에스티팜이 미국 샌디에이고에서 개막한 세계 최대 바이오 전시회 ‘2026 인터내셔널 바이오 컨벤션’(바이오USA)에 참가해 통합 리보핵산(RNA) 의약품 위탁개발생산(CDMO) 역량을 알리고 있다. 에스티팜은 RNA 치료제 핵심 원료인 올리고뉴클레오타이드(이하 올리고)부터 메신저리보핵산(mRNA)·지질나노입자(LNP)·가이드리보핵산(gRNA)까지 아우르는 통합 RNA CDMO 역량을 보유하고 있다. 올리고 위탁생산 분야에서 글로벌 3위의 입지를 다지고 있다. 최석우 에스티팜 사업본부장(전무)은 23일(현지시간) 기자들과 만나 “바이오USA 현장에서 미국 생물보안법에 따른 수혜에 대한 문의가 많은데 실제로 중국하고 논의하던 프로그램이 저희 쪽으로 넘어오는 경우가 있다”면서 “예를 들어 문의를 20개 받았다면 그중 4개 정도는 실제로 계약까지 갔다고 보면 된다”고 말했다. 이번 행사에서 에스티팜이 집중 소개하는 분야는 항체-올리고 접합체(AOC)다. 항체의 표적성과 올리고 핵산의 유전자 조절 기능을 결합한 차세대 기전으로, 뇌·폐·심장 등 기존 약물이 도달하기 어려운 조직까지 전달이 가능하다. 에스티팜은 AOC 개발사가 임상 및 상업화 단계에서 필요로 하는 고순도 올리고 설계·생산 역량을 갖춰 AOC 분야의 핵심 제조 파트너로 포지셔닝하고 있다고 밝혔다. mRNA 위탁생산 영역도 확장하고 있다. mRNA 발현 안정성을 높이는 자체 5‘ 캡핑 기술(SmartCap®)과 LNP 제형화 기술(STLNP®)을 기반으로 체내 직접 투여형 면역세포 치료제(in vivo CAR-T), 유전자 가위(CRISPR) 편집용 gRNA 제조까지 사업 영역을 넓히는 중이다. 최 전무는 “mRNA 상업화 제품이 처음 나오려면 5년 이상 걸릴 것”이라면서도 팬데믹 대비 백신, 개인 맞춤형 항암 mRNA 등을 미래 성장 동력으로 꼽았다. 생산 능력 확대도 병행하고 있다. 에스티팜은 지난해 1000억원 이상을 투자해 올리고 생산 라인 3개를 추가했으며, 2년 내 대형 라인 2개를 추가 증설할 계획이다. 최 전무는 “인공지능(AI)을 제조 공정 최적화에 활용해 더 빠르게 답을 찾고, 고객사 서열 설계 단계에서도 AI 기반 솔루션을 제공하는 경쟁력을 키우고 있다”고 덧붙였다.

흔히 불치병이라 알려진 에이즈 완치의 길이 열리는 것일까? 미국 CBS 필라델피아 지역방송은 템플대학 신경과학과 연구진이 세계최초로 인간DNA 속 면역 결핍 바이러스(human immunodeficiency virus, HIV) 제거에 성공했다고 22일(현지시각) 보도했다. 인간 면역결핍 바이러스(HIV, human immunodeficiency virus)는 후천성 면역결핍 증후군, 즉 에이즈(AIDS)를 유발하는 원인 바이러스다. HIV에 감염되면 몸속 면역체계를 형성하는 세포인 CD4 양성 T-림프구가 파괴돼 체내 면역력이 급격히 떨어지게 되고, 여러 가지 치명적인 감염성 질환에 무방비로 노출돼 사망에 이르게 된다. 연구진은 D-리보오스를 당 성분으로 하는 gRNA의 염기서열을 설계한 뒤 핵산분해 효소인 뉴클레아제(nuclease) Cas9를 이용해 인간DNA 속 HIV 바이러스는 제거하는 실험을 진행했다. gRNA의 가이드로 인간 DNA 속에 잠복된 HIV 바이러스의 위치를 찾아내면 분해효소 Cas9이 집중 저격하는 방식인 것이다. 결과적으로 연구진은 인간 세포에 잠재되어있는 HIV-1 바이러스를 Cas9 효소를 통해 제거해내는데 성공했다. 인간DNA 속 HIV 바이러스를 완전 제거해낸 사례는 이번이 최초다. 최근까지 개발된 에이즈 치료제는 HIV 바이러스를 제거하는 것이 아닌 강력하게 억제하는 형태였다. HIV에 감염돼도 억제만 잘해주면 신체 면역력을 꾸준히 유지할 수 있다는 원리였다. 그러나 면역력을 유지하기 위해 평생 HIV 억제제를 섭취해야하기에 그에 따르는 부작용도 만만치 않다. 즉, 이는 에이즈를 만성질환 치료 개념으로 보는 것이지 완치를 의미하는 것은 아니었다. 그런 면에서 이번 발견은 에이즈 완치의 실마리를 보여줬다는 큰 의미를 가진다. 연구를 주도한 템플 대학 신경과학과 카멜 카일리 교수는 “해당 실험결과는 영구적 에이즈 치료법을 찾아내는 중요한 길목을 찾아냈다”며 “우리가 걷고 있는 HIV 바이러스 박멸 치료길이 올바른 방향이라는 것을 알려주는 증거”라고 설명했다. 그는 “해당 치료법은 에이즈 뿐 아니라 다른 잠재 감염을 막아내는 수단이 될 수도 있다”고 덧붙였다. 한편 이 연구결과는 ‘미국 국립과학원회보(journal Proceedings of the National Academy of Sciences)’에 발표됐다. 자료사진=포토리아　 조우상 기자 wscho@seoul.co.kr