출시될 것으로 전망했다. 　지엔티파마 곽병주 대표는 “심각한 인지기능장애를 앓고 있는 반려견에서 로페살라진 투여 후 빠른 시간내에 치료효과를 확인할수 있었다”며 “반려견에 대한 임상이 끝나면 치매환자를 대상으로 임상 2상을 진행해 5년이내에 알츠하이머 치료제 개발을 완료할 것”이라고 밝혔다. 김병철 기자 kbchul@seoul.co.kr

경기도에 있는 신약 개발업체인 ㈜지엔티파마가 개발 중인 뇌졸중 치료제 ‘Neu2000’이 심정지 환자의 뇌손상을 억제할수 있는지 검증하기 위한 임상 2상 연구(AWAKE)가 시작됐다. 국내에서 심정지 환자에 대한 임상은 이번이 처음이며 삼성서울병원 등 6개 대학병원에서 진행된다.2일 경기도와 용인시에 따르면 용인시 기흥구 소재 (주)지엔티파마와 국내 대학병원들이 손잡고 심정지 발생 후 병원에 이송된 환자를 대상으로 Neu2000의 약효와 안전성 검증을 위한 임상 2상 연구에 착수했다. AWAKE 임상연구에는 삼성서울병원, 강남세브란스병원, 순천향대학교 부천병원, 전남대학교병원, 경북대학교병원, 부산대학교병원 등 6개 병원이 참여하며 각 병원의 응급의학과에서 진행한다. 앞서 지엔티파마는 지난해 5월 식품의약품안전처로부터 Neu2000의 심정지 환자에 대한 임상 2상 연구 승인을 받았다. Neu2000은 과학기술부와 경기도의 예산 지원을 받아 개발된 신약 후보물질이다. 급성 뇌졸중 후 발생하는 뇌 세포 손상을 효과적으로 방지하기 위해 세계 최초로 개발한 다중표적약물(Multi-target drug)로, 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 억제하는 특징이 있다. 뇌졸중이 발생하면 신경전달물질인 글루타메이트가 방출되고 활성산소가 비정상적으로 많아지면서 뇌 세포를 죽이게 된다. 심정지 환자 역시 발생 후 뇌에서 글루타메이트가 과도하게 방출되고 과량의 활성산소가 생성되면서 뇌손상이 일어나는데, Neu2000을 투여하면 뇌손상을 줄여 뇌사 및 뇌기능 장애 등을 막을 수 있을 것으로 의학계는 기대하고 있다. 현재 심정지 환자 치료는 환자의 체온을 32~34도로 낮추는 저체온 치료법이 유일한데 효과가 미약하고 제한적이다. 연구책임자인 삼성서울병원 응급의학과·순환기내과 최진호 교수는 “병원 밖에서 심장이 멎은 심정지 환자를 살리는 것이 매우 어려웠는데, 이번 임상을 계기로 심정지 환자에 대한 획기적인 치료방법이 개발될 것으로 기대한다”고 밝혔다. 전국에서 가장 많은 심정지 환자를 치료하고 있는 것으로 알려진 전남대학교병원 응급의학과 전병조 교수는 “글루타메이트와 활성화산소를 적극적으로 억제할 수 있는 Neu2000의 AWAKE 임상 2상시험이 성공적으로 마무리 된다면 기존 저체온 및 대증적 치료가 주를 이루었던 심정지환자의 치료에 큰 변화가 있을 것”이라고 전망했다.　AWAKE 임상 2상은 심정지 후 심폐소생술과 저체온 치료를 받은 150명의 환자를 대상으로 Neu2000의 약효와 안전성을 검증하는 연구로, 심정지 후 4시간 이내에 Neu2000를 정맥투여 한 후 뇌손상 바이오마커, 뇌 MRI 영상, 장애정도 등을 분석해 약효를 확인한다. 　미국과 중국에서 진행된 비임상 및 임상 1상 연구에서 Neu2000은 심정지로 인해 발생하는 뇌의 흥분성 독성과 산화적 스트레스를 강력하게 억제하는 등 탁월한 뇌 보호 효과를 나타냈다. 　곽병주 (주)지엔티파마 대표이사는 “뇌로 가는 혈액순환이 일시적으로 막혔다가 재순환이 되면 뇌는 손상을 받게 되는데, Neu2000은 이러한 뇌손상을 가장 잘 막도록 개발한 다중표적 뇌세포보호약물이기 때문에 순환이 재개되는 심정지 환자에서 좋은 효과가 있을 것”이라고 말했다. 　한편 Neu2000은 급성 뇌졸중 환자를 대상으로한 임상 2 상 연구가 지난해부터 한국과 중국에서 동시에 이뤄지고 있다. 현재까지 국내 아주대병원 등 6개 대학병원에서 91명,중국 30여개 대학병원에서 179명의 환자를 대상으로 임상 연구가 진행됐다. 김병철 기자 kbchul@seoul.co.kr

한미약품이 표적 항암치료제 ‘올리타’(성분명 올무티닙)의 개발을 끝내 중단했다. 한때 국내 최초로 개발하는 부작용 없는 폐암치료제로 기대를 모았지만 글로벌 제약사들이 잇따라 기술이전을 해지한 데 이어 비슷한 치료제가 빠르게 시장을 선점해 투자 가치를 잃은 까닭이다. 한미약품은 올리타의 개발 및 판매 중단을 결정하고 식품의약품안전처와 향후 절차에 대한 협의를 시작했다고 13일 밝혔다. 단 현재 임상시험에 참여하거나 처방받아 복용 중인 환자들에게는 일정 기간 공급을 지속한다는 방침이다. 올리타는 한미약품이 자체 개발해 허가받은 첫 신약으로, 진행성 또는 전이성 비소세포폐암에 쓰이는 표적 항암치료제다. 기존 폐암 치료제 투약 과정에서 나타나는 내성을 없앤 것이 특징이다. 앞서 올리타는 2015년 7월 독일의 다국적제약사 베링거인겔하임과 기술 수출 계약을 체결하면서 국내 제약업계의 ‘기대주’로 떠올랐다. 이어 중국 제약사 자이랩과 중국 시장의 독점적 권리 계약을 맺기도 했다. 이듬해인 2016년에는 임상3상 시험을 전제로 27번째 국산 신약으로 허가받았다. 그러나 승승장구하던 올리타는 2016년 9월 베링거인겔하임이 한미약품에 개발 권리를 반환하면서 위기를 맞았다. 경쟁약인 아스트라제네카의 ‘타그리소’에 비해 개발이 늦어져 시장성이 떨어진 것이 원인으로 꼽혔다. 타그리소는 한미가 베링거인겔하임에 올리타를 기술 이전한 직후인 2015년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가를 받았다. 베링거인겔하임으로서는 이미 경쟁 제품이 한발 먼저 허가를 받은 상황에서 거액의 투자금을 쏟아부을 명분이 사라진 셈이다. 여기에 임상2상 과정에서 환자가 부작용으로 사망하는 사건이 발생한 데 이어 베링거인겔하임의 권리 반환 늑장 공시 논란까지 불거졌다. 엎친 데 덮친 격으로 올해 자이랩사도 올리타에 대한 권리 반환을 결정했다. 그 사이 타그리소는 임상3상을 마치고 전 세계 40여개국에 출시되는 등 시장을 선점하고 나섰다. 국내에서도 지난해 말 건강보험 급여를 적용받게 되면서 결국 올리타는 쓸쓸히 퇴장하는 신세가 됐다. 한미약품 관계자는 “잇따른 악제에 개발을 마치더라도 신약으로서의 가치가 적다고 판단했다”면서 “현재 진행 중인 20여개의 신약 개발에 더 집중할 것”이라고 말했다. 김희리 기자 hitit@seoul.co.kr

동성제약은 과학기술정보통신부 국가과학기술연구회 산하 정부 출연연구기관인 한국전기연구원(KERI)으로부터 암(종양) 진단 및 치료용 형광 복강경 복합광원장치 기술을 이전받았다고 밝혔다.동성제약은 이번 기술을 이전받음으로써 광역학 치료에 필요한 ‘복강경 기반 형광 영상 광역학 치료 기술’을 확보하게 됐다. 이 기술은 광민감제의 암 치료 반응을 유도하는 의료용 반도체 레이저 기술과 고출력 LED 복합광원을 내재하는 복강경 기반의 암 진단용 영상기기의 핵심기술을 포함하고 있다. 동성제약은 2015년부터 기존 치료에 반응하지 않는 췌장암 환자를 대상으로 ‘포토론’과 ‘특수광섬유’를 이용해 서울아산병원에서 췌장암·담도암 초음파 유도하의 내시경적 광역학 치료(EUS-PDT)에 대한 연구자 주도 2상 임상시험을 해왔다. 김태곤 객원기자 kim@seoul.co.kr

한미약품이 다국적 제약사 일라이릴리에 기술수출한 면역질환 신약 후보물질 ‘HM71224’의 임상시험이 중단됐다고 14일 공시했다.릴리는 그동안 류마티스 관절염 환자를 대상으로 임상 2상을 진행했다. 두 회사는 해당 후보물질을 류마티스 관절염이 아닌 다른 면역질환 치료제로 개발하는 방안을 협의 중이다. ‘HM71224’는 한미약품이 2015년 3월 다국적제약사 릴리에 총 7억 달러(한화 약 7500억원)를 받기로 하고 기술수출(라이선스 아웃)한 신약 후보물질이다. 생체 활성화 효소 ‘BTK’를 선택적으로 억제하는 면역질환 치료제로 ‘BTK 억제제’로 불린다. 전신성 홍반성 낭창(루푸스), 신장염 등 면역질환 치료를 목적으로 개발되고 있다. 당시 한미약품은 릴리로부터 계약금 5천만 달러를 우선 받았으며, 이후 임상개발, 허가, 상업화 과정에서 단계별 기술료(마일스톤)로 최대 6억 4000만 달러를 받기로 합의했었다. 한미약품은 공시를 통해 “릴리가 임상 2상 중간분석에서 목표하는 유효성을 입증하지 못할 가능성이 커져 임상을 중단하겠다고 이날 알려왔다”면서 “다른 적응증 개발을 협의 중”이라고 밝혔다. 류마티스 관절염 치료제로는 목표했던 효능효과가 안나와서 다른 면역질환 치료제로 방향을 틀겠다는 것이다. 한미약품은 릴리의 임상 2상 중단과 새로운 적응증 개발 협의에 따른 계약서상 변경은 물론 계약금 또는 단계별 기술료(마일스톤) 반환 등의 비용상 의무사항도 없다고 설명했다. 계약금 5000만 달러를 포함해 이미 받은 돈은 돌려줄 의무가 없다는 뜻이다. 한미약품은 공시 후 홈페이지를 통해 HM71224의 류마티스 관절염 임상 중단과 관련, 신약개발 중 흔히 있을 수 있는 일이라는 내용의 입장문을 발표했다. 한미약품은 “신약개발 중 실패 사례는 병가지상사(兵家之常事)와 같은 것”이라며 “개발 과정의 어려움 하나하나에 일희일비하지 않고 대한민국 최초의 글로벌 혁신 신약 창출에 매진해 나가겠다”고 말했다. 온라인뉴스부 iseoul@seoul.co.kr

정부가 최장 15년에 이르는 신약 개발 기간을 줄이기 위해 기업, 대학에 무료로 신약 개발 모든 과정에 대한 컨설팅을 지원한다. 보건복지부는 국내 제약·바이오 산업 육성을 위해 오는 12월부터 ‘혁신 신약 연구개발(R&D) 컨설팅 프로그램’ 시범사업을 추진한다고 18일 밝혔다. 참여 신청은 오는 23일부터 다음달 10일까지 받는다. 사업은 신약 R&D 전문가로 구성된 자문위원단이 대학, 제약사 등 연구자에게 후보물질 개발부터 전(前) 임상과 임상시험에 이르는 모든 주기 맞춤형 컨설팅을 지원하는 것이 핵심이다. 자문위원단은 범부처신약개발사업단, 한국보건산업진흥원, 대한약학회, 항암신약개발사업단 등 9개 기관에서 추천한 인물로 구성했다. 새롭고 혁신적인 신약 개발 과제라면 현재 연구개발 단계나 그동안의 연구 성과와 관계없이 컨설팅을 받을 수 있다. 신약 개발 중인 대학과 정부출연연구소, 국공립연구소, 제약사, 바이오벤처 등 관련 기관 소속 연구자 누구나 신청할 수 있다. 컨설팅 비용은 모두 정부가 부담한다. 컨설팅은 자문위원단이 연구자에게 과제의 문제점, 보완사항, 향후 R&D 방향과 계획 수립을 자문하는 식으로 이뤄진다. 신약 개발에는 일반적으로 7~15년이 걸린다. 단계별 성공률은 전임상 3%, 임상1상 5%, 임상2상 12%, 임상3상 54% 등으로 단계가 높아질수록 성공률도 크게 높아진다. 김주영 복지부 보건산업진흥과장은 “복지부 보건산업진흥과(044-202-2970)나 범부처신약개발사업단(02-6379-3076)으로 문의하면 구체적 지원 내용을 알려준다”며 “시범사업 성과를 분석한 뒤 과학기술정보통신부와 산업통상자원부 등 관계부처와 정규프로그램으로 추진하는 방안을 협의할 것”이라고 말했다. 정현용 기자 junghy77@seoul.co.kr

4차 산업혁명이 화두로 떠오르면서 세계적인 대형 제약사들이 인공지능(AI)을 활용한 신약 개발에 본격적으로 나서고 있다. 국내에서도 최근 문재인 정부가 제약·바이오 산업을 고부가가치를 창출하는 미래형 신산업 중 하나로 선정한 데다, 한국제약바이오협회가 ‘인공지능 신약개발 지원센터’ 설립을 추진하고 나서는 등 관련 산업 확대에 시동을 걸고 있다. 그러나 복제약이 주를 이루는 국내 제약시장에서 이런 정책이 실효성을 거두기 위해서는 높은 투자비 부담을 해결하는 것이 필수적이라는 지적도 나온다.1일 업계에 따르면 영국의 대형 제약회사 글락소스미스클라인(GSK)은 최근 인공지능 개발에 4300만 달러(약 492억원)를 투자하기로 결정했다. 존슨앤존슨즈의 제약사 얀센도 지난해 영국의 인공지능 기업 베네볼런트와 독점 라이선스 계약을 체결하고, 임상시험 단계의 후보물질에 대한 평가 등에 인공지능을 적용하는 방안을 모색하기로 했다. 베네볼런트는 약물 초기 발견 단계부터 임상 2상에 이르기까지 신약 개발 단계에 활용할 수 있는 독점기술을 보유하고 있는 벤처기업이다. 미국의 화이자는 IBM의 인공지능 ‘왓슨 포 드러그 디스커버리’와 손을 잡았다. 화이자는 이를 통해 자사가 보유한 암 관련 자료를 분석해 신약 개발과 병용요법 연구 등에 활용한다는 방침이다. 이스라엘의 제약사 테바도 호흡기 및 중추신경계 질환 분석 등을 위해 IBM과 업무협약(MOU)을 체결한 바 있다. 테바는 자사 제품을 복용하는 환자 약 2억명의 빅데이터를 모아 부작용 사례나 추가 적응증 등을 분석해 신약 개발을 진행할 예정이다. 독일 머크사는 아톰와이즈의 ‘아톰넷’을 통해 후보물질 탐색 과정에서의 성공률을 높인다는 계획이다. 아톰넷은 합리적인 약물 설계를 위해 많은 양의 표적물질 및 관련 정보를 분석해 패턴을 밝혀내는 네트워크 서비스다. 일본의 제약사 산텐은 미국 스타트업 투사의 인공지능 신약탐색 플랫폼 ‘듀마’를 녹내장 신약 개발에 활용하고 있다. 듀마는 약물과 질병 사이의 예상 밖의 연관성을 찾는 클라우드 기반 서비스를 제공하는 기술이다. 일본은 최근 교토대학과 제약·정보기술(IT)업계 등이 손을 잡고 신약 개발 전용 인공지능 개발에 착수하기도 했다. 이처럼 대형 제약사들이 신약 개발을 위한 인공지능 기술에 대대적인 투자를 하고 나선 이유는 이를 통해 신약 개발에 소요되는 비용과 시간을 획기적으로 줄일 수 있기 때문이다. 한국제약바이오협회에 따르면 신약 1건을 개발하는 데 드는 연구개발 비용은 평균 24억 달러(약 2조 7000억원)에 달한다. 게다가 약 5000~1만개의 신약 후보물질 중에서 5개만이 임상 시험에 진입하고, 이 중에서도 단 1개의 신약만이 최종적으로 판매 허가를 받을 수 있다. 그러나 인공지능을 활용해 방대한 데이터를 취합·분석하면 모든 경우의 수를 일일이 실험해야 하는 기존 신약 개발 과정을 크게 단축할 수 있을 뿐더러, 성공률을 크게 높여 투자비용과 시간을 효율적으로 사용할 수 있다. 인공지능을 통해 임상시험 조건을 최적화할 수 있을 뿐 아니라 부작용 등을 사전에 예측할 수 있기 때문이다. 이에 따라 인공지능을 활용하면 신약 개발 기간을 종전보다 10분의1에서 4분의1 정도로 단축하게 된다는 게 협회 측의 설명이다. 한국제약바이오협회는 지난달 24일 서울 서초구 방배동에 위치한 협회 사무실에서 기자간담회를 열고 “올해 안에 인공지능 신약 개발 지원센터를 설립하고, 인공지능과 빅데이터 등과 관련한 태스크포스(TF)를 꾸리겠다”고 밝혔다. 지원센터는 정부의 빅데이터 추진 사업과 제약업계를 연결해 주는 중간 다리 역할을 할 예정이다. 협회 관계자는 “장기적으로 제약산업의 세계화를 이루기 위해서는 인공지능과 빅데이터 기술에 대한 이해와 활용이 반드시 필요한 시대적 흐름”이라고 추진 이유를 밝혔다. 일각에서는 국내 제약시장에서 이 같은 접근이 성공하기 위해서는 막대한 초기 투자비용 문제를 먼저 해결해야 한다는 지적도 있다. 제약업계의 한 관계자는 “해외에서도 대규모 자본을 가진 소위 ‘빅파마’들이 인공지능과 관련한 투자개발에 선도적으로 뛰어들고 있다”며 “자본력이 부족해 신약 개발 대신 복제약 위주로 포트폴리오를 꾸리고 있는 군소 제약사가 대다수인 국내 제약업계에서는 필요성을 절감하더라도 선뜻 신기술 투자에 나서기 어려운 현실”이라고 말했다. 이어 “군소 제약사도 인공지능 기술을 활용해 저비용으로 신약 개발에 도전할 수 있도록 민관이 협력해 업계를 지원할 수 있는 방안을 찾는 것이 절실하다”고 말했다. 김희리 기자 hitit@seoul.co.kr

“이번에 공개된 뇌졸중 치료제 ‘뉴 2000’은 현존하는 후보물질 가운데 가장 앞선 것으로 보이며 임상 진행 설계도 잘 이뤄진 것으로 판단됩니다.”한국과학기술연구원(KIST) 뇌과학연구소장을 지낸 데니스 최(한국명 최원규) 미국 뉴욕 스토니브룩의과대 신경학과 학과장 겸 신경과학연구소장은 지난 21일 중국에서 열린 ‘뇌졸중 치료제 임상실험을 위한 국제 심포지엄’을 지켜본 소감을 27일 이렇게 말했다. 그러면서 그는 “한국과 중국의 임상 2상은 앞으로 진행하면서 약간의 조정은 필요하겠지만 깊은 인상을 받았다”면서 “약의 기전이 좋고 양쪽 의료진이 상호 보완적인 임상을 진행하고 있어 좋은 결과가 기대된다”고 말했다. 전 세계적으로 뇌졸중 치료제가 개발되지 않은 이유에 대해 최 소장은 “뇌졸중에 대한 연구 방향이 잘못됐기 때문으로 판단된다”면서 “뇌졸중은 여러 경로로 오는데 지금까지 연구는 한 가지 표적만으로 접근해 실패를 거듭했다”고 지적했다. 뇌졸중은 싱글타깃이 아닌 다중타깃으로 접근해야 하는데 이번에 한국과 중국에서 동시에 임상 2상이 진행 중인 ‘뉴 2000’이 바로 그런 약물이라고 설명했다. 세계신경과학회 회장과 다국적 제약사 머크사 부사장을 지낸 최 소장은 “머크사에서도 2006년 한국 기업이 개발한 ‘뉴 2000’의 기술을 이전받으려 했으나 당시 회사가 개발한 신약의 부작용으로, 피해보상에 엄청난 돈을 쓰는 바람에 포기했다”고 아쉬워했다. 최 소장은 “인류에게 큰 부담을 주는 뇌졸중을 정복한다면 그 파장은 엄청날 것으로 전망된다”면서 이번에 임상 2상이 성공하면 과거 실패하고 떠났던 많은 다국적 제약사들이 회귀해 뇌질환 연구에 다시 힘을 쏟는 계기가 될 것”이라고 강조했다. 2013년부터 3년간 KIST 뇌과학연구소장을 지낸 동기에 대해 최 소장은 “조부와 선친의 영향을 많이 받은 탓에 내가 갖고 있는 재능과 지식을 아버지 나라에 기부하고 싶었다”고 말했다. 데니스 최 소장의 할아버지 최창식(1892~1957) 선생은 상하이 임시정부 설립을 주도하고 임시의정원 초대의원을 지낸 독립운동가이다. 일제 치하에서 황성신문 기자와 오성학교 교사로 재직하던 중 역사 저술물을 발간했다는 죄목으로 옥살이했다. 아버지인 최영화 박사는 1960년대 KIST 설립을 돕고 1970년 중화학공업 육성 계획을 만드는 등 한강의 기적을 만드는 데 초석을 다진 주인공이다. 그는 끝으로 “앞으로 뇌과학 분야에 대한 투자는 당장 가시적인 성과가 없는 학문과 진단 및 치료를 위한 실질적인 투자 등 두 가지로 병행해 이뤄져야 한다”면서 “이를 위해 연구·개발(R&D)에 투자하는 기업에 인센티브를 제공하고 임상 네트워크를 구성해 플랫폼에 들어온 각종 아이디어들이 현실화되도록 해야 한다”고 조언을 아끼지 않았다. 김병철 기자 kbchul@seoul.co.kr

한국과 중국이 사드(고고도미사일방어체계) 배치 문제로 갈등을 빚는 가운데 양국 의료진들이 인류의 난제인 뇌졸중 치료제 개발을 위해 손을 잡았다. 뇌졸중은 뇌로 가는 혈관이 막히거나 터져서 뇌신경세포가 죽는 질환이다. 세계적으로 연간 1500만명의 환자가 발생한다. 이 중 600만명이 사망하고 500만명이 영구 장애를 겪는 것으로 알려졌다. 하지만 치료 약물은 개발되지 않고 있다. 글로벌 제약사들이 치료제 개발에 앞다퉈 뛰어들었지만 지금까지 미국 식품의약국(FDA) 임상에 들어간 220개 물질이 모두 실패했다. 안전과 유효성을 입증하지 못했기 때문이다. 양국 의료진들은 “인류의 건강과 의료·과학 분야의 발전을 위해서는 문화가 비슷한 이웃 국가들이 힘을 합쳐야 한다”고 목소리를 높이고 있어 의미를 더해 주고 있다.27일 경기도와 아주대병원 등에 따르면 지난 21일 중국 저장(浙江)성 둥양(東陽)시 헝뎬(橫店)에서 ‘혁신적인 뇌졸중 치료제 임상실험을 위한 국제심포지엄’이 열렸다. 심포지엄에는 국내에서 아주대병원·가천대 길병원·조선대병원·계명대 동산의료원·충북대병원 등 5개 대학병원, 중국 측에서는 베이징 수도의과대 등 23개 병원 등에서 의료진 100여명이 참석했다. 한국과학기술연구원(KIST) 뇌과학연구소장을 지낸 데니스 최(한국명 최원규) 미국 스토리브룩의과대 신경학과장 겸 신경과학연구소장과 스페인 바르셀로나대 앙헬 차모로 뇌졸중센터장 등 신경과학 분야의 세계적인 권위자들도 임상 진행 상황을 지켜봤다. 양국 병원 의료진들은 국내 벤처기업인 ㈜지엔티파마가 정부와 경기도 등으로부터 연구 예산을 지원받아 개발한 뇌졸중 치료제 후보물질 ‘뉴 2000’의 임상 2상을 진행하고 있으며 이번 심포지엄을 통해 각자 수행하고 있는 임상 결과와 연구 방향 등 각종 정보를 공유했다. ‘뉴 2000’을 개발한 지엔티파마는 아주대 의대 교수 출신인 곽병주 박사를 비롯한 뇌신경과학·약리학·안과학·세포생물학 분야 전문가 8명이 모여 설립한 신약개발업체이다. 지난해 7월 식품의약품안전처로부터 뇌졸중 환자를 대상으로 한 임상 2상을 승인받았으며 같은 해 9월 중국 국가식품의약품감독관리총국(CFDA)으로부터도 임상 승인을 받았다. 특히 중국 임상은 1·2·3상을 동시에 받아야 하는 만큼 승인 과정이 쉽지 않은 것으로 알려졌다. 임상 1상은 약물의 안전성을, 2상과 3상은 약효 및 부작용 등을 검증하는 과정이다. 한국 임상의 책임 연구를 맡고 있는 홍지만 아주대병원 신경과 교수는 “그동안 수많은 다국적 기업이 뇌 신경세포 보호제 개발에 나섰지만 실패를 거듭했다”면서 “한국과 중국의 이번 공동 연구가 뇌 질환 연구에 다시 불을 붙이는 계기가 될 것”이라고 밝혔다. 그동안 다국적 제약사들이 뇌졸중 치료제 개발에 실패한 원인은 약물의 부작용과 약효 미비 등 벽을 넘지 못했기 때문이다. 기존에 시도된 뇌졸중 치료제는 질환을 일으키는 하나의 표적만을 제거하는 ‘싱글타깃’으로 개발돼 왔다. 하지만 뇌졸중 발생에 따른 뇌 세포 손상은 한 가지 경로가 아니라 다중경로에 의해 일어나는 것으로 최근 연구 결과 밝혀졌다. 이번에 한국과 중국에서 동시에 임상 중인 ‘뉴 2000’은 한 가지 약물로 두 가지 효과를 동시에 기대할 수 있는 세계 최초의 다중표적약물(멀티타깃)이라고 의료진들은 밝혔다. 뇌 세포 손상을 유발하는 글루타메이트의 독성과 활성산소의 독성을 동시에 억제하는 데 초점이 맞춰져 있다. ‘뉴 2000’은 미국에 이어 지난해 중국에서 노인을 포함한 165명을 대상으로 진행한 임상 1상을 통해 약물의 안전성을 입증받았다. 이진수 아주대병원 신경과 부교수는 “한국과 중국의 의료진들은 경쟁자이자 협력자이다. 양쪽에서 별도로 진행하고 있는 임상 2상이 끝나면 서로 데이터를 비교·분석해 최고의 3상을 도출할 계획”이라고 말했다. 뇌졸중 치료제 개발에는 중국 측도 적극성을 보이고 있다. 중국에서만 한 해 200만여명의 뇌졸중 환자가 발생하고 재발하거나 치료 중인 환자까지 포함하면 1100만명에 이르는 것으로 파악되고 있다. 중국 측 파트너인 헝뎬 그룹 아펠로아제약 관계자는 “지금까지 개발된 뇌졸중 신약 가운데 ‘뉴 2000’의 효능이 가장 좋은 것으로 파악되고 있다”고 말했다. 또 임상에 참여하고 있는 중국의 한 의료진은 “같은 동아시아 민족으로, 양국의 공동 번영을 위해 다양한 분야의 연구와 데이터를 공유하기를 바란다”고 의견을 밝혔다. 신동훈 가천대 길병원 신경과 부교수는 “인류의 난제인 뇌졸중 치료제 개발을 위해 한·중 의료진들이 힘을 모았다는 데 큰 의미를 두고 싶다. 뇌졸중 치료제 개발의 역사에 한 획을 긋는 첫걸음이자 양국의 우호를 증진시키는 가교 역할을 할 것으로 기대된다”고 밝혔다. 뇌졸중 치료제에 대한 한국의 임상 2상은 내년 초, 중국은 올해 말을 목표로 진행하고 있다. 중국 측 임상 3상을 내년 마무리하면 이후 5000억원 규모 이상의 중국 시장에 신약 출시가 가능할 것으로 기대하고 있다. 김병철 기자 kbchul@seoul.co.kr

종근당(대표 김영주)이 자체 개발한 당뇨병 신약 ‘듀비에’로 전 세계 의약업계의 주목을 받고 있다.새로운 임상 결과 공개를 통해 고위험군의 제2형 당뇨 환자의 초기 치료에서 ‘듀비에’를 포함한 치료제 3제 병용요법이 기존 2제 요법보다 혈당 개선 및 안전성에 효과적일 수 있다는 가능성을 보여 준 것이다. 또 2015년에는 유럽당뇨병학회에서 죽상동맥경화증 개선을 확인한 연구 결과를 발표하는 등 자체 개발한 신약의 우수성을 지속적으로 입증하고 있다. ‘듀비에’로 확인된 종근당의 신약 개발 기술은 이 약품의 복합제 개량 신약 ‘듀비메트 서방정’으로 이어졌다. 종근당은 지난해 특허출원한 자체 기술로 듀비에의 주성분인 ‘로베글리타존’과 당뇨병 치료에서 1차 약제로 광범위하게 사용되는 ‘메트로포민’을 결합한 ‘듀비메트 서방정’을 개발하는 데 성공했다. 복용 방법이 상이한 두 약물의 특성을 극복한 제형기술을 개발해 국내 제형화 기술 발전에 기여한 공로를 인정받아 지난 2월 ‘대한민국신약개발상’에서 신약개발 부문 기술상을 받았다. 또한 ‘듀비메트 서방정’의 개발로 종근당은 새로운 방식의 당뇨병 치료제 또는 대사성 질환 치료제를 개발할 수 있는 토대를 마련함으로써 국내 신약 개발의 역량을 한 단계 향상시켰다는 평가를 받고 있다. 종근당은 2016년 매출액 대비 12.28%에 해당하는 1022억원을 연구개발에 투자하며 ‘듀비에’의 명성을 이을 ‘세상에 없던’ 신약 개발에 박차를 가하고 있다. 종근당의 신약 파이프라인 중 가장 눈여겨볼 만한 약물은 이상지질혈증 치료제로 개발 중인 ‘CKD-519’다. 국내에서 전임상과 임상 1상, 장기독성시험 등을 통해 유효성과 안전성을 입증했으며 현재 호주에서 임상 2상을 진행 중이다. 또한 최근 미국 MSD사에서 동일한 기전 약물의 임상 3사 성공 소식을 발표함에 따라 글로벌 혁신 신약으로서의 개발 가능성에 기대를 모으고 있다. 이 외에도 자가면역질환 치료제 ‘CKD-506’, 헌팅턴 질환 치료제가 글로벌 시장에서 그 효력을 인정받고 있다. 노정민 인턴기자