미국 바이오기업 인실리코메디슨은 자체 개발한 인공지능 모델 ‘GENTRL’을 활용해 15만 달러로 46일 만에 섬유증 치료제 후보물질을 찾아냈다. 애텀와이즈라는 기업도 인공지능을 이용해 7000종의 약물 후보를 분석해 24시간 만에 에볼라 치료제 후보물질을 찾아냈다. 영국의 베네볼런트라는 바이오기업은 인공지능을 이용해 류머티스 관절염 치료제인 ‘바리시티닙’이 코로나19 치료 효과가 있다는 것을 예측해 임상 검증을 마치고 2021년 7월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 일반적으로 치료 후보물질을 찾는데만 수 백만 달러가 투입되고 4~5년 이상의 시간이 걸린다. 그런데 인공지능 기술을 활용하면 하루, 이틀, 길게는 몇 달 내에 후보물질을 찾아낼 수 있게 된다. 이 때문에 세계 각국이 신약 개발에 인공지능을 적용하려는 시도를 하고 있다. 과학기술정보통신부도 이 같은 차원에서 올해 새로 시작한 ‘인공지능 활용 혁신신약 발굴사업’의 추진방향을 검토하기 위해 22일 오전 서울 이화여대 ECC 이삼봉홀에서 신약개발 전문가 현장 간담회를 열었다. AI 활용 신약개발은 AI 모델을 활용해 타겟 기전 분석, 후보물질 탐색 같은 신약개발 과정을 예측하고 효율화하는 것이다. 기존 전통적 방식으로 신약개발을 하면 신약 하나를 상용화하기까지는 평균 15년의 기간, 1조원 이상의 자본이 투입되야 한다. 성공률도 0.01%에 불과한 고위험, 고수익 산업으로 진입장벽이 높아 대형 글로벌 제약사들이 독점하다시피 해왔다. AI를 활용하면 자본과 시간 투입이 절반 가까이 줄어들 수 있다는 것이다. 올해부터 2026년까지 진행되는 AI 활용 혁신신약 발굴사업은 공공 플랫폼을 고도화해 데이터를 공유 및 활용 환경을 개선해 임상시험계획 신청이 가능한 수준의 신약 후보물질을 개발하기 위한 것이다. 올해와 내년에는 각각 신규 연구과제 3개를 선정해 각 연구팀은 공공 플랫폼 고도화를 위한 AI 모델 개발을 추진하게 된다. 올해는 이화여대 최선 교수, 아론티어 고준수 대표, 심플렉스 조성진 대표가 연구책임자로 선정됐고, 공공 플랫폼 운영 및 지원 업무를 수행하는 운영지원과정은 대구경북 첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터에서 수행한다.과기부는 보건복지부와 함께 2019년부터 지난해까지 AI 신약개발 플랫폼 구축사업을 지원했다. 여기서는 후보물질 발굴, 약물재창출, 약물감시 등 6개 연구과제를 선정해 신경퇴행성 질환, 항암신약 등에 적용할 수 있는 AI 모델 개발을 했다. 여기서 선정된 AI 모델은 지난해 12월부터 공공 플랫폼(KAIDD)에 탑재돼 산·학·연 연구자들이 자유롭게 활용할 수 있도록 포털사이트형태로 개방, 운영하고 있다. 이창윤 과기부 연구개발정책실장은 “공공 플랫폼이 활성화되면 AI 활용 신약개발이 산·학·연 전체로 확산돼 국내 신약개발을 가속화할 수 있을 것”이라며 “정부는 공공 플랫폼을 관련 학회, 교육 프로그램과 연계하고 안심할 수 있는 데이터 공유 활성화에 초점을 맞춰 AI 신약개발 생태계를 지원해 나가겠다”고 말했다.

 신약개발 기업인 지엔티파마의 뇌졸중 치료제인 ‘넬로넴다즈’에 대한 국제적 관심이 집중되고 있다. 한국 임상 2상 연구 논문이 국제 학술지에 게재됐기 때문이다. 20일 지엔티파마에 따르면 한국 임상 2상 연구 논문이 국제 학술지 ‘뇌졸중(Stroke)’ 9월호에 게재됐다. ‘Stroke’는 미국 심장협회(American Heart Association) 학술지로, 제출된 연구 논문은 해당 분야 학자들의 엄격한 심사와 승인을 받아 게재된다. 학술지에 실린 연구 논문에는 발병 후 8시간 이내에 혈전 제거 수술을 받은 뇌졸중 환자 208명을 대상으로 넬로넴다즈의 효과와 안전성을 분석한 결과가 담겼다. 연구 논문에 따르면 넬로넴다즈의 장애 개선 효과는 뇌졸중 약효의 3대 평가(장애 평가, 일상생활 평가, 신경학적 평가)에서 플라시보(위약)와 비교해 확연하게 개선된 것으로 나타났다. 넬로넴다즈 임상 2상은 급성 허혈성 뇌졸중 발생 8시간 이내에 약물 투여와 혈전 제거 수술을 받는 앞 순환계 내 대혈관폐색이 있는 19세 이상 환자를 대상으로 진행했다. 환자는 5일 동안 10회에 걸쳐 플라시보, 저용량(넬로넴다즈 총 2750mg), 고용량(넬로넴다즈 총 5250mg)을 투여받았고 12주에 걸쳐 약효와 안전성을 조사했다. 약물을 1회 이상 투여받고 12주 후에 뇌졸중 장애 평가 척도인 mRS 분석을 완료한 환자 183명 중 12주 후에 mRS 점수가 0~2(독립 행동 가능)인 비율은 플라시보, 저용량, 고용량 그룹에서 각각 54.1%, 61.5%, 63.2%로 나타났다. 넬로넴다즈의 장애 개선 효과는 mRS 0(정상)~6(사망)의 분포 분석에서도 확연히 나타났다. 일상생활 평가 척도인 BI 점수가 90보다 높은(독립 활동 가능) 환자의 비율은 플라시보 그룹 43.6%에 비해 넬로넴다즈 그룹 63%로 현저히 개선됐다. mRS는 뇌졸중 환자의 일상 활동에서 장애 정도 혹은 의존 도의 정도를 평가하는 데 흔히 이용되는 척도를 말한다. mRS 점수는 아무런 증상이 없을 때 0점부터 사망한 경우 6점까지 정량화하고 있다. 10회의 약물을 모두 투여받은 환자 152명에게서 넬로넴다즈의 약효는 더욱 확연히 나타났다. 특히 고용량 그룹은 4주, 8주, 12주 후에 mRS 분포 분석에서 유의적인 장애 개선 효과가 나타났다. 12주 후에 BI 점수가 90보다 높은 환자의 비율은 플라시보 그룹 41.9%, 고용량 그룹 64.4%로 유의적인(P=0.0410) 개선 효과가 확인됐다. 지엔티파마는 임상 2상 결과에 따라 발병 후 12시간 이내에 혈전 제거 수술을 받는 중증 급성 뇌졸중 환자 496명을 대상으로 고용량 넬로넴다즈의 약효와 안전성을 검증하는 국내 임상 3상을 진행하고 있다. 현재까지 224명의 환자가 등록돼 45%가 넘는 진행률을 보이고 있으며, 2023년 3월까지 모든 환자 등록이 완료될 것으로 전망된다. 넬로넴다즈 임상 3상은 중국에서도 순조롭게 진행 중이다. 중국 임상 3상은 최근 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 임상을 계속 진행해도 된다는 권고를 받았다. 지엔티파마는 국내외에서 진행 중인 임상 3상을 성공적으로 완수해 3년 이내에 뇌졸중 치료제를 출시한다는 계획이다. 곽병주 지엔티파마 대표이사는 ”넬로넴다즈의 약효와 안전성은 동물모델에 이어 재관류 치료를 받는 뇌졸중 환자에게서 확인돼 현재 진행 중인 임상 3상에서도 의미 있는 결과가 기대된다”면서 “넬로넴다즈는 전 세계 뇌졸중에 의한 사망과 장애를 획기적으로 줄이는 최초의 다중표적 뇌신경세포 보호 신약이 될 수 있을 것”이라고 말했다

순천향대학교 부속 천안병원은 정신건강의학과 심세훈(55) 교수가 2022년 대한정신약물학회 추계학술대회에서 오츠카 학술상을 받았다고 19일 밝혔다. 정신약물학 분야의 연구 진흥을 위해 2002년 제정된 오츠카 학술상은 매년 학술·연구 업적이 뛰어난 연구자를 선정한다. 심 교수는 최근 3년간 ‘우울증을 동반한 ADHD 성인의 약물치료’, ‘자살의 신경생리학 연구’ 등 12편의 국제 논문을 발표하고, 대한정신약물학회 교육이사 역임 등 학술 활동과 학회 발전을 펼치고 있다. 심세훈 교수는 “정신질환자들에게 실질적으로 도움이 되는 치료법과 정신약물학 분야의 발전을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 말했다.

항생제 내성균의 확산은 코로나19 같은 신종 전염병과 함께 21세기 인류가 직면한 중요한 보건 문제다. CDC에 따르면 현재 미국에서만 매년 280만 건의 항생제 내성균 감염이 보고되며 이 가운데 35,000명 정도가 사망하는 것으로 알려져 있다. 이미 항생제 내성균은 심각한 문제이지만, 항생제가 듣지 않는 내성균이 점점 일반적인 경우가 되고 있어 앞으로 더 심각한 문제가 될 것으로 우려된다.  따라서 과학자들은 기존의 항생제로는 치료할 수 없는 슈퍼 박테리아를 치료할 수 있는 새로운 항생제를 개발하기 위한 노력하고 있다. 그러나 박테리아의 내성 진화 속도가 신약 개발 속도보다 더 빠른 것이 현실이다. 과학자들은 심해나 아마존 오지까지 모든 곳을 뒤지면서 새로운 항생 물질을 찾고 테스트하고 있다.  미네소타 대학의 스벤-울릭 고르 (Sven-Ulrik Gorr) 교수와 그 동료들은 누구도 예상하지 못했던 의외의 장소에서 새로운 항생제의 후보 물질을 찾아냈다. 바로 우리의 입속이다. 인간의 입은 수많은 세균들이 침입하는 장소다. 따라서 자연스럽게 우리의 침 속에도 박테리아의 증식을 억제하는 물질이 포함되어 있다. 연구팀은 이 가운데 BPIFA2라는 항균 펩타이드에 주목했다.  인체의 항균 물질을 바로 약물로 사용하기는 어렵기 때문에 연구팀은 BPIFA2의 구조를 참조해 GL13K라는 새로운 항균 펩타이드를 만들었다. 연구팀은 이 물질의 거울상 이성질체인 LGL13K와 DGL13K의 두 가지 물질을 심각한 문제가 되는 항생제 내성 폐렴간균(Klebsiella pneumoniae)과 녹농균(Pseudomonas aeruginosa)에 투여했다. 그 결과 DGL13K가 더 우수한 박테리아 억제 효과가 있는 것으로 나타났다. 등잔 밑이 어둡다고 바로 우리 몸 안에 생각보다 우수한 항생제 후보 물질이 있었던 것이다.  물론 여러 가지 항생제 후보 물질 가운데 실제 약물로 개발되는 것은 일부에 불과하다. 실제 환자에 투여했을 때 임상 경과를 호전시키고 심각한 부작용을 일으키지 않는다는 것을 입증해야 신약으로 개발될 수 있다. 따라서 DGL13K가 실제 새로운 항생제로 개발될 수 있을지는 두고 봐야 알 수 있지만, 신선한 시도임에는 분명하다. 

경희대학교는 본교 한의과대학 김선광 교수 연구팀이 서울대학교 의과대학 김상정 교수 연구팀과 함께 ‘뉴로이미징-AI 융합기술’을 활용해 세계 처음으로 생쥐가 느끼는 통증을 실시간 측정하는 데 성공했다고 5일 밝혔다. 한국연구재단의 지원으로 진행된 이번 연구는 ‘Development of a spontaneous pain indicator based on brain cellular calcium using deep learning’이란 제목의 논문으로 지난달 18일 의학(연구·실험) 분야 저널 중 하나인 ‘실험분자의학(Experimental & Molecular Medicine, EMM)’의 온라인판에 게재됐다. ‘만성통증’은 전 세계에서 수백만명의 환자가 보고되는 난치성 질환이다. 별다른 외부 자극 없이 통증이 지속적으로 나타나는 ‘자발통’은 만성통증의 가장 중요한 임상 문제 질환으로 꼽힌다. 김선광 교수 연구팀에 따르면 최신 현미경 기법인 ‘생체 내 다광자 칼슘 이미징(In Vivo Multi-photon Calcium Imaging)’을 활용해 깨어 있는 생쥐의 대뇌피질에서 수백 개의 신경세포 활동을 동시에 기록하고 딥러닝 알고리즘인 ‘AI-bRNN’ 기술로 분석해 생쥐가 언제 얼마나 아픈지를 객관적으로 정량화하는 데 성공했다. 이 뇌신경-AI 융합기술을 기존 진통제의 효능평가에 적용한 결과, 임상에서 나타나는 결과와 가장 유사한 결과가 나타났다는 게 연구팀의 설명이다. 연구팀은 딥러닝을 활용한 뇌 신호 분석기법을 다양한 뇌 영역과 세포 타입에도 적용할 수 있을지도 확인했다고 밝혔다. 연구팀은 소뇌(Cerebellum) 버그만 글리아세포(Bergman glia)의 칼슘 신호 데이터를 기반으로 딥러닝 모델을 학습했다. 이 딥러닝 모델은 캡사이신으로 유도된 통증을 성공적으로 측정했다. 통증과 구별되는 체성감각피질에서 나타나는 가려움(Itch) 신호도 판정할 수 있는지도 파악했다. 김선광 교수는 “이번 연구를 통해 전임상 동물 모델에서 통증을 실시간으로 측정하는 세계 유일의 뇌신경-AI 융합 원천기술을 확보했다”며 “향후 만성통증의 진단 및 진통제 혁신 신약 개발에 광범위하게 응용할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

신약 개발 기업인 지엔티파마가 내년 코스닥 상장을 위한 준비에 속도를 내고 있다. 지엔티파마는 금융감독원에 코스닥 상장을 위한 지정감사인을 신청했다고 5일 밝혔다. 지정감사는 회계 투명성 확보를 위해 금융감독원 산하 증권선물위원회가 지정한 곳으로부터 감사를 밟는 절차로 상장예비심사 청구를 위한 첫걸음이다. 지엔티파마는 지정된 회계법인으로부터 2022년도 재무제표에 대한 회계감사를 받게 된다. 감사보고서가 나오는 대로 상장예비심사 신청을 위한 절차를 밟을 계획이다. 지엔티파마는 지난 1일 이사회를 열고 국내 주권상장(코스닥) 준비를 위한 지정감사인 신청을 결의했으며 다음 날인 2일 금융감독원에 지정감사인을 신청했다. 또 이사회에서는 최대 주주인 곽병주 대표이사의 ‘회사 주식 일부 증여에 따른 자기주식 취득 건’을 의결했다. 이는 곽 대표가 보유 주식 40만주를 회사에 증여하겠다는 의사를 밝힌 데 따른 것이다. 지엔티파마 관계자는 “대표이사의 주식 증여는 인재 영입, 임직원 보상을 통한 조직 활성화 등 회사 성장의 발판을 강화하기 위한 것”이라고 설명했다. 지엔티파마가 코스닥 상장에 속도는 내고 있는 것은 지난 24년간 개발에 매진해온 뇌졸중, 퇴행성 뇌질환 치료제 등 주요 파이프라인이 가시적인 성과를 내고 있기 때문이다. 뇌졸중 치료제 ‘넬로넴다즈’는 중국과 한국에서 임상 3상이 순조롭게 진행되고 있다. 중국 임상 3상은 최근 독립적 데이터 모니터링위원회(IDMC)로부터 임상을 계속 진행해도 된다는 권고를 받았으며 국내 임상 3상은 2023년 3월까지 환자 등록이 완료될 것으로 전망된다. 또 국내 최초로 개발한 반려견 인지기능장애증후군 치료제 ‘제다큐어’도 세계적인 관심을 받고 있다. 퇴행성 뇌질환 치료제 ‘크리스데살라진’을 성분으로 한 제다큐어는 인간의 치매와 유사한 인지기능장애증후군을 앓고 있는 반려견에서 약효와 안전성이 입증돼 지난해 2월 농림축산검역본부로부터 품목허가를 받았다. 유한양행을 통해 국내 1200여곳의 동물병원에서 판매되고 있으며 해외에서도 구매 요청이 쇄도하고 있다. 지엔티파마 곽병주 대표이사는  “제다큐어의 성공적인 시장 진입에 이어 뇌졸중 및 알츠하이머 치매 신약의 독보적인 임상 진행으로 전 세계가 주목할 만한 실적이 기대되고 있다“면서 ” 철저한 외부 검증을 통해 회계와 경영의 효율성 및 투명성을 확보했다고 판단돼 지정감사인을 신청하게 됐다”고 강조했다. 이어 곽 대표는  “상장을 준비하는 과정에서 의미 있는 실적과 인력 보강 및 조직 정비의 필요성이 제기돼 보유주식 40만주 회사 증여를 결정했다”고 설명했다.

정부가 연간 해외공사 500억 달러를 수주하고 세계 4대 해외건설 강국 진입 목표를 세웠다. 국토교통부는 31일 윤석열 대통령 주재로 열린 제7차 비상경제민생회의에서 ‘해외 인프라 수주 활성화 전략’을 발표했다. 연말까지 지역별 맞춤형 전략을 수립하고, 민관 합동 원팀 코리아 구성, 공공 지원 기능 확대, 원전·친환경 수주 활성화 등 세계 4대 해외건설 강국으로 다시 부흥하는 것이 주요 내용이다. 우리나라 해외 인프라 수주실적은 2010년 716억 달러로 최고를 기록하고서 하락세로 전환해 연간 300억 달러 안팎에 머무르고 있다. 그러나 최근 고유가에 힘입은 중동 지역에서 대규모 발주가 예상되고 아시아, 중남미 지역의 개발 수요가 증가하는 등 해외 인프라 시장 확대 분위기가 조성되고 있다. 이날 발표된 전략은 먼저 핵심 프로젝트 수주에 집중하고 연말까지 지역별 차별화한 진출전략을 마련하기로 했다. 중동은 사우디아라비아 순방 등 고위급 외교와 함께 대규모 금융지원으로 기업의 협상력을 강화한다. 프로젝트별로 민관 합동 ‘원팀 코리아’를 구성하고, 인프라와 컨텐츠 등을 포괄하는 패키지 수주도 적극 발굴하기로 했다. 사우디아라비아는 지난달 1조 달러(1308조원)에 이르는 ‘네옴 시티’ 프로젝트를 공개했다. 민간의 주도적 역할도 강화한다. 한국해외인프라도시개발지원공사(KIND)의 법정 자본금 한도를 5000억원에서 2조원으로 늘려 민간사업자의 투자지분 인수 지원 역량을 돕기로 했다. 인프라 대출채권을 국내 금융기관뿐만 아니라 해외 금융기관에도 매각할 수 있게 대부업법도 개정한다. 2700억원 규모의 신규 연구개발(R&D) 사업을 추진하고 신기술 상용화를 공공이 선도적으로 지원한다. 사업관리(PM), 기획 설계 등 고부가가치 영역의 경쟁력도 강화한다. 공공의 전후방 지원 확대전략도 내놓았다. 각 기관에 흩어진 해외발주정보를 통합 제공하고, 발주국의 법률·정책 한국어 번역 서비스, 법률·세무·금융 컨설팅 지원도 확대할 계획이다. 개발도상국에 대한 경협증진자금(EDPF) 금리를 인하(3.5→1.4%)해 우리 기업들의 원활한 금융조달을 지원할 계획이다. 원전·친환경 산업 수주 활성화 전략도 마련했다. 원전수출전략 추진위원회를 통해 국가별 원전 수주전략을 마련하고, 체코·폴란드 등 주요 원전 발주국에 고위급 외교단을 파견해 수주를 지원한다. 수출입은행은 중동의 주요 발주처와 500억 달러의 기본여신약정을 체결하고, 친환경 사업 지원에 4000억원 규모의 플랜트 인프라 펀드를 추가로 조성한다. 원희룡 국토부 장관은 “다시 한번 해외 건설시장의 활성화가 기대되는 만큼 정부와 공공, 민간의 수주역량을 한층 강화하고, 모두가 한 팀이 되어 연 500억 달러 수주, 4대 해외건설 강국 진입을 달성하겠다”고 말했다.

신약개발 기업인 ‘지엔티파마’의 뇌졸증 치료제인 ‘넬로넴다즈’가 중국 임상 3상이 속도를 내는 등 신약 개발에 속도를 내고 있다. 이에 따라 지엔티파마가 국내외에서 진행 중인 임상 3상을 성공적으로 완수해 2025년까지 혈관 재개통 치료를 받은 뇌졸중 환자의 치료제를 세계 최초로 출시할지 국내뿐 아니라 다국적 제약사들의 관심이 집중되고 있다. 지엔티파마가 과학정보통신부 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 안전한 ‘N-메틸 D-아스파르트산염(NMDA)’ 글루타메이트 수용체 억제제로 칼슘 신경독성을 막고 동시에 뇌신경세포에서 생성되는 활성산소를 제거하는 다중표적 뇌신경세포 보호 약물이다.  지엔티파마는 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 뇌졸중 치료제 ‘넬로넴다즈’의 중국 임상 3상에 대해 계획 변경 없이 진행해도 된다는 권고를 받았다고 29일 밝혔다. IDMC는 진행 단계 임상에서 환자의 안전과 약물 효능을 독립적으로 모니터링하는 전문가 그룹으로 △임상 지속 △임상 디자인 수정 △임상 중단 등을 결정해 임상 주체(신약개발사)에 권고한다. IDMC는 이번에 뇌졸중 환자 227명을 대상으로 넬로넴다즈의 약효와 안전성에 대한 중간 결과를 심층 평가한 결과, 임상 디자인 수정 없이 남은 임상 3상을 진행하라고 권고했다. 지엔티파마의 중국 파트너사 아펠로아제약에서 진행 중인 넬로넴다즈 중국 임상 3상은 총 948명의 환자 등록을 목표로 하고 있다. 현재는 34%인 323명의 환자를 등록했다. 발병 후 8시간 이내에 혈전용해제 ‘tPA’를 투여받은 중증 뇌졸중 환자를 대상으로 넬로넴다즈의 최종 약효를 검증할 예정이다. 또 지엔티파마가 독자적으로 진행하는 넬로넴다즈 한국 임상 3상도 속도를 내고 있다. 발병 후 12시간 이내에 혈전 제거 수술을 받는 중증 급성 허혈성 뇌졸중 환자 496명을 대상으로 넬로넴다즈의 뇌신경세포 보호 효과와 장애 개선 효과를 검증햐고 있다. 지난 7개월 동안 211명의 환자가 등록돼 43%의 진행률을 보였다. 2023년 중반에는 환자 등록을 완료할 전망이다.뇌졸중 후 뇌신경세포 사멸의 핵심 기전을 규명한 미국 스토니브룩 의과대학 신경과 데니스 최 교수는 “허혈성 뇌졸중 환자의 장애와 사망을 줄이는 효과적인 뇌신경세포 보호 약물 개발에 전 세계가 주력하고 있는데, 한국과 중국에서 진행 중인 넬로넴다즈 임상 3상이 그 중심에 있다”면서 “영구적인 장애와 사망으로 이어지는 뇌졸중을 치료하는 데 있어 넬로넴다즈가 새로운 기반을 개척하길 바란다”고 말했다. 최 교수는 뇌신경과학 분야 세계적 권위자로 한국과학기술연구원(KIST) 뇌과학연구소장을 지낸 바 있다. 국내 뇌신경과학 연구 방향 수립과 뇌질환 치료기술 연구 등에 관여하고 있는 최 교수는 뇌졸중의 원인이 글루타메이트라는 사실을 입증해 노벨의학상 수상 후보자로 선정되기도 했다.

엔지켐생명과학의 ‘록피드 면역’은 면역력 관리를 돕는 건강기능식품이다. 제품의 핵심은 면역 조절 녹용 유래 물질이자 록피드 면역의 주성분인 ‘PLAG(피엘에이지)’다. 엔지켐생명과학 관계자는 “PLAG는 식약처로부터 2013년에 인정받은 개별인정형 건강기능식품 원료로 ‘인터루킨-4’ 감소를 통한 면역 조절에 도움을 줄 수 있어 기능성을 인정받았다”면서 “인체 적용시험 결과는 SCI급 국제저널인 IMMUNE NETWORK에 ‘PLAG가 건강한 성인에 미치는 면역기능’의 논문으로 게재됐으며, 면역 조절에 관한 건강식품 특허도 취득했다”고 설명했다. PLAG는 녹용 안에 0.002%밖에 존재하지 않는 물질이다. 록피드 면역 1캡슐(PLAG 250mg)을 천연 녹용에서 추출하려면 많은 양의 녹용재료가 필요하다. 하지만 이를 대신해 엔지켐생명과학은 녹용의 활성 성분을 순수한 단일 물질로 분리한 뒤 PLAG의 화학구조식을 밝히고 이를 대량 생산하는 데 성공했다. 이렇게 대량 생산된 PLAG가 천연 녹용에 있는 활성화 성분과 같은 효과를 지닌다는 것을 실험으로 밝혀냈다고 한다. 엔지켐생명과학은 현재 PLAG와 같은 성분으로 항암화학방사선요법에 따른 구강점막염, 급성 방사선증후군 등과 관련해 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. 신약후보물질로 연구, 임상을 진행한 논문자료들은 plaglab.com에서 찾아볼 수 있다.

‘암이 자녀에게 유전이 되느냐’는 질문을 진료실에서 흔히 받는다. ‘95%의 암은 유전되지 않는다. 염려하실 필요 없다’는 것이 의사가 내놓는 일반적인 모범답안이다. 그러나 거꾸로 보면, 이는 약 5%의 환자에서는 암이 유전이 된다는 말이기도 하다. 이 유전성 암 환자 중 실제 암을 일으킨 유전자 변이가 진단이 되고 있는 환자는 일부에 불과한 것으로 추정된다. 과거에는 진단 방법이 쉽지 않거나 비용이 문제였다면, 유전자 검사 기술이 발전하고 가격도 저렴해진 지금은 의료진 및 환자의 관심 부족, 사회적 낙인 그리고 진단이 돼도 충분한 검진과 치료의 지원책이 없는 것이 문제다. 대장암, 자궁암 등이 흔히 발생하는 린치증후군, 유방암과 난소암을 일으키는 것으로 알려진 BRCA 변이와 관련된 암 증후군이 대표적인 유전성 암이다. 그 외에도 최근에는 췌장암, 전립선암, 방광암 등도 이러한 유전성 암 증후군으로 인해 발생하는 경우가 있는 것으로 알려져 있다. 비교적 흔한 암인 대장암의 약 2%, 유방암의 3%, 난소암의 10%가 부모로부터 물려받는 유전자 변이로 인해 발생하니, 사실 적은 수는 아니다. 진료실에서 만나는 유전성 암 증후군 환자들의 삶은 고달프다. 이들은 종종 생애주기에 걸쳐 여러 가지 암을 진단받는 것이 특징이다. 20대에는 대장암, 30대에는 방광암, 40대에는 췌장암, 이런 식으로 여러 가지 암이 연달아 생긴다. 치료가 다행히 잘된다고 해도 일부는 연이은 투병생활에 경제활동이 어려워 기초생활수급자가 되기도 한다. 대개 젊은 나이에 암을 진단받기 때문에 학업이나 직장생활의 공백은 이들의 삶에 큰 영향을 미친다. 또한 여러 암 병력 때문에 암보험이나 실손보험을 가입하는 것도 거의 불가능하다. 다행히 이런 암 증후군 중에는 요즘 새로 나온 면역항암제나 표적항암제가 좋은 효과를 보이는 경우가 종종 있다. 또한 환자 가족들에게도 유전자 검사를 해 암 유전자의 변이가 발견된 경우에는 더욱 자세한 검진을 통해 암을 조기에 발견하는 계기가 되기도 한다. 그러나 현실의 장벽은 생각보다 크다. 일부 신약은 보험적용이 안 돼 쓰기 어렵고, 그런 경우 대안이 될 만한 신약 임상시험에 참가하는 것도 어려운 경우가 많다. 한 가지가 아닌 여러 암을 진단받은 환자는 보통 임상시험에 참가할 수 없기 때문이다. 실제 내가 만난 환자들은 린치증후군으로 인한 대장암에 효과가 좋은 것으로 알려진 면역항암제 키트루다를 건강보험 급여가 되지 않아 처방받을 수 없었다. 월 500만원이 넘는 약값을 선뜻 지불할 수 없었고, 이전의 방광암·췌장암 병력 때문에 면역항암제 임상시험에 참가할 수 없었던 것이 이유다. 한편 환자의 가족들은 사회적 낙인을 우려하거나 제대로 된 정보를 제공받지 못해 좀처럼 검사를 받지 않는다. 혹시 사회에서 유전병이라는 낙인이라도 찍히지 않을지, 아직 걸리지도 않은 암 때문에 보험가입이 거절되지는 않을지, 취업·결혼 등에 있어 부정적으로 작용하진 않을지 걱정되는 것은 어찌 보면 당연한 일이다. 만약 유전성 암 증후군이 진단됐을 때 이후의 검진과 치료, 심리적 돌봄에 대한 의료제공체계와 건강보험 혜택이 잘 갖추어진다면, 암 유전자 검사를 좀더 적극적으로 권유할 수 있지 않을까. 건강보험은 본인이 선택한 흡연으로 인해 폐암 위험이 높아진 경우여도 CT 검진 비용을 지원해 준다. 면역항암제도 보험급여 적용이 가능하다. 그러나 암 유전자를 가지고 태어나는 것은 본인의 선택이 아닌데도 치료 선택권을 충분히 보장받지 못하고 있다. 희귀질환이라는 이유로 공보험의 혜택에서 제외되는 것은 정의롭지 못하다. 게다가 암 연구의 역사에서 유전성 암 증후군 환자와 가족들의 혈액과 종양검체는 암 발병의 기전 이해와 신약 개발에 매우 중요한 단서를 제공해 왔다. 사회가 이제는 그들에게 되갚아야 할 때가 아닐까?

직원들에게 불법 임상시험을 한 어진 전 안국약품 부회장이 실형을 선고받았다. 서울서부지법 형사8단독 김우정 부장판사는 17일 약사법 위반과 위계에 의한 공무집행방해 혐의로 기소된 어 전 부회장에게 징역 10개월을 선고했다. 다만 고령이고 상급심이 계속되는 점을 고려해 법정구속은 하지 않았다. 공범인 안국약품 신약연구실장과 임상시험 수탁기관 관계자에게는 각 징역 10개월과 벌금 1000만원을 선고했다. 양벌규정에 따라 함께 기소된 법인은 벌금 2000만원에 처해졌다. 재판부는 어 전 부회장이 불법 임상시험을 벌여 약사법을 위반한 혐의만 유죄로 인정했다. 동물을 대상으로 한 비임상시험이 실패해 조작된 데이터를 식품의약품안전처에 제출한 혐의에 대해서는 증거 불충분으로 무죄로 판단했다. 재판부는 “피고인이 임상시험 대상자의 건강과 생명보호를 위한 절차를 위반해 강제로 임상시험을 했다”며 “부작용이 발생하지 않았다고 해도 죄질이 가볍지 않고 상응하는 처벌이 필요하다”고 지적했다. 어 전 부회장은 2016년 1월 식약처 승인 없이 직원 16명에 개발 단계인 혈압강하제를 투약하고 이듬해 6월 직원 12명에 개발 중인 항혈전응고제를 투여해 임상시험한 혐의를 받는다. 그는 의사들에게 90억원대 리베이트(환급)를 제공한 의혹에도 연루돼 같은 법원에서 뇌물 혐의로 재판을 받고 있다.

삼성이 나노 입자 기반의 ‘약물 전달체’ 기술을 보유한 미국 바이오 기업 ‘센다 바이오사이언스(사진·이하 센다)’에 투자한다. 삼성바이오로직스는 삼성물산과 함께 조성한 ‘라이프 사이언스 펀드’(SVIC 54호 신기술투자조합)를 통해 센다에 1500만 달러(약 190억원)를 투자한다고 17일 밝혔다. 라이프사이언스펀드는 양사가 지난해 7월 유망 기술 발굴을 위해 1500억원 규모로 조성한 투자조합이다. 지난 3월 미국 유전자 치료제 개발 기업 ‘재규어 진 테라피’에 첫 투자를 진행했다. 센다는 동식물과 박테리아에서 찾은 수백만 개의 나노 입자 빅데이터에 인공지능(AI)과 기계학습 기술을 적용해 최적화된 약물 전달체를 만드는 플랫폼 기술을 보유했다. 삼성 측은 센다의 기술이 “세포와 조직으로 약물을 전달할 뿐만 아니라 핵산, 유전자 편집, 단백질 등에도 적용할 수 있어 향후 자가면역질환과 대사성 질환, 암 등에 다양한 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대된다”고 설명했다. 삼성은 향후 센다의 기술을 적용한 바이오 신약 파이프라인 개발이 본격화되면 다양한 분야로 협업을 확대해 나갈 계획이다.

기후변화는 극한 기상 일상화는 물론 이미 종식이 선언됐던 감염병들까지 재등장 시키고 있다. 정복을 코 앞에 둔 감염병들도 독성이 강화돼 인류를 위협하는 사례도 늘고 있는데 대부분 원인은 항생제 남용 때문이다. 현재 코로나19가 전세계를 휩쓸고 있지만 에이즈와 함께 세계에서 가장 치사율이 높은 질병은 다름 아닌 결핵이다. 이 때문에 세계보건기구(WHO)는 2030년까지 종식시키겠다고 선언했지만, 최근 과학자들은 현재 발견된 상당 수의 결핵균이 약물 내성을 갖고 있다고 발표했다. 결핵 종식이 쉽지 않은 일이라는 말이기도 하다. 영국 옥스포드대 연구진을 중심으로 전 세계 51개국 연구자로 구성된 ‘결핵에 대한 종합 내성 예측’(CRyPTIC·크립틱) 국제 컨소시엄은 현재까지 발견된 결핵균의 절반 이상이 항생제 내성을 갖고 있다고 15일 확인했다. 이 같은 연구 결과는 미국공공과학도서관에서 발행하는 생명과학 분야 국제학술지 ‘플로스 생물학’ 8월 11일자에 두 편의 논문으로 실렸다. 결핵은 결핵균이 체내에 침투해 발생하는 질병으로 호흡기 분비물을 통해 옮겨진다. 결핵이라고 하면 폐결핵을 많이 떠올리지만 신장, 신경, 뼈 등 체내 대부분의 조직, 장기에서 병을 일으킬 수 있다. 결핵은 치료와 예방이 가능한 질병으로 결핵균 감염자 85% 이상이 6개월 이상 약물 복용으로 완치될 수 있다. 결핵은 후진국 질병으로 알려져 있지만 2020년 질병관리청의 통계에 따르면 국내 결핵 사망자 수는 1356명으로 법정감염병 중 가장 많고 국내 전체 사망 원인으로도 14위이다. 2020년 기준 전 세계적으로도 987만명의 환자가 발생해 149만명이 사망해 전년도보다 5.6%포인트 증가했다. 이 같은 상황에서 최근 몇 년 동안 항생제 내성을 가진 결핵균들이 속속 발견되고 있어 공중보건의 위협이 되고 있다.연구팀은 크립틱 컨소시엄 실험실들에서 1만 2289종의 결핵균에 대표적인 항생제 13개를 다양한 농도로 처리 실험을 했다. 그 결과, 결핵균의 절반을 넘는 6814종이 최소 하나 약물에 내성을 갖고 있는 것으로 나타났다. 특히 이 중 4685종은 여러 약물에 내성을 갖고 있으며 대표적인 결핵치료제인 리팜피신으로도 제거되지 않는 것으로 조사됐다. 두 번째 논문에서는 결핵균 1만 228종에 대한 전장유전체상관분석(GWAS) 결과를 실었다. 논문에 따르면 결핵균 대부분이 13개 항생제의 최소 억제농도가 이전에 비해 높아졌다. 즉, 현재 나와있는 항생제로 결핵균을 없애기 위해서는 투여량이 이전보다 더 많아야 한다는 것이다. 연구에 참여한 데릭 크룩 영국 옥스포드대 교수(미생물학)는 “이번 연구는 인류를 위협하고 있는 결핵균의 항생제 내성에 대한 유전적 변이와 현재 상황을 명확히 보여주고 있다”며 “항생제 내성을 일으키는 결핵균 변이체에 대한 이해는 신약 개발과 내성 균주 모니터링에 매우 중요하다”고 설명했다.

국내 연구진이 약물 재창출 기법을 통해 고콜레스테롤혈증 치료제가 항암제로 활용될 수 있음을 확인했다. 카이스트 생명과학과, 가천대 의대 공동 연구팀은 약물 가상 스크리닝 기술을 이용한 신규 항암 치료제 개발에 성공했다고 12일 밝혔다. 이번 연구 결과는 생명과학 분야 국제학술지 ‘세포 사멸과 질병’에 실렸다. 엠토르(mTOR)라는 신호전달 단백질은 암세포에서 비정상적으로 활성이 높아 엠토르 저해를 통해 암을 치료할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 이와 함께 세포 내 엠토르 단백질에 의해 세포가 스스로를 파괴하는 자가포식 현상을 조절할 수도 있다. 연구팀은 단백질 3차원 구조를 분석해 화합물과 표적 단백질 사이 물리적 상호작용을 찾는 약물 재창출 전략으로 엠토르 억제성 항암제 개발에 나섰다. 약물 재창출은 이미 안전성이 검증된 FDA 승인 약물이나 임상 진행 중인 약물 중에 새로운 기능을 찾는 신약 개발 방식이다. 심혈관 치료제로 개발되던 비아그라를 성기능 개선제로 개발한 방식이다. 약물 재창출은 10년 이상 걸리는 신약 개발 기간을 절반 가까이 줄일 수 있는 방법이기도 하다. 연구팀은 3391종의 약물 라이브러리를 활용해 3차 구조 모델링 기술로 통한 엠토르 활성 저해능력을 보이는 약물만 골라냈다. 이를 통해 연구팀은 현재 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제로 활용되고 있는 ‘로미타피드’라는 약물에서 엠토르 활성 억제 가능성을 확인했다. 연구팀은 생화학적, 세포 생물학적 분석을 통해 로미타피드의 항암 효능을 확인했다. 연구팀은 대장암, 피부암 등 암세포에 로미타피드를 처리하면 암세포의 엠토르 활성이 효과적으로 억제되고 자가포식이 유도되면서 암세포가 사멸된다는 것을 관찰했다. 특히 대장암의 경우 기존 화학항암제보다 암세포 사멸 효과가 우수한 것으로 나타났다. 또 고형암 치료용 항암제로 개발되고 있는 면역관문억제제를 로미티피드와 함께 사용하면 면역관문억제제만 사용했을 때보다 항암효과가 높은 것으로 나타났다. 김세윤 카이스트 교수는 “이번에 찾아낸 로미타피드의 새로운 항암 효능 성과는 향후 엠토르 억제, 자가포식 기반 항암제 개발과 임상 활용에 도움이 될 것”이라고 말했다.

알츠하이머 치매는 노년을 힘겹게 만드는 대표적인 퇴행성 질환이다. 최근에는 청장년층에서도 알츠하이머 치매가 발생하는 경우도 늘고 있다. 아직까지 알츠하이머 치매를 치료할 수 있는 방법이나 치료제가 없어 많은 연구자들이 치매 정복에 나서고 있다. 국내 연구진이 당뇨와 같은 대사질환을 잡는 단백질로 치매 치료 가능성을 확인했다. 포스텍 생명과학과, 신약개발업체 노브메타파마, 경북대 약대 공동 연구팀은 대사질환 표적 단백질인 ‘페록시솜 증식체 활성화 수용체’(PPAR)를 활성화시키면 알츠하이머 치매 치료가 가능할 것이라는 사실을 확인했다고 10일 밝혔다. 이번 연구 결과는 신경과학 분야 국제학술지 ‘뉴로테라퓨틱스’에 실렸다. 알츠하이머 치매는 뇌 조직에 베타아밀로이드 단백질이나 타우 단백질 같은 비정상적 단백질 응집체가 만들어지고 만성 염증반응이 생겨 신경세포가 손상되면서 인지기능과 기억력이 감퇴하는 질환이다. 당뇨 역시 체내에 지방이 과다하게 쌓여 인슐린 저항성이 높아져 대사 작용이 이상이 생기고 체내 만성염증도 늘어나면서 생긴다. 알츠하이머 치매와 당뇨 발생 메커니즘이 비슷하다. 이 때문에 알츠하이머 치매를 제3형 당뇨로 부르며 대사질환 연관성을 밝히는 연구들이 속속 나오고 있다. 연구팀은 이 같은 공통점에 착안해 비만이나 이상지질혈증, 당뇨의 치료 표적으로 연구됐던 PPAR에 주목했다. 연구팀은 컴퓨터 가상 스크리닝과 세포 기반 스크리닝 기법을 활용해 PPAR 단백질과 결합하는 활성물질을 개발했다. 연구팀은 이 화합물을 알츠하이머 치매를 유발시킨 생쥐에게 3개월 동안 경구투여했다. 그 결과, 치매로 인해 저하된 기억력과 인지기능이 일반 생쥐와 비슷한 수준으로 회복됐으며 뇌 조직에 쌓인 베타아밀로이드 응집체와 신경교증이 줄어든 것이 확인됐다. 이와 함께 뇌 면역세포에서 만성 염증이 감소됐고 약물이 뇌-혈관 장벽을 통과해 뇌 조직에 효과적으로 전달된 것도 관찰됐다. 연구를 이끈 김경태 포스텍 교수는 “이번 연구는 독성검사, 구조-활성 관계 분석을 통해 알츠하이머 치매 치료에 최적화된 약물을 개발할 것”이라고 설명했다.

“왜 근육에는 암이 없을까?” 영남대학교 체육학부 지현석 교수가 이 질문에 대한 해답에 접근할 수 있는 연구 결과를 발표했다. 최대 심박수의 90%에 달하는 고강도 유산소 운동이 어떻게 대장암세포 증식을 효과적으로 억제하는지에 대한 것이다. 연구팀은 동물실험 중 ▲운동을 하지 않은 건강한 군(그룹) ▲고강도 유산소 운동을 한 건강한 군 ▲운동을 하지 않은 암 걸린 군 ▲고강도 유산소 운동을 한 암 걸린 군 등 총 4개의 그룹을 관찰했다. 연구팀은 이 네 그룹의 근육 유전자 발현상태를 분석해 고강도 유산소 운동에 의해 조절되는 골격근에서 유래하는 4개의 암 억제 인자를 찾아냈다. 이 암 억제 인자의 발현조절을 통해 대장암세포의 증식을 20%까지 억제시킬 수 있다는 것을 연구를 통해 확인했다. 특히, 이번 연구에서는 초기 연구 디자인 단계에서 유산소운동을 통해 체력을 키워놓은 상태의 마우스(생쥐) 암모델을 만들고 실험을 수행했다는 점에 주목할 필요가 있다. ‘운동의 생활화’에 대한 효과 검증을 위해서다. 지 교수는 “이번 연구 결과로 운동의 생활화, 최적 운동의 필요성과 효과에 대한 인식을 전환하는 계기가 될 수 있을 것이다. 또한 이번에 찾아낸 골격근 유래 암 억제 인자가 운동프로그램 개발, 신약개발후보물질 발굴, 임상시험 등에도 활용될 수 있을 것”이라고 기대했다. 이번 연구는 지 교수가 제1저자 및 교신저자, 카이스트 생명화학공학과 김유식 교수가 교신저자로 참여했다. 연구 결과는 ‘고강도 유산소 운동에 의한 골격근 유래의 암 억제 인자를 조절하는 메카니즘과 관련하여’라는 제목의 논문으로 저명 국제학술지 <프론티어스 인 몰레큘러 바이오사이언스>(Frontiers in Molecular Biosciences, 영향력지수(IF) 6.113)에 게재됐다.

신약 개발기업인 지엔티파마의 해외 진출에 가속도가 붙었다. 한국보건산업진흥원 주관 ‘2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업’에 선정되면서 루게릭병 치료제 ‘크리스데살라진’의 미국 식품의약청(FDA) 희귀의약품 지정 추진 등 해외 진출을 본격화할 전망이다. 지엔티파마는 한국보건산업진흥원 주관 ‘2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업’에 선정됐다고 2일 밝혔다. ‘제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원사업’은 한국보건산업진흥원이 보건복지부로부터 위탁받아 수행하는 사업이다. 성공적인 해외시장 진출 및 글로벌 경쟁력 강화를 위해 제약산업 전주기에 걸친 맞춤 지원을 한다. 지엔티파마는 이번에 ‘해외진출 전주기 컨설팅 분야’ 지원 대상으로 선정돼 글로벌 R&D 기획을 비롯해 임상·인허가·라이선싱 등 제약사업의 전주기 컨설팅 소요 비용을 지원받는다. 지엔티파마는 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제 크리스데살라진을 미국 FDA와 유럽 EMA에서 희귀의약품으로 지정(ODD)받기 위한 컨설팅 협약사업을 과제로 신청했다. 희귀의약품으로 지정되면 개발단계에서 세제 혜택 및 우선심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 된다. 독점권은 미국에서는 7년이며 한국을 비롯한 유럽, 일본, 중국에서는 최소 10년을 부여받을 수 있다. 루게릭병으로 알려진 근위축성측삭경화증은 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하면서 전신 근육 마비로 이어져 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 능력을 잃음으로써 수년 내에 사망에 이르게 되는 치명적인 질환이다. 현재 FDA 허가를 받은 루게릭병의 치료제로는 생명을 3~6개월 연장하는 릴루졸과 일상생활을 개선하는 에다라본이 있지만, 발병 후 2~5년 사이에 증상이 악화하면서 사망하는 루게릭병은 치명적인 퇴행성 뇌질환으로 치료제 개발이 시급하다. 미국에서 루게릭병 환자 수는 2000~3000명으로 추정돼 희귀질환으로 분류되며, 전 세계 루게릭병 환자의 유병률은 10만 명 중에 평균 4.8명으로 희귀질환의 범주에 있다. 크리스데살라진은 염증과 활성산소를 제거하도록 고안한 다중표적 약물로 대표적인 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머 치매, 루게릭병, 파킨슨병 동물모델에서 탁월한 뇌세포 보호 효과와 행동기능 개선 효과가 입증됐다. 크리스데살라진은 루게릭병 쥐에서 ▲척수 운동신경세포의 퇴화와 사멸 방지 ▲SOD-1 단백질 침착 감소 ▲운동기능 손상 방지 ▲생명 연장 효과가 확연히 입증돼 국제신경학회 학술지 신경화학저널(Journal of Neurochemistry)에 발표된 바 있다. 크리스데살라진은 릴루졸, 에다라본은 물론 개발단계 약물들과 비교해 약효와 안전성이 현저히 우수한 것으로 알려졌다. 노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 크리스데살라진의 안전성과 약동학 특성을 평가하기 위해 경구 단회 및 다회 투여 임상 1상을 진행한 결과 20mg, 50mg, 100mg, 200mg, 400mg, 600mg 단회투여는 모두 안전했다. 약동학 분석으로 루게릭병과 알츠하이머 치매 환자에게 약효를 위한 목표 용량은 50~100mg 사이로 예측됐다. 다회투여 시험에서는 크리스데살라진 100mg, 200mg을 12시간 간격으로 15회 투여했으며 노인을 포함한 성인에게서 안전성이 검증됐다. 곽병주 지엔티파마 대표는 “알츠하이머 치매, 루게릭병의 비임상 동물실험에서 비교 약물 대비 크리스데살라진의 탁월한 약효가 입증됐고 임상 1상에서 목표 용량 대비 안전성이 검증된 만큼 신속히 임상 2상을 진행할 것”이라면서 “특히 희귀질환은 임상 2상 결과에 따라 조기 시장 진입이 가능하기 때문에 글로벌 전문 컨설팅 회사와 협력해 FDA와 EMA에 크리스데살라진을 루게릭병 희귀의약품으로 신청하고 임상 2상을 진행할 계획”이라고 강조했다.

“현재 국내외에서 진행 중인 임상 3상 시험을 성공적으로 완수해 2025년까지 뇌졸중 치료제(넬로넴다즈)를 출시할 계획입니다.” 국내 최초 뇌졸중 치료제 개발 막바지에 있는 ㈜지엔티파마 곽병주(63·연세대 생명과학부 겸임교수) 대표이사의 각오다. 3상은 신약의 유효성을 어느 정도까지 확립한 뒤 이뤄지며, 시판 허가를 얻기 위한 마지막 단계의 시험이다. 1일 경기 용인 지엔티파마 본사에서 만난 곽 대표는 “국내에서 개발된 뇌졸중 신약의 임상 3상 진행은 지엔티파마가 처음”이라고 소개했다. 혈전제거수술을 받는 뇌졸중 환자에 대한 뇌세포보호약물의 임상 3상 시험으로는 캐나다 신약개발회사 노노(NoNo)의 네리네타이드(NA-1)에 이어 ‘세계 두 번째’ 쾌거다. 나이가 들면 치매나 뇌졸중으로 고생하는 사람이 많다. 전 세계 제약회사가 치료제 개발에 뛰어들었지만 모두 실패하면서 치료가 불가능한 것으로 여겨졌으나 25년간 뇌과학 분야에서 활약해 온 곽 대표와 지엔티파마 연구진이 마침내 해결사로 등장하게 된 것이다. 뇌졸중과 퇴행성 뇌질환은 전 세계인의 사망과 장애의 주원인으로 심각한 사회경제적 문제가 되고 있다. 뇌졸중은 뇌에 혈액을 공급하는 혈관이 막히거나 터져 뇌가 손상되는 질환으로, 세계적으로 연간 1500만명의 환자가 발생한다. 이 중 600만명이 사망하고 500만명이 영구 장애를 겪는 것으로 알려졌다. 글로벌 제약사들이 치료제 개발에 앞다퉈 뛰어들었지만 지금까지 미국 식품의약국(FDA) 임상에 들어간 220개 물질 모두 실패했다. 안전성과 유효성을 입증하지 못했기 때문이다. 알츠하이머병도 마찬가지다. 국제알츠하이머병협회(ADI)에 따르면 2015년 4678만명이던 전 세계 치매 환자 수는 2018년 5000만명으로 3년 새 300만명이 증가했다. 2030년에는 7500만명, 2050년에는 1억 3150만명으로 계속 늘어날 전망이다.지엔티파마는 뇌과학·약리학·안과학 및 세포생물학 분야 교수 8명이 1998년에 설립한 벤처기업으로, 뇌졸중 및 알츠하이머병을 치료할 수 있는 뇌세포 보호 신약 개발에 주력하고 있다. 과학기술정보통신부와 보건복지부 등의 지원을 받아 배양세포와 동물모델에서 탁월한 안전성과 약효가 검증된 뇌졸중 신약 ‘넬로넴다즈’와 알츠하이머병 등 퇴행성 뇌질환 신약 ‘크리스데살라진’을 발굴하는 등 가시적인 성과를 내고 있다. 곽 대표는 대학에서 뇌신경과학을 전공했다. 뇌세포가 죽는 것이 뇌졸중, 알츠하이머병의 원인이다. 뇌신경세포가 죽는 기전을 연구해 오면서 자연스럽게 뇌질환 신약 개발로 이어졌다. 다만 이렇게까지 힘든 분야일 줄은 상상도 하지 못했다. 그는 “창업 초창기에 함께 관련 분야를 연구하던 업체들은 전부 사라지고 없다”면서 “회사 설립 후 25년간 포기하지 않고 끝까지 몰두하니 성과물이 나오기 시작하더라”라고 말했다. 지엔티파마는 출발부터 다른 제약회사와 달랐다. 곽 대표는 “단일표적 약물을 만드는 것이 모든 제약회사의 기본 추구 전략이지만 뇌질환은 발생 경로가 다양하다”며 “지엔티파마는 처음부터 두 가지 경로를 타깃으로 하는 ‘다중표적’ 약물을 개발하려고 했다”고 소개했다. 지엔티파마가 개발한 신약 가운데 뇌졸중에 특화된 약물이 넬로넴다즈다. ‘글루타메이트’라는 독성물질과 ‘활성산소’를 타깃으로 한다. 알츠하이머병과 같은 퇴행성 뇌질환은 ‘염증’과 ‘활성산소’를 억제해야 한다. 이 두 가지를 타깃으로 한 약물이 크리스데살라진이다. 지엔티파마는 이미 반려견 인지기능장애증후군(CDS) 치료 신약 ‘제다큐어’(성분명 크리스데살라진) 개발로 유명세를 떨쳤다. 제다큐어는 인간의 알츠하이머병과 유사한 인지기능장애증후군을 앓는 반려견에게서 약효와 안전성이 입증돼 지난해 2월 국내 최초로 농림축산검역본부로부터 동물용의약품 합성신약 품목허가를 받았다. 업무협약을 맺은 유한양행이 지난해 5월부터 전국 1000여곳의 동물병원을 통해 판매하고 있는데 재구매율이 60%를 웃돌 정도로 높은 편이다. 곽 대표는 “뇌세포가 완전히 사멸해 중증도가 극심한 인지기능장애증후군 말기의 노령견에게선 다소 미미한 효과가 나오는 경우도 있다. 하지만 제다큐어를 처방받은 반려견의 보호자들 대부분으로부터 큰 만족과 호응을 얻고 있다”고 밝혔다. 곽 대표는 “제다큐어가 해외에서도 큰 관심을 받고 있다”고 했다. 지난 5월에는 정부의 수출혁신품목 육성지원사업 대상에 선정되기도 했다. 현재 해외 임상연구위탁전문기관(CRO)과의 업무협약을 통해 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)의 동물용 의약품 허가 절차를 밟기 위해 준비 중이다. 곽 대표는 크게 두 가지 목표를 갖고 있다. 첫째는 다양한 포트폴리오를 구축하는 것이다. 그는 “우리가 개발한 신약들은 확장성이 좋다”면서 “넬로넴다즈의 경우 교통사고 등으로 발생하는 외상성 뇌 손상·외상성 척수 손상 치료에도 유용하다”고 밝혔다. 뇌졸중과 뇌세포가 사멸하는 기전이 같기 때문이다. 이어 “크리스데살라진은 루게릭병·파킨슨병 등에 효과가 좋다”며 “이렇듯 한 가지 물질로 다양한 포트폴리오를 구축할 수 있어 앞으로 10년 동안 이 포트폴리오를 공고히 다지는 것이 목표”라고 강조했다. 둘째는 신약과 정보통신기술(ICT)을 접목하는 것이다. 곽 대표는 “뇌 질환을 약만으로 100% 치료하는 것은 불가능하다”며 “뇌질환으로 인한 사망과 장애를 획기적으로 줄이기 위해서는 진단·예방·치료에 이르기까지 바이오기술과 ICT가 결합해야 시너지가 난다”고 했다.

코로나19 유행으로 급부상한 바이오헬스 산업을 육성하기 위해 정부가 민간투자에 대한 세액공제, 금융 지원 등을 강화한다. 혁신 의료기기 인허가 절차 간소화 등 관련 규제도 줄인다. 백신과 신약 개발을 돕기 위해 지난해 발표됐던 민관 합동 펀드도 올해 5000억원 규모로 조성한다. 윤석열 대통령은 27일 제4차 비상경제민생회의 모두발언에서 “정부는 바이오헬스 산업을 국가 핵심 전략 산업으로 육성할 계획”이라며 “K바이오 백신 허브를 조성하는 등 금융 지원을 확대해 기업들이 블록버스터 신약과 백신 개발에 전념할 수 있도록 지원하겠다”고 밝혔다. 보건복지부가 공개한 ‘바이오헬스 산업 혁신 방안’에 따르면 정부는 ▲바이오헬스 투자 가속화 ▲규제 혁신 ▲혁신 인프라 조성 ▲글로벌 협력 방안 등 4대 정책 과제를 추진한다. 정부는 민간투자 활성화를 위해 인허가, 입지 기반 조성 지원, 세액공제, 금융 지원을 강화한다. 대기업의 국가전략기술 시설 투자 공제율은 6%에서 중견기업 수준인 8%로 높인다. 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 임상 3상 등도 신성장 원천 기술로 지정해 세액공제를 우대한다. 삼성바이오로직스(8조 7000억원), 롯데바이오로직스(1조원) 등 기업은 2026년까지 13조원을 백신·바이오 공장 건설 등에 투자할 계획이다. 문재인 정부 시절 구상했던 ‘K글로벌 백신 펀드’는 ‘K바이오·백신 펀드’로 이름을 바꿔 진행한다. 올해 정부와 국책은행이 1000억원씩, 민간이 3000억원을 투입해 총 5000억원 규모로 조성하고 향후 1조원까지 덩치를 키울 계획이다. 다음달 펀드운용사를 선정하고 모금과 투자 계획을 구체화한다. 이 펀드는 세계무역기구(WTO) 보조금 규정에 따라 정부가 지원할 수 없는 백신·신약 개발을 위한 임상 3상에 집중 투자할 것으로 보인다. 유효물질 발굴부터 임상 2상까지 신약 개발을 지원하는 데는 복지부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부 등 3개 부처가 2030년까지 연구개발비 2조 2000억원(국비 1조 5000억원, 민간 7000억원)을 투자한다. 인공지능(AI)·디지털을 활용하고 피부를 관통하지 않는 혁신 의료기기는 인허가 후 비급여 또는 선별급여로 사용할 수 있게 된다. 혁신 의료기기 지정부터 의료 현장 진입까지 390일이 걸리는 평가 기간은 통합 심사로 절차를 간소화해 80일로 단축한다. 이기일 복지부 2차관은 “규제 완화 대상 기기는 몸에 침습하지 않는 기기로 안정성과 유효성을 고려한 정책”이라고 덧붙였다.

코로나19 유행으로 급부상한 바이오헬스 산업을 육성하기 위해 정부가 민간 투자에 대한 세액 공제, 금융 지원 등을 강화한다. 혁신 의료기기 인허가 절차 간소화 등 관련 규제도 줄인다. 백신과 신약 개발을 돕기 위해 지난해 발표됐던 민관 합동 펀드도 올해 5000억원 규모로 조성한다. 윤석열 대통령은 27일 제4차 비상경제민생회의 모두발언에서 “정부는 바이오헬스 산업을 국가 핵심 전략 산업으로 육성할 계획”이라며 “K-바이오 백신 허브를 조성하는 등 금융 지원을 확대해 기업들이 블록버스터 신약과 백신 개발에 전념할 수 있도록 지원하겠다”고 밝혔다. 보건복지부가 공개한 ‘바이오헬스 산업 혁신 방안’에 따르면, 정부는 ▲바이오헬스 투자 가속화 ▲규제 혁신 ▲혁신 인프라 조성 ▲글로벌 협력 방안 등 4대 정책 과제를 추진한다. 정부는 민간 투자 활성화를 위해 인허가, 입지 기반 조성 지원, 세액공제, 금융지원을 강화한다. 대기업의 국가전략기술 시설 투자 공제율은 6%에서 중견기업 수준인 8%로 높인다. 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 임상 3상 등도 신성장 원천 기술로 지정해 세액공제를 우대한다. 삼성바이오로직스(8조 7000억원), 롯데바이오로직스(1조원) 등 기업은 2026년까지 13조원을 백신·바이오 공장 건설과 생산라인 확대 등에 투자할 계획이다. 문재인 정부 시절 구상했던 ‘K-글로벌 백신 펀드’는 ‘K-바이오·백신 펀드’로 이름을 바꿔 진행한다. 올해 정부와 국책은행이 각 1000억원씩, 민간이 3000억원을 투입해 총 5000억원 규모로 조성하고, 향후 1조원까지 덩치를 키울 계획이다. 다음달 펀드운용사를 선정하고 모금과 투자계획을 구체화한다. 이 펀드는 세계무역기구(WTO) 보조금 규정에 따라 정부가 지원할 수 없는 백신·신약 개발을 위한 임상 3상에 집중 투자할 것으로 보인다. 유효물질 발굴부터 임상 2상까지 신약 개발을 지원하는 데는 복지부, 과학기술정보통신부 등 3개 부처가 2030년까지 연구개발비 2조 2000억원(국비 1조 5000억원, 민간 7000억원)을 투자한다. 인공지능(AI)·디지털을 활용하고 피부를 관통하지 않는 혁신 의료기기는 인허가 후 비급여 또는 선별급여로 사용할 수 있게 된다. 혁신 의료기기 지정부터 의료 현장 진입까지 390일이 걸리는 평가기간은 통합심사로 절차를 간소화해 80일로 단축한다. 이기일 복지부 2차관은 “규제 완화 대상 기기는 몸에 침습하지 않는 기기로 안정성과 유효성을 고려한 정책”이라고 덧붙였다.